ABM
Ponad 87 mln zł na badania w dziedzinie neurologii i psychiatrii
Autor: Monika Stelmach
Data: 25.11.2021
Źródło: ABM
Działy:
Aktualności w Neurologia
Aktualności
Prezes ABM podpisał pierwszą umowę w ramach konkursu w obszarze psychiatrii i neurologii na realizację niekomercyjnych badań klinicznych. Instytut Psychiatrii i Neurologii na dwa projekty otrzyma niemal 20 mln zł. W ramach konkursu rekomendacje dotyczące finansowania otrzymało 10 projektów, o łącznej wartości około 87 mln zł.
Konkurs Agencji Badań Medycznych stanowi wsparcie dla Narodowego Programu Ochrony Zdrowia Psychicznego. – Obszar ten był przez wiele lat dziedziną dyskryminowaną. Równolegle, gdy przyglądaliśmy się rozwojowi neurochirurgii, temat zdrowia psychicznego był zaniedbywany. Obserwujemy obecnie bardzo szybki rozwój technologii w medycynie, ale też coraz większe potrzeby w tym zakresie. Środki asygnowane przez ABM na ten cel to ważny krok w kierunku poprawy sytuacji pacjentów poprzez zwiększenie dostępności do nowoczesnych metod diagnostyki i leczenia – podkreśla dr hab. n. med. Radosław Sierpiński, prezes Agencji Badań Medycznych.
Głównym celem konkursu ABM jest opracowanie nowych procedur diagnostycznych i terapeutycznych w obszarze psychiatrii i neurologii w ramach niekomercyjnych badań klinicznych. Dofinansowane projekty mogą przełożyć się na możliwość terapii lub zwiększenie skuteczności dotychczasowych metod leczenia w chorobach stanowiących bardzo istotny problem zdrowotny i społeczny – jak stwardnienie rozsiane, choroba afektywna dwubiegunowa czy otępienie.
Jednym z beneficjentów konkursu jest Instytut Psychiatrii i Neurologii (IPiN), będący wiodącym ośrodkiem naukowym w Polsce, specjalizującym się w rozwijaniu i upowszechnianiu nowych metod diagnostyki, leczenia i rehabilitacji zaburzeń psychicznych i neurologicznych. Instytut jest liderem dwóch projektów dofinansowanych w ramach konkursu Agencji, o łącznej kwocie niemal 20 mln zł. Dofinansowane projekty realizowane przez IPiN poświęcone są pacjentom z wtórnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego oraz chorobą afektywną dwubiegunową.
Leczenie chorych z wtórnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego
Instytut Psychiatrii i Neurologii będzie realizował badanie fazy drugiej, którego liderem jest prof. Iwona Kurowska-Jastrzębska. Przedmiotowe badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność kladrybiny podawanej podskórnie u pacjentów z postępującą postacią stwardnienia rozsianego (SPMS), u których od 2 lat nie obserwuje się rzutów choroby i którzy mogą mieć (lub nie) aktywne zmiany w badaniu rezonansu magnetycznego mózgu. Efektem projektu, w przypadku uzyskania pozytywnych wyników, będzie umożliwienie zaproponowania chorym z SPMS, obecnie pozbawionym możliwości leczenia, skutecznej terapii i stosunkowo taniej w porównaniu z innymi stosowanymi terapiami w leczeniu stwardnienia rozsianego.
Stwardnienie rozsiane to najczęstsza przewlekła zapalno-demielinizacyjna choroba ośrodkowego układu nerwowego. Na świecie choruje na nią około 2,5 miliona osób, w tym mnie więcej 45 tys. osób w Polsce. Znaczna większość pacjentów (ok. 85 proc.) ma na początku choroby postać rzutowo-remisyjną, w której objawy neurologiczne pojawiają się okresowo i mogą ustępować. Tę postać można leczyć jednym z kilkunastu zatwierdzonych leków modyfikujących przebieg choroby.
Niestety, po kilku, kilkunastu latach od rozpoznania postać rzutowo-remisyjna zazwyczaj przechodzi we wtórnie postępującą postać stwardnienia rozsianego (SPMS), w której niepełnosprawność stale się pogarsza. Obecnie dostępne są jedynie trzy leki modyfikujące przebieg choroby dla pacjentów z SPMS, jednak leki te mogą być stosowane jedynie u pacjentów z tzw. aktywnym SPMS potwierdzonym występowaniem rzutów lub aktywnych zmian w badaniu rezonansu mózgu. Z tego powodu mniej więcej połowie pacjentów z SPMS nie można zaproponować żadnego leczenia przyczynowego.
W Polsce tylko około 14 proc. pacjentów z SPMS ma prowadzone leczenie modyfikujące przebieg choroby. Obecny stan wiedzy sugeruje, że od początku choroby u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym istnieją dwa rodzaje zapalenia w ośrodkowym układzie nerwowym mediowane przez proces autoimmunologiczny. Oba typy zapalenia występują jednocześnie od początku choroby, ale uważa się, że typ 2 zaczyna dominować nad pierwszym w fazie wtórnie postępującej. Ponadto, obecnie stosowane leki w SPMS mają potwierdzoną skuteczność wyłącznie lub głównie dla zapalenia typu 1 i są zarejestrowane dla pacjentów z rzutami lub aktywnymi zmianami w rezonansie magnetycznym mózgu.
Kladrybina ma potwierdzone działanie przeciwzapalne – istotnie zmniejsza liczbę zmian wzmacniających się po podaniu kontrastu oraz częstość rzutów u pacjentów z tą postacią choroby. Ze względu na przechodzenie kladrybiny przez barierę krew-mózg sugeruje się, że może ona działać również na typ 2 zapalenia. Dowodem na to jest zanik obecności białek oligoklonalnych w płynie mózgowo-rdzeniowym u pacjentów leczonych kladrybiną.
Szansa dla pacjentów z chorobą afektywną dwubiegunową
Celem drugiego badania, jakie będzie realizowane przez Instytut Psychiatrii i Neurologii, jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania aspiryny w małych dawkach w populacji pacjentów z chorobą afektywną dwubiegunową.
W ostatnim czasie pojawiły się doniesienia pochodzące z trzech przekrojowych wieloletnich badań populacyjnych, w których u pacjentów stosujących aspirynę w celach prewencji chorób sercowo-naczyniowych zaobserwowano zmniejszenie częstości występowania epizodów afektywnych i korzystniejszy przebieg choroby afektywnej dwubiegunowej.
Choroba ta dotyka 2–3 proc. populacji, ma charakter przewlekły i nawrotowy, a ryzyko nawrotów sięga 100 proc. Choroba afektywna dwubiegunowa znacząco obniża jakość życia i wiąże się ze skróconą o 8–12 lat długością życia w porównaniu z populacją ogólną. Najbardziej zaburzające jakość życia i pogarszające funkcjonowanie społeczno-zawodowe są epizody depresyjne, które dominują w przebiegu choroby, stanowiąc 70–81 proc. czasu jej trwania. Wiążą się one również z podwyższonym ryzykiem samobójstwa, które jest nawet 10–30 razy wyższe niż w populacji ogólnej.
Obecnie dostępne leczenie, prawidłowo ordynowane i przy zadowalającej współpracy pacjenta, jest niedostatecznie skuteczne u nawet połowy chorych. U tej grupy pacjentów często rozpoznawana jest oporna na leczenie depresja. Od lat trwają poszukiwania skuteczniejszych terapii, jednak od ponad dwóch dekad nie widać przełomu w leczeniu choroby afektywnej dwubiegunowej, a mechanizmy leżące u jej podłoża nie zostały nadal w pełni poznane.
– Mamy nadzieję, że nasze badania finansowane przez Agencję Badań Medycznych staną się początkiem dalszych intensywnych prac na rzecz rozwoju psychiatrii i neurologii. Liczymy, że z czasem uda się również w instytucie utworzyć Centrum Wspierania Badań Klinicznych dla szeroko pojętych chorób mózgu – podkreśla prof. dr hab. n. med. Halina Sienkiewicz-Jarosz, dyrektor IPiN w Warszawie.
Głównym celem konkursu ABM jest opracowanie nowych procedur diagnostycznych i terapeutycznych w obszarze psychiatrii i neurologii w ramach niekomercyjnych badań klinicznych. Dofinansowane projekty mogą przełożyć się na możliwość terapii lub zwiększenie skuteczności dotychczasowych metod leczenia w chorobach stanowiących bardzo istotny problem zdrowotny i społeczny – jak stwardnienie rozsiane, choroba afektywna dwubiegunowa czy otępienie.
Jednym z beneficjentów konkursu jest Instytut Psychiatrii i Neurologii (IPiN), będący wiodącym ośrodkiem naukowym w Polsce, specjalizującym się w rozwijaniu i upowszechnianiu nowych metod diagnostyki, leczenia i rehabilitacji zaburzeń psychicznych i neurologicznych. Instytut jest liderem dwóch projektów dofinansowanych w ramach konkursu Agencji, o łącznej kwocie niemal 20 mln zł. Dofinansowane projekty realizowane przez IPiN poświęcone są pacjentom z wtórnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego oraz chorobą afektywną dwubiegunową.
Leczenie chorych z wtórnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego
Instytut Psychiatrii i Neurologii będzie realizował badanie fazy drugiej, którego liderem jest prof. Iwona Kurowska-Jastrzębska. Przedmiotowe badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność kladrybiny podawanej podskórnie u pacjentów z postępującą postacią stwardnienia rozsianego (SPMS), u których od 2 lat nie obserwuje się rzutów choroby i którzy mogą mieć (lub nie) aktywne zmiany w badaniu rezonansu magnetycznego mózgu. Efektem projektu, w przypadku uzyskania pozytywnych wyników, będzie umożliwienie zaproponowania chorym z SPMS, obecnie pozbawionym możliwości leczenia, skutecznej terapii i stosunkowo taniej w porównaniu z innymi stosowanymi terapiami w leczeniu stwardnienia rozsianego.
Stwardnienie rozsiane to najczęstsza przewlekła zapalno-demielinizacyjna choroba ośrodkowego układu nerwowego. Na świecie choruje na nią około 2,5 miliona osób, w tym mnie więcej 45 tys. osób w Polsce. Znaczna większość pacjentów (ok. 85 proc.) ma na początku choroby postać rzutowo-remisyjną, w której objawy neurologiczne pojawiają się okresowo i mogą ustępować. Tę postać można leczyć jednym z kilkunastu zatwierdzonych leków modyfikujących przebieg choroby.
Niestety, po kilku, kilkunastu latach od rozpoznania postać rzutowo-remisyjna zazwyczaj przechodzi we wtórnie postępującą postać stwardnienia rozsianego (SPMS), w której niepełnosprawność stale się pogarsza. Obecnie dostępne są jedynie trzy leki modyfikujące przebieg choroby dla pacjentów z SPMS, jednak leki te mogą być stosowane jedynie u pacjentów z tzw. aktywnym SPMS potwierdzonym występowaniem rzutów lub aktywnych zmian w badaniu rezonansu mózgu. Z tego powodu mniej więcej połowie pacjentów z SPMS nie można zaproponować żadnego leczenia przyczynowego.
W Polsce tylko około 14 proc. pacjentów z SPMS ma prowadzone leczenie modyfikujące przebieg choroby. Obecny stan wiedzy sugeruje, że od początku choroby u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym istnieją dwa rodzaje zapalenia w ośrodkowym układzie nerwowym mediowane przez proces autoimmunologiczny. Oba typy zapalenia występują jednocześnie od początku choroby, ale uważa się, że typ 2 zaczyna dominować nad pierwszym w fazie wtórnie postępującej. Ponadto, obecnie stosowane leki w SPMS mają potwierdzoną skuteczność wyłącznie lub głównie dla zapalenia typu 1 i są zarejestrowane dla pacjentów z rzutami lub aktywnymi zmianami w rezonansie magnetycznym mózgu.
Kladrybina ma potwierdzone działanie przeciwzapalne – istotnie zmniejsza liczbę zmian wzmacniających się po podaniu kontrastu oraz częstość rzutów u pacjentów z tą postacią choroby. Ze względu na przechodzenie kladrybiny przez barierę krew-mózg sugeruje się, że może ona działać również na typ 2 zapalenia. Dowodem na to jest zanik obecności białek oligoklonalnych w płynie mózgowo-rdzeniowym u pacjentów leczonych kladrybiną.
Szansa dla pacjentów z chorobą afektywną dwubiegunową
Celem drugiego badania, jakie będzie realizowane przez Instytut Psychiatrii i Neurologii, jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania aspiryny w małych dawkach w populacji pacjentów z chorobą afektywną dwubiegunową.
W ostatnim czasie pojawiły się doniesienia pochodzące z trzech przekrojowych wieloletnich badań populacyjnych, w których u pacjentów stosujących aspirynę w celach prewencji chorób sercowo-naczyniowych zaobserwowano zmniejszenie częstości występowania epizodów afektywnych i korzystniejszy przebieg choroby afektywnej dwubiegunowej.
Choroba ta dotyka 2–3 proc. populacji, ma charakter przewlekły i nawrotowy, a ryzyko nawrotów sięga 100 proc. Choroba afektywna dwubiegunowa znacząco obniża jakość życia i wiąże się ze skróconą o 8–12 lat długością życia w porównaniu z populacją ogólną. Najbardziej zaburzające jakość życia i pogarszające funkcjonowanie społeczno-zawodowe są epizody depresyjne, które dominują w przebiegu choroby, stanowiąc 70–81 proc. czasu jej trwania. Wiążą się one również z podwyższonym ryzykiem samobójstwa, które jest nawet 10–30 razy wyższe niż w populacji ogólnej.
Obecnie dostępne leczenie, prawidłowo ordynowane i przy zadowalającej współpracy pacjenta, jest niedostatecznie skuteczne u nawet połowy chorych. U tej grupy pacjentów często rozpoznawana jest oporna na leczenie depresja. Od lat trwają poszukiwania skuteczniejszych terapii, jednak od ponad dwóch dekad nie widać przełomu w leczeniu choroby afektywnej dwubiegunowej, a mechanizmy leżące u jej podłoża nie zostały nadal w pełni poznane.
– Mamy nadzieję, że nasze badania finansowane przez Agencję Badań Medycznych staną się początkiem dalszych intensywnych prac na rzecz rozwoju psychiatrii i neurologii. Liczymy, że z czasem uda się również w instytucie utworzyć Centrum Wspierania Badań Klinicznych dla szeroko pojętych chorób mózgu – podkreśla prof. dr hab. n. med. Halina Sienkiewicz-Jarosz, dyrektor IPiN w Warszawie.
