ASCO 2016: Busulfan z melfalanem wydłuża przeżycie u chorych z mięsakiem Ewinga

Podczas tegorocznego kongresu ASCO przedstawiono wyniki badania, które potwierdziło, że wysokodawkowa chemioterapia konsolidacyjna busulfan/melfalan (BuMel) wydłuża przeżycie całkowite u chorych na miejscowo zaawansowanego mięsaka Ewinga w porównaniu z tradycyjną chemioterapią.

Do badania EURO-EWING 99-R2 włączono 216 chorych, których przydzielono w sposób losowy do grupy otrzymującej busulfan/melfalan (BuMel; n=109) lub chemioterapie skojarzoną obejmująca winkrystynę, aktynomycynę i ifosfamid (VAI; n=107). Z badania wykluczono chorych, którzy wymagali radioterapii na okolice guza pierwotnego z uwagi na obawy dotyczące toksyczności narządowej tej terapii w połączeniu z busulfanem. Na podstawie wyników obliczonych dla populacji zgodnej z intencją leczenia (ITT) wykazano, że wskaźnik trzyletnich przeżyć bez zdarzeń (ang. event free survival, EFS) był większy w grupie otrzymującej BuMel niż w grupie VAI (67% vs 53%; HR 0,64; 95% CI 0,43-0,94; p=0,024). Podobne wyniki uzyskano w analizie zgodnej z protokołem (per protocol analysis) po wykluczeniu chorych, u których dokonano istotnych modyfikacji leczenia (HR 0,55; 95% CI 0,36-0,85, p=0,007). Analiza podgrup nie wykazała większego zróżnicowania w odniesieniu do wyników leczenia BuMel. W odrębnej analizie dotyczącej wskaźnika trzyletniego przeżycia całkowitego (ang. overall survival, OS) również wykazano lepsze wyniki w grupie otrzymującej BuMel (78% vs 70%, HR 0,60; 95% CI 0,39-0,92; p=0,019). Działania niepożądane związane z toksycznością terapii były zgodne z oczekiwaniami i u większości chorych poddawały się leczeniu. Badacze podkreślili, że brak jeszcze długookresowych wyników dotyczących działań toksycznych. U chorych otrzymujących BuMel odnotowano większy odsetek ostrych toksyczności ze strony przewodu pokarmowego i wątroby oraz zakażeń. W podsumowaniu autorzy stwierdzili, że biorąc pod uwagę poprawę EFS i OS oraz akceptowalny profil toksyczności BuMel powinien stać się standardem leczenia chorych na miejscowo zaawansowanego mięsaka Ewinga z niedostateczną odpowiedzią na chemioterapię lub z nieoperacyjnym guzem, u których nie stwierdza się przeciwwskazań do tego typu terapii.