EMA zatwierdza lek na krzepnięcie z niedoborem czynnika VIII

Europejska Agencja Leków (EMA) zaleciła w minionym tygodniu wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu preparatu Altuvoct (efanesoktokog alfa) do leczenia i profilaktyki krwawień u pacjentów z hemofilią A  spowodowaną niedoborem czynnika VIII.

Substancją czynną leku Altuvoct jest efanesoktokog alfa, rekombinowany ludzki czynnik VIII, który zastępuje brakujący czynnik krzepnięcia VIII niezbędny do skutecznej hemostazy.

Pacjentom z tym zaburzeniem genetycznym brakuje określonego białka krzepnięcia we krwi, co oznacza, że uszkodzone naczynia krwionośne nie mogą się goić w normalny sposób. Nasilenie objawów waha się od łagodnego do ciężkiego, w zależności od ilości czynnika VIII obecnego we krwi i jego aktywności.

Na posiedzeniu 25 kwietnia Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy EMA przyjął dowody z badań klinicznych wskazujące, że preparat Altuvoct może zapobiegać i kontrolować krwawienia, jeśli jest stosowany na żądanie oraz podczas zabiegów chirurgicznych u dorosłych i dzieci chorych na hemofilię A.

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Altuvoct to ból głowy, wymioty, egzema, wysypka, pokrzywka, bóle stawów, ból kończyn, ból pleców i gorączka.

Altuvoct będzie dostępny w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań w dawkach 250 j.m., 500 j.m., 750 j.m., 1000 j.m., 2000 j.m., 3000 j.m. i 4000 j.m.

Pełnym wskazaniem do stosowania preparatu Altuvoct jest leczenie i profilaktyka krwawień u pacjentów z hemofilią A (wrodzonym niedoborem czynnika VIII) we wszystkich grupach wiekowych. CHMP podkreślił, że leczenie preparatem Altuvoct powinno odbywać się pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu hemofilii.

Na etapie opracowywania EMA uznała produkt Altuvoct za lek sierocy. Obecnie do Komisji Europejskiej należy decyzja, czy przyznać pozwolenie na dopuszczenie preparatu Altuvoct do obrotu wnioskodawcy, szwedzkiej firmie Orphan Biovitrum AB.

Przeczytaj takżę: „Apel rodziców dzieci z hemofilią” i „Dzieci chore na hemofilię wciąż bez długo działającego czynnika krzepnięcia”.