123RF
We wrocławskim szpitalu im. Marciniaka noworodkowi z SMA podano Zolgensmę
Redaktor: Monika Stelmach
Data: 10.03.2023
Źródło: PAP
Działy:
Aktualności w Neurologia
Aktualności
| Tagi: | SMA, rdzeniowy zanik mięśni, Zolgensma, noworodki, Wrocław, Barbara Czapska-Ujma, Dorota Cichosz |
Dwutygodniowemu noworodkowi choremu na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) w Dolnośląskim Szpitalu Specjalistycznym im. Tadeusza Marciniaka podano drogi lek Zolgensma. Chorobę dziecka stwierdzono jeszcze w trakcie ciąży.
Podanie leku na Oddziale Neurologii Dziecięcej szpitala im. Marciniaka (procedura trwa około godziny) dziecko zniosło dobrze i czeka je teraz dalsza obserwacja i postępowanie terapeutyczne.
– Test przesiewowy wykonany u dziecka potwierdził, że ma rdzeniowy zanik mięśni. Po przebadaniu noworodka wystąpiliśmy do komisji kwalifikacyjnej w Warszawie i uzyskaliśmy zgodę na podanie leku. Bardzo się cieszymy, że wszystko udało się załatwić bardzo szybko i sprawnie, bo w tej terapii czas jest kluczowy – powiedziała dr Barbara Czapska-Ujma, ordynator Oddziału Neurologii Dziecięcej, konsultant wojewódzka w dziedzinie neurologii dziecięcej.
Jak podano, w Polsce nowy lek refundowany jest dla dzieci do 6. miesiąca życia, u których zdiagnozowano SMA w badaniach przesiewowych, i które nie były wcześniej leczone innym specyfikiem. Zolgensma podana w okresie przedobjawowym zapobiega wystąpieniu objawów choroby w znakomitej większości przypadków.
Dotychczas Oddział Neurologii Dziecięcej w szpitalu im. Marciniaka prowadził program lekowy rdzeniowego zaniku mięśni, w którym małym pacjentom podawano lek o nazwie Nusinersen. W programie jest już kilkudziesięcioro dzieci.
– To właśnie na Dolnym Śląsku, dzięki współpracy naszego szpitala i Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego przy ul. Borowskiej, podano Nusinersen pierwszemu noworodkowi w pierwszej dobie życia. Było to w 2020 r. Teraz zespół Oddziału Neurologii Dziecięcej podał nowy lek genowy pierwszemu noworodkowi na Dolnym Śląsku – napisano w komunikacie.
Wyjaśniono, że w tym programie lekowym samo podanie wiąże się z wykonaniem wielu badań, a potem z monitorowaniem pacjenta i dłuższą hospitalizacją. Noworodek po podaniu leku Zolgensma trafił na Oddział Neonatologii Wojewódzkiego Szpitala Specjalistycznego im. Jerzego Gromkowskiego.
Dr Czapska-Ujma dodała, że mali pacjenci po podaniu leku genowego mogą wymagać skomplikowanego leczenia, m.in. długoterminowej sterydoterapii.
Lek. Dorota Cichosz, neurolog z Oddziału Neurologii Dziecięcej, koordynatorka programu lekowego dla dzieci z SMA, podkreśliła, że podanie leku wymagało współpracy i zaangażowania wielu osób.
Rdzeniowy zanik mięśni to choroba, która bez szybkiej diagnozy i leczenia prowadzi do stopniowego osłabienia mięśni, co skutkuje powikłaniami ze strony układu oddechowego, pokarmowego i kostno-szkieletowego. W najcięższej postaci choroby, przed dostępem do skutecznej terapii, długość życia pacjentów nie przekraczała 2–3 lat. Nowy program z wykorzystaniem leku Zolgensma jest refundowany w Polsce od września 2022 r.
– Test przesiewowy wykonany u dziecka potwierdził, że ma rdzeniowy zanik mięśni. Po przebadaniu noworodka wystąpiliśmy do komisji kwalifikacyjnej w Warszawie i uzyskaliśmy zgodę na podanie leku. Bardzo się cieszymy, że wszystko udało się załatwić bardzo szybko i sprawnie, bo w tej terapii czas jest kluczowy – powiedziała dr Barbara Czapska-Ujma, ordynator Oddziału Neurologii Dziecięcej, konsultant wojewódzka w dziedzinie neurologii dziecięcej.
Jak podano, w Polsce nowy lek refundowany jest dla dzieci do 6. miesiąca życia, u których zdiagnozowano SMA w badaniach przesiewowych, i które nie były wcześniej leczone innym specyfikiem. Zolgensma podana w okresie przedobjawowym zapobiega wystąpieniu objawów choroby w znakomitej większości przypadków.
Dotychczas Oddział Neurologii Dziecięcej w szpitalu im. Marciniaka prowadził program lekowy rdzeniowego zaniku mięśni, w którym małym pacjentom podawano lek o nazwie Nusinersen. W programie jest już kilkudziesięcioro dzieci.
– To właśnie na Dolnym Śląsku, dzięki współpracy naszego szpitala i Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego przy ul. Borowskiej, podano Nusinersen pierwszemu noworodkowi w pierwszej dobie życia. Było to w 2020 r. Teraz zespół Oddziału Neurologii Dziecięcej podał nowy lek genowy pierwszemu noworodkowi na Dolnym Śląsku – napisano w komunikacie.
Wyjaśniono, że w tym programie lekowym samo podanie wiąże się z wykonaniem wielu badań, a potem z monitorowaniem pacjenta i dłuższą hospitalizacją. Noworodek po podaniu leku Zolgensma trafił na Oddział Neonatologii Wojewódzkiego Szpitala Specjalistycznego im. Jerzego Gromkowskiego.
Dr Czapska-Ujma dodała, że mali pacjenci po podaniu leku genowego mogą wymagać skomplikowanego leczenia, m.in. długoterminowej sterydoterapii.
Lek. Dorota Cichosz, neurolog z Oddziału Neurologii Dziecięcej, koordynatorka programu lekowego dla dzieci z SMA, podkreśliła, że podanie leku wymagało współpracy i zaangażowania wielu osób.
Rdzeniowy zanik mięśni to choroba, która bez szybkiej diagnozy i leczenia prowadzi do stopniowego osłabienia mięśni, co skutkuje powikłaniami ze strony układu oddechowego, pokarmowego i kostno-szkieletowego. W najcięższej postaci choroby, przed dostępem do skutecznej terapii, długość życia pacjentów nie przekraczała 2–3 lat. Nowy program z wykorzystaniem leku Zolgensma jest refundowany w Polsce od września 2022 r.
