Badania kliniczne w leczeniu mięśniaków macicy
Autor: Kamila Gębska
Data: 17.05.2016
Źródło: KG, mat.press.
Działy:
Z branży
Aktualności
Pozytywne wyniki badania klinicznego III fazy dotyczącego zastosowania Octanu Uliprystalu 5 mg i 10 mg w leczeniu mięśniaków macicy.
Spółki Allergan oraz Gedeon Richter przedstawiły pozytywne wyniki badania Venus I, jednego z dwóch głównych badań klinicznych III fazy oceniających skuteczność i bezpieczeństwo stosowania Octanu Uliprystalu w leczeniu mięśniaków macicy.
W badaniu uczestniczyło 157 pacjentek, z których 101 w sposób losowy przyporządkowano do grupy otrzymującej Octan Uliprystalu w dawkach 5 mg i 10 mg, a 56 do grupy placebo. W badaniu osiągnięto wszystkie równorzędne pierwszorzędowe i drugorzędowe punkty końcowe, uzyskując statystycznie istotne wyniki w porównaniu z placebo (p < 0,0001). Równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe stanowiły odsetek pacjentek, u których nie występują krwawienia z macicy, oraz czas do ustania krwawień. Brak krwawienia osiągnięto u statystycznie istotnie większego odsetka pacjentek w grupach leczonych dawką 10 mg (58,3%; p < 0.0001) i 5 mg (47,2%; p < 0,0001) w porównaniu z placebo (1,8%).
Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały odsetek pacjentek, u których krwawienie nie występowało od 11 dnia badania do zakończenia leczenia (zmiana w stosunku do wartości wyjściowej obliczana po zakończeniu leczenia za pomocą zaktualizowanej podskali aktywności kwestionariusza dotyczącego objawów mięśniaków macicy oraz jakości życia powiązanej ze stanem zdrowia, UFS-QOL). Brak krwawienia w okresie od 11 dnia badania do zakończenia leczenia wystąpił u statystycznie większej liczby pacjentek w grupach otrzymujących dawkę 10 mg (58,3%; p < 0,0001) i 5 mg (43,4%; p < 0,0001) w porównaniu z placebo (0%). Poprawa w stosunku do wartości wyjściowej oceniana za pomocą zaktualizowanej podskali aktywności kwestionariusza UFS-QOL była znacząco większa w grupach otrzymujących dawkę 10 mg (59,0; p < 0,0001) oraz 5 mg (52,1; p < 0,0001) w porównaniu z placebo (21.2).
Kwestionariusz UFS-QOL służy ocenie objawów specyficznych dla schorzenia oraz jakości życia powiązanej ze stanem zdrowia. Stanowi uznane narzędzie oceny wpływu, jaki choroba wywiera na dobrostan pacjentek z mięśniakami macicy. Nie odnotowano poważnych działań niepożądanych związanych z leczeniem. Żadna z pacjentek nie przerwała terapii Octanem Uliprystalu wskutek działań niepożądanych. Najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi (≥5%) leczenia Octanem Uliprystalu były nadciśnienie (N = 6), podwyższenie poziomu fosfokinazy kreatynowej we krwi (N = 5), uderzenia gorąca (N = 5) i trądzik (N = 3).
Venus I to pierwsze zrealizowane badanie kliniczne. Drugie z badań – Venus II – zostanie zakończone w tym roku, a wyników należy oczekiwać w pierwszej połowie 2017 r. Złożenie wniosku o rejestrację nowego leku przeznaczonego do leczenia mięśniaków macicy planowane jest na rok 2017.
Badanie kliniczne Venus I jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione kontrolowane placebo badanie kliniczne z udziałem kobiet w wieku od 18 do 50 lat, które nie przechodziły jeszcze menopauzy. Co więcej u tych kobiet, w trakcie co najmniej 4 spośród 6 ostatnich cykli menstruacyjnych, występowały regularne (od 22 do 35 dni) anormalne krwawienia z macicy a utrata krwi menstruacyjnej określana metodą hematyny alkalicznej w ciągu pierwszych 8 dni miesiączki wynosiła co najmniej 80 ml. U tych samych kobiet występował również co najmniej 1 mięśniak macicy o dowolnym rozmiarze i umiejscowieniu wykrywalny w przezpochwowym badaniu ultrasonograficznym, poziom hormonu folikulotropowego nie przekraczał 20 mIU/ml, a objętość macicy oznaczono do 20 tygodni przed badaniem. Zakwalifikowane pacjentki przydzielono losowo w stosunku 1 : 1 : 1 do grupy leczonej Octanem Uliprystalu w dawce 5 mg, 10 mg lub placebo na okres leczenia wynoszący 12 tygodni, po którym następował 12-tygodniowy okres obserwacji. Afroamerykanki stanowiły 69% pacjentek zakwalifikowanych do badania. Średni wskaźnik BMI wynosił 31,7. Badanie kliniczne Venus I jest pierwszym zrealizowanym ważnym badaniem dotyczącym zastosowania Octanu Uliprystalu w leczeniu mięśniaków macicy w populacji amerykańskiej. Zostało zaprojektowane zgodnie z wymogami rejestracyjnymi FDA.
W badaniu uczestniczyło 157 pacjentek, z których 101 w sposób losowy przyporządkowano do grupy otrzymującej Octan Uliprystalu w dawkach 5 mg i 10 mg, a 56 do grupy placebo. W badaniu osiągnięto wszystkie równorzędne pierwszorzędowe i drugorzędowe punkty końcowe, uzyskując statystycznie istotne wyniki w porównaniu z placebo (p < 0,0001). Równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe stanowiły odsetek pacjentek, u których nie występują krwawienia z macicy, oraz czas do ustania krwawień. Brak krwawienia osiągnięto u statystycznie istotnie większego odsetka pacjentek w grupach leczonych dawką 10 mg (58,3%; p < 0.0001) i 5 mg (47,2%; p < 0,0001) w porównaniu z placebo (1,8%).
Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały odsetek pacjentek, u których krwawienie nie występowało od 11 dnia badania do zakończenia leczenia (zmiana w stosunku do wartości wyjściowej obliczana po zakończeniu leczenia za pomocą zaktualizowanej podskali aktywności kwestionariusza dotyczącego objawów mięśniaków macicy oraz jakości życia powiązanej ze stanem zdrowia, UFS-QOL). Brak krwawienia w okresie od 11 dnia badania do zakończenia leczenia wystąpił u statystycznie większej liczby pacjentek w grupach otrzymujących dawkę 10 mg (58,3%; p < 0,0001) i 5 mg (43,4%; p < 0,0001) w porównaniu z placebo (0%). Poprawa w stosunku do wartości wyjściowej oceniana za pomocą zaktualizowanej podskali aktywności kwestionariusza UFS-QOL była znacząco większa w grupach otrzymujących dawkę 10 mg (59,0; p < 0,0001) oraz 5 mg (52,1; p < 0,0001) w porównaniu z placebo (21.2).
Kwestionariusz UFS-QOL służy ocenie objawów specyficznych dla schorzenia oraz jakości życia powiązanej ze stanem zdrowia. Stanowi uznane narzędzie oceny wpływu, jaki choroba wywiera na dobrostan pacjentek z mięśniakami macicy. Nie odnotowano poważnych działań niepożądanych związanych z leczeniem. Żadna z pacjentek nie przerwała terapii Octanem Uliprystalu wskutek działań niepożądanych. Najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi (≥5%) leczenia Octanem Uliprystalu były nadciśnienie (N = 6), podwyższenie poziomu fosfokinazy kreatynowej we krwi (N = 5), uderzenia gorąca (N = 5) i trądzik (N = 3).
Venus I to pierwsze zrealizowane badanie kliniczne. Drugie z badań – Venus II – zostanie zakończone w tym roku, a wyników należy oczekiwać w pierwszej połowie 2017 r. Złożenie wniosku o rejestrację nowego leku przeznaczonego do leczenia mięśniaków macicy planowane jest na rok 2017.
Badanie kliniczne Venus I jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione kontrolowane placebo badanie kliniczne z udziałem kobiet w wieku od 18 do 50 lat, które nie przechodziły jeszcze menopauzy. Co więcej u tych kobiet, w trakcie co najmniej 4 spośród 6 ostatnich cykli menstruacyjnych, występowały regularne (od 22 do 35 dni) anormalne krwawienia z macicy a utrata krwi menstruacyjnej określana metodą hematyny alkalicznej w ciągu pierwszych 8 dni miesiączki wynosiła co najmniej 80 ml. U tych samych kobiet występował również co najmniej 1 mięśniak macicy o dowolnym rozmiarze i umiejscowieniu wykrywalny w przezpochwowym badaniu ultrasonograficznym, poziom hormonu folikulotropowego nie przekraczał 20 mIU/ml, a objętość macicy oznaczono do 20 tygodni przed badaniem. Zakwalifikowane pacjentki przydzielono losowo w stosunku 1 : 1 : 1 do grupy leczonej Octanem Uliprystalu w dawce 5 mg, 10 mg lub placebo na okres leczenia wynoszący 12 tygodni, po którym następował 12-tygodniowy okres obserwacji. Afroamerykanki stanowiły 69% pacjentek zakwalifikowanych do badania. Średni wskaźnik BMI wynosił 31,7. Badanie kliniczne Venus I jest pierwszym zrealizowanym ważnym badaniem dotyczącym zastosowania Octanu Uliprystalu w leczeniu mięśniaków macicy w populacji amerykańskiej. Zostało zaprojektowane zgodnie z wymogami rejestracyjnymi FDA.
