Dabrafenib i trametinib w leczeniu pacjentów z nowotworem dróg żółciowych z obecną mutacją BRAF V600E

U 5 do 7% pacjentów z rakiem dróg żółciowych występuje onkogenna mutacja BRAF V600E. Występowanie tej mutacji pozwala na zastosowanie inhibitorów produktu mutacji – enzymu B-Raf np. dabrafenibu oraz trametinibu. Oba leki można połączyć, aby zmniejszyć ryzyko nabycia oporności na leczenie przez szybko mutujące komórki guza. Niedawno ukazały się wyniki badania w których zastosowano dabrafenib i trametinib u pacjentów z rakiem dróg żółciowych z obecnością opisywanej mutacji.

Badanie miało charakter jednoramiennego badania klinicznego fazy II typu open-label. Do badania zakwalifikowano pacjentów z rozsianym lub miejscowo zaawansowanym lub nawracającym rakiem dróg żółciowych z obecnością mutacji BRAF V600E. Ponadto, każdy z uczestników wcześniej otrzymał terapie systemową. Pacjenci stosowali dabrafenib w dawce 150 mg dwa razy dziennie i trametinib 2 mg raz dziennie do czasu progresji choroby lub nietolerancji leczenia. Pierwszorzędowym punktem końcowym był odsetek pacjentów którzy uzyskali odpowiedź na leczenie ocenianą według kryteriów RECIST 1.1.

Mediana czasu obserwacji wynosiła 10 miesięcy. W ocenie niezależnego badacza 20 z 43 (47%) pacjentów uzyskało odpowiedź na leczenie. Żaden z pacjentów nie umarł na skutek powikłań związanych z leczeniem.

Połączenie dabrafenibu oraz trametinibu wykazuje obiecującą skuteczność u pacjentów z zaawansowanym rakiem dróg żółciowych z obecnością mutacji BRAF V600E.