123RF
AOTMiT za refundacją peginterferonum alfa-2a w terapii białaczki szpikowej
Redaktor: Monika Stelmach
Data: 26.05.2022
Źródło: AOTMiT
Działy:
Aktualności w Onkologia
Aktualności
Rada Przejrzystości AOTMiT uznała za zasadne objęcie refundacją leków zawierających peginterferonum alfa-2a w terapii przewlekłej białaczki szpikowej. Preparat jest zalecany m.in. do stosowania dla kobiet w okresie koncepcji oraz w ciąży leczonych hematoonkologicznie.
Jak argumentują eksperci AOTMiT, przewlekła białaczka szpikowa jest nieuleczalną chorobą nowotworową układu krwiotwórczego leczoną w pierwszym rzucie inhibitorami kinazy tyrozynowej. Peginterferonum alfa-2a jest nieswoiście działającym, stosowanym od dawna lekiem, modyfikującym przebieg wielu chorób hematologicznych, stosowanym w przewlekłej białaczce szpikowej, w niszowej grupie kobiet w okresie koncepcji oraz w ciąży, a także u chorych niskiego ryzyka, u których podawanie TKI nie jest zalecane z powodu schorzeń współwystępujących, nietolerancji lub przyjmowania innych leków.
Dowody naukowe
Odnaleziono 3 badania randomizowane przeprowadzone w populacji pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową. Próba kliniczna SPIRIT (Guilhot 2021) przeprowadzona w 69 ośrodkach we Francji, oceniająca skuteczność́ i bezpieczeństwo peginterferonu alfa-2a w skojarzeniu z imatynibem w porównaniu z imatynibem w monoterapii oraz imatynibem w skojarzeniu z cytarabiną. W grupie z peginterferonem w 15-letnim okresie obserwacji odnotowano OS 82% (95% CI: 75–87), PFS 79% (95% CI: 72–85). W porównaniu z monoterapią imatynibem po dołączeniu peginterferonu odnotowano istotny statystycznie wyższy odsetek całkowitej odpowiedzi po 12 miesiącach (59% vs 41%; p = 0,0001) oraz głębokiej odpowiedzi komórkowej (p = 0,0027).
Analiza śródokresowa badania RCT fazy III (Nicolini 2018) porównującego nilotynib (n = 100) w monoterapii z leczeniem skojarzonym opartym na nilotynibie i peginterferonie alfa-2a (n = 101) wykazała całkowitą odpowiedź hematologiczną u 88% w ramieniu monoterapii i 90,4% w ramieniu terapii skojarzonej po miesiącu terapii. Odsetek całkowitych odpowiedzi
cytogenetycznych w 3. miesiącu wyniósł 63% vs 65% odpowiednio w ramionach A i B.
W otwartym badaniu RCT, fazy II, porównującym peginterferon alfa-2a (n = 71) z niepegylowaną formą interferonu alfa-2a (n = 73) u pacjentów z nieleczoną przewlekłą białaczką szpikową, wykazano, że po 12 miesiącach OS był wyższy w przypadku PEG-IFNa-2a niż̇ w przypadku IFNa-2a (96% w porównaniu z 93%) i ta różnica utrzymywała się̨ przez 30 miesięcy obserwacji (90% w porównaniu z 77%), jednak w obu przypadkach uzyskane różnice nie były istotne statystycznie. Wskaźniki PFS były porównywalne miedzy pacjentami leczonymi PEG-IFNa-2a i IFNa-2a przez 12 miesięcy leczenia (odpowiednio 94%
w porównaniu z 92%), PEG-IFNa-2a był związany z korzystniejszą długoterminową kontrolą choroby bez progresji w porównaniu z IFNa-2a (85% w porównaniu z 75%; różnica nieistotna statystycznie). Więcej pacjentów wymagało dostosowania dawki w wyniku działań́ niepożądanych lub nieprawidłowości laboratoryjnych w grupie PEG-IFNa-2a niż̇ w grupie IFNa-2a (odpowiednio 84,5% w porównaniu z 65,8%).
Lek ten jest rekomendowany w tym wskazaniu przez PTOK i NCCN dla kobiet w okresie koncepcji oraz w ciąży, może także stanowić́ opcję leczenia chorych niskiego ryzyka, u których podawanie TKI nie jest zalecane z powodu schorzeń współwystępujących, nietolerancji lub przyjmowania innych leków.
Dowody naukowe
Odnaleziono 3 badania randomizowane przeprowadzone w populacji pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową. Próba kliniczna SPIRIT (Guilhot 2021) przeprowadzona w 69 ośrodkach we Francji, oceniająca skuteczność́ i bezpieczeństwo peginterferonu alfa-2a w skojarzeniu z imatynibem w porównaniu z imatynibem w monoterapii oraz imatynibem w skojarzeniu z cytarabiną. W grupie z peginterferonem w 15-letnim okresie obserwacji odnotowano OS 82% (95% CI: 75–87), PFS 79% (95% CI: 72–85). W porównaniu z monoterapią imatynibem po dołączeniu peginterferonu odnotowano istotny statystycznie wyższy odsetek całkowitej odpowiedzi po 12 miesiącach (59% vs 41%; p = 0,0001) oraz głębokiej odpowiedzi komórkowej (p = 0,0027).
Analiza śródokresowa badania RCT fazy III (Nicolini 2018) porównującego nilotynib (n = 100) w monoterapii z leczeniem skojarzonym opartym na nilotynibie i peginterferonie alfa-2a (n = 101) wykazała całkowitą odpowiedź hematologiczną u 88% w ramieniu monoterapii i 90,4% w ramieniu terapii skojarzonej po miesiącu terapii. Odsetek całkowitych odpowiedzi
cytogenetycznych w 3. miesiącu wyniósł 63% vs 65% odpowiednio w ramionach A i B.
W otwartym badaniu RCT, fazy II, porównującym peginterferon alfa-2a (n = 71) z niepegylowaną formą interferonu alfa-2a (n = 73) u pacjentów z nieleczoną przewlekłą białaczką szpikową, wykazano, że po 12 miesiącach OS był wyższy w przypadku PEG-IFNa-2a niż̇ w przypadku IFNa-2a (96% w porównaniu z 93%) i ta różnica utrzymywała się̨ przez 30 miesięcy obserwacji (90% w porównaniu z 77%), jednak w obu przypadkach uzyskane różnice nie były istotne statystycznie. Wskaźniki PFS były porównywalne miedzy pacjentami leczonymi PEG-IFNa-2a i IFNa-2a przez 12 miesięcy leczenia (odpowiednio 94%
w porównaniu z 92%), PEG-IFNa-2a był związany z korzystniejszą długoterminową kontrolą choroby bez progresji w porównaniu z IFNa-2a (85% w porównaniu z 75%; różnica nieistotna statystycznie). Więcej pacjentów wymagało dostosowania dawki w wyniku działań́ niepożądanych lub nieprawidłowości laboratoryjnych w grupie PEG-IFNa-2a niż̇ w grupie IFNa-2a (odpowiednio 84,5% w porównaniu z 65,8%).
Lek ten jest rekomendowany w tym wskazaniu przez PTOK i NCCN dla kobiet w okresie koncepcji oraz w ciąży, może także stanowić́ opcję leczenia chorych niskiego ryzyka, u których podawanie TKI nie jest zalecane z powodu schorzeń współwystępujących, nietolerancji lub przyjmowania innych leków.
