Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych standardem leczenia dla osób ze stwardnieniem rozsianym?
Działy:
Doniesienia naukowe
Aktualności
| Tagi: | stwardnienie rozsiane, przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych, gorączka neutropeniczna |
Stwardnienie rozsiane jest główną przyczyną trwałej niepełnosprawności neurologicznej u młodych dorosłych, dlatego trwają intensywne prace nad udokumentowaniem coraz doskonalszych metod leczenia, takich jak autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych.
Obecne metody leczenia modyfikujące przebieg choroby skupiają się przede wszystkim na zmniejszaniu stanu zapalnego, jednakże stopień, w jakim spowalniają narastanie niepełnosprawności i opóźniają przejście do postaci postępującej, pozostaje nieznany. Nową opcją terapeutyczną dla pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią choroby jest autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych. Dotychczas tylko w jednym randomizowanym badaniu klinicznym porównano aHSCT ze leczeniem standardowym i wykazało ono znaczną przewagę przeszczepu pod względem czasu do progresji i niepełnosprawności neurologicznej po 2 latach. Kolejny, bardzo ważny i solidny dowód przedstawili szwedzcy badacze na łamach „Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry”.
Oceniono 174 pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego, którzy byli leczeni przy użyciu aHSCT w Szwecji przed 1 stycznia 2020 roku; skuteczność oceniano przeprowadzając retrospektywną analizę zebranych danych ze szwedzkiego rejestru stwardnienia rozsianego, a bezpieczeństwo związane z zabiegiem oceniano na podstawie analizy danych z elektronicznej dokumentacji pacjenta obejmującej okres 100 dni po transplantacji. Wyniki okazały się bardzo pomyślne. Przy medianie czasu obserwacji wynoszącej 5,5 lat aż u 73 proc. pacjentów nie znaleziono dowodów na aktywność choroby, a w ciągu 10 lat aż u 65 proc. Spośród 149 pacjentów z wyjściową niepełnosprawnością stan 80 z nich poprawił się, u 55 utrzymywała się stabilizacja, a do pogorszenia doszło u zaledwie 14. Średnia liczba działań niepożądanych w przeliczeniu na pacjenta wyniosła 1,7 dla zdarzeń stopnia 3. i 0,06 dla stopnia 4, a najczęstszym była gorączka neutropeniczna, występująca u 68 proc. pacjentów.
Wykazano w sposób dobitny, że autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych wiąże się z brakiem aktywności choroby u większości pacjentów i akceptowalnymi działaniami niepożądanymi, stąd - według szwedzkich naukowców - procedurę tę należy uważać za standard postępowania u pacjentów z wysoce aktywną rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego.
Oceniono 174 pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego, którzy byli leczeni przy użyciu aHSCT w Szwecji przed 1 stycznia 2020 roku; skuteczność oceniano przeprowadzając retrospektywną analizę zebranych danych ze szwedzkiego rejestru stwardnienia rozsianego, a bezpieczeństwo związane z zabiegiem oceniano na podstawie analizy danych z elektronicznej dokumentacji pacjenta obejmującej okres 100 dni po transplantacji. Wyniki okazały się bardzo pomyślne. Przy medianie czasu obserwacji wynoszącej 5,5 lat aż u 73 proc. pacjentów nie znaleziono dowodów na aktywność choroby, a w ciągu 10 lat aż u 65 proc. Spośród 149 pacjentów z wyjściową niepełnosprawnością stan 80 z nich poprawił się, u 55 utrzymywała się stabilizacja, a do pogorszenia doszło u zaledwie 14. Średnia liczba działań niepożądanych w przeliczeniu na pacjenta wyniosła 1,7 dla zdarzeń stopnia 3. i 0,06 dla stopnia 4, a najczęstszym była gorączka neutropeniczna, występująca u 68 proc. pacjentów.
Wykazano w sposób dobitny, że autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych wiąże się z brakiem aktywności choroby u większości pacjentów i akceptowalnymi działaniami niepożądanymi, stąd - według szwedzkich naukowców - procedurę tę należy uważać za standard postępowania u pacjentów z wysoce aktywną rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego.
