Europejskie standardy w leczeniu szpiczaka plazmocytowego wciąż niedostępne dla polskich pacjentów
Redaktor: Anna Soboń
Data: 27.10.2020
Źródło: mat. prasowe
Opublikowany w maju tego roku przez Fundację Carita raport pt. „Dostęp do nowoczesnych terapii lekowych w szpiczaku plazmocytowym. Polska vs Europa.” pod redakcją prof. D. Dytfelda, ujawnił sytuację polskich chorych na szpiczaka plazmocytowego i pokazał ogromną dysproporcję w dostępie do nowoczesnych i skutecznych terapii między Polską a resztą Europy. Ta nierówność powinna być jak najszybciej zniwelowana. O to apelowali uczestnicy debaty zorganizowanej przez Fundację Carita i Fundację Żyjmy Zdrowo: prof. Ewa Lech-Marańda – konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, prof. Dominik Dytfeld, prof. Krzysztof Giannopoulos i Łukasz Rokicki – prezes Fundacji Carita.
ak twierdzą wszyscy eksperci, generalnym wskazaniem do leczenia szpiczaka plazmocytowego jest jak najszerszy wachlarz możliwości terapeutycznych z uwagi na specyfikę choroby i konieczność leczenia sekwencyjnego. Lekarz powinien dysponować możliwie najbogatszym dostępem do technologii medycznych. Tymczasem procesy refundacyjne się przedłużają, chorzy niecierpliwie czekają na terapie, które mają pozytywne rekomendacje Rady Przejrzystości i Prezesa AOTMiT.
W sierpniu eksperci i pacjenci z uznaniem i satysfakcją przyjęli pozytywną opinię Rady Przejrzystości i Prezesa AOTMiT o zasadności finansowania ze środków publicznych leku lenalidomid w pierwszej linii terapeutycznej. Prezes Fundacji Carita, Łukasz Rokicki z nadzieją komentował - Cieszy nas niezmiernie informacja o pozytywnej decyzji Prezesa AOTMiT dotyczącej schematu lekowego Rd - lenalidomid w skojarzeniu z deksametazonem we wskazaniu: „Lenalidomid w leczeniu dorosłych chorych z nieleczonym uprzednio szpiczakiem plazmocytowym (ICD-10: C90.0). Jeden krok mamy za nami, teraz takiej samej decyzji oczekujemy od Ministra Zdrowia. Oznaczałoby to, że pacjenci otrzymają kolejny europejski standard leczenia i tym samym zaczniemy doganiać pociąg, który w ostatnim czasie niestety mocno nam odjechał w stosunku do innych państw, co pokazuje raport dostępności lekowej opracowany przez Fundację Carita.
Na finiszu procesu refundacyjnego znajduje się również lek Kyprolis (karfilzomib) stosowany w leczeniu szpiczaka opornego lub nawrotowego. Od kilku miesięcy czeka na podpis Ministra Zdrowia. W przypadku tej terapii wyraźnie widać niezaspokojoną potrzebę pacjentów między innymi poprzez wnioski o RDTL - zgodnie z informacjami przekazanymi przez Ministerstwo Zdrowia, na lipiec 2020 b.r., złożonych zostało 16 wniosków o Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych. Po ostatnim spotkaniu z Ministrem Miłkowskim mamy wielką nadzieję, że już od listopada będzie on refundowany – dodaje Łukasz Rokicki.
Przedłużające się oczekiwanie na decyzje spowodowały interwencję Myeloma Patients Europe (MPE), parasolowej organizacji skupiającej stowarzyszenia pacjentów chorych na szpiczaka z 30 krajów Europy, w tym Fundację Cartita im. Wiesławy Adamiec. MPE wystosowała oficjalne pismo do Ministra Zdrowia z prośbą o pilne uwzględnienie na liście refundacyjnej leków, które realnie hamują postęp choroby, wydłużają przeżycie całkowite i zapewniają pacjentom komfort życia, umożliwiając im aktywność zawodową i społeczną. MPE w swoim piśmie zwraca uwagę na trzy kluczowe terapie, które wymagają pilnej refundacji. Mowa o karfilzomibie, lenalidomidzie i ixazomibie. Nasz raport „DOSTĘP DO NOWOCZESNYCH TERAPII LEKOWYCH W SZPICZAKU PLAZMOCYTOWYM. Polska vs Europa.”* odbił się szerokim echem, został opublikowany w 30 krajach. Stoimy na stanowisku, że zgodnie z obowiązującymi standardami polscy pacjenci powinni mieć taki sam dostęp do nowoczesnych terapii jak chorzy z innych krajów europejskich. Obecna sytuacja wymaga natychmiastowych działań i chcemy, by decydenci usłyszeli nasz głos – podsumowuje Łukasz Rokicki, Prezes Fundacji Carita. Głos ten popiera prof. Krzysztof Giannopoulos, który przypomina jakie terapie znajdują się obecnie w procesie refundacyjnym - Aktualnie analizowane są następujące cząsteczki:
- Ninlaro (iksazomib) w programie lekowym „Leczenie chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego”. Postępowanie znajduje się na etapie negocjacji z Komisją Ekonomiczną.
- Kyprolis (karfilzomib) w programie lekowym „Leczenie chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka mnogiego (ICD10 C90.0) z zastosowaniem karfilzomibu”. Wnioskowana terapia ma obejmować leczenie karfilzomibem w skojarzeniu z deksametazonem. Aktualnie postępowanie znajduje się na etapie rozstrzygnięcia Ministra Zdrowia, który podejmie decyzję w sprawie refundacji przedmiotowego leku.
- Revlimid (lenalidomid) w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem w ramach programu lekowego „Lenalidomid w leczeniu dorosłych chorych z nieleczonym uprzednio szpiczakiem plazmocytowym”. Postępowanie jest na etapie AOTMiT. I ostatnia cząsteczka to Darzalex w programie lekowym – „Leczenie chorych na nowo zdiagnozowanego szpiczaka plazmocytowego (ICD10 C90.0) daratumumabem w skojarzeniu z bortezomibem, talidomidem i deksametazonem”. Wniosek znajduje się w ocenie formalno-prawnej.
Konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, prof. Ewa Lech-Marańda zwraca uwagę na wieloetapowość i skomplikowanie procesu refundacyjnego. Nie tylko w szpiczaku, ale w zasadzie w każdym nowotworze hematologicznym innowacyjne leki mają niestety mocno zawężone wskazania. Trzeba dołożyć wszelkich starań, by wskazania refundacyjne były jak najbardziej zbliżone do wskazań rejestracyjnych, aby chorzy mieli dostęp do nowych terapii.
Co więcej, decyzje refundacyjne są wydawane tylko na 2 lata, a potem wymagają przedłużenia. Ostatnio, w obawie o los kilkuset pacjentów, całe środowisko z napięciem czekało na wynik negocjacji dotyczących przedłużenia możliwości leczenia pomalidomidem, po wstępnie negatywnych decyzjach Komisji Ekonomicznej i Ministra Zdrowia. Po dwóch tygodniach niepewności proces został pomyślnie zakończony i pacjenci korzystający z terapii pomalidomidem mają zagwarantowaną możliwość leczenia na kolejne dwa lata.
Jak podkreśla dr hab. med. Dominik Dytfeld, jesteśmy świadkami ogromnego, wręcz rewolucyjnego postępu w medycynie, gdy na naszych oczach dokonują się przełomy i ogłaszane są kolejne innowacyjne terapie. Postęp jest przeogromny, co roku wprowadzane są nowe cząsteczki, które realnie wpływają na wydłużenie czasu i poprawę jakości życia. Lekarze i pacjenci powinni mieć swobodny dostęp do zarejestrowanych terapii – podsumowuje. W trosce o dobro pacjentów należy zabiegać o równy dostęp do europejskich standardów leczenia, aby szpiczak, będący chorobą nieuleczalną, zyskał status choroby przewlekłej.
Szpiczak plazmocytowy (szpiczak mnogi lub potocznie „szpiczak”) to nieuleczalny nowotwór złośliwy układu krwiotwórczego, wywodzący się z dojrzałych komórek układu odpornościowego, nazywanych plazmocytami. Co roku w Polsce szpiczak jest rozpoznawany u około 1500 osób. Szpiczak stanowi około 1-2% wszystkich nowotworów złośliwych i 10-15% zachorowań na nowotwory hematologiczne. Obok uszkodzenia kości i nerek, następstwem rozwoju choroby jest upośledzenie czynności krwiotwórczej szpiku oraz skłonność do zakażeń. Liczba chorych na szpiczaka plazmocytowego zwiększa się, co jest skutkiem zarówno skuteczniejszej diagnostyki, jak również istotnego przedłużania przeżycia pacjentów. Zawdzięczamy to dostępności nowych leków w pierwszej i kolejnych liniach leczenia, zmianie koncepcji leczenia i przedłużaniu czasu trwania leczenia, wprowadzaniu leczenia konsolidującego oraz podtrzymującego od progresji choroby. Mediana czasu przeżycia chorych z objawową, postępującą postacią choroby nie przekraczała dawniej 3-4 lat, ale ostatnio, dzięki wprowadzeniu nowych leków, wydłużyła się do 5-7 lat, zwłaszcza w grupie chorych młodszych.
W sierpniu eksperci i pacjenci z uznaniem i satysfakcją przyjęli pozytywną opinię Rady Przejrzystości i Prezesa AOTMiT o zasadności finansowania ze środków publicznych leku lenalidomid w pierwszej linii terapeutycznej. Prezes Fundacji Carita, Łukasz Rokicki z nadzieją komentował - Cieszy nas niezmiernie informacja o pozytywnej decyzji Prezesa AOTMiT dotyczącej schematu lekowego Rd - lenalidomid w skojarzeniu z deksametazonem we wskazaniu: „Lenalidomid w leczeniu dorosłych chorych z nieleczonym uprzednio szpiczakiem plazmocytowym (ICD-10: C90.0). Jeden krok mamy za nami, teraz takiej samej decyzji oczekujemy od Ministra Zdrowia. Oznaczałoby to, że pacjenci otrzymają kolejny europejski standard leczenia i tym samym zaczniemy doganiać pociąg, który w ostatnim czasie niestety mocno nam odjechał w stosunku do innych państw, co pokazuje raport dostępności lekowej opracowany przez Fundację Carita.
Na finiszu procesu refundacyjnego znajduje się również lek Kyprolis (karfilzomib) stosowany w leczeniu szpiczaka opornego lub nawrotowego. Od kilku miesięcy czeka na podpis Ministra Zdrowia. W przypadku tej terapii wyraźnie widać niezaspokojoną potrzebę pacjentów między innymi poprzez wnioski o RDTL - zgodnie z informacjami przekazanymi przez Ministerstwo Zdrowia, na lipiec 2020 b.r., złożonych zostało 16 wniosków o Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych. Po ostatnim spotkaniu z Ministrem Miłkowskim mamy wielką nadzieję, że już od listopada będzie on refundowany – dodaje Łukasz Rokicki.
Przedłużające się oczekiwanie na decyzje spowodowały interwencję Myeloma Patients Europe (MPE), parasolowej organizacji skupiającej stowarzyszenia pacjentów chorych na szpiczaka z 30 krajów Europy, w tym Fundację Cartita im. Wiesławy Adamiec. MPE wystosowała oficjalne pismo do Ministra Zdrowia z prośbą o pilne uwzględnienie na liście refundacyjnej leków, które realnie hamują postęp choroby, wydłużają przeżycie całkowite i zapewniają pacjentom komfort życia, umożliwiając im aktywność zawodową i społeczną. MPE w swoim piśmie zwraca uwagę na trzy kluczowe terapie, które wymagają pilnej refundacji. Mowa o karfilzomibie, lenalidomidzie i ixazomibie. Nasz raport „DOSTĘP DO NOWOCZESNYCH TERAPII LEKOWYCH W SZPICZAKU PLAZMOCYTOWYM. Polska vs Europa.”* odbił się szerokim echem, został opublikowany w 30 krajach. Stoimy na stanowisku, że zgodnie z obowiązującymi standardami polscy pacjenci powinni mieć taki sam dostęp do nowoczesnych terapii jak chorzy z innych krajów europejskich. Obecna sytuacja wymaga natychmiastowych działań i chcemy, by decydenci usłyszeli nasz głos – podsumowuje Łukasz Rokicki, Prezes Fundacji Carita. Głos ten popiera prof. Krzysztof Giannopoulos, który przypomina jakie terapie znajdują się obecnie w procesie refundacyjnym - Aktualnie analizowane są następujące cząsteczki:
- Ninlaro (iksazomib) w programie lekowym „Leczenie chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka plazmocytowego”. Postępowanie znajduje się na etapie negocjacji z Komisją Ekonomiczną.
- Kyprolis (karfilzomib) w programie lekowym „Leczenie chorych na opornego lub nawrotowego szpiczaka mnogiego (ICD10 C90.0) z zastosowaniem karfilzomibu”. Wnioskowana terapia ma obejmować leczenie karfilzomibem w skojarzeniu z deksametazonem. Aktualnie postępowanie znajduje się na etapie rozstrzygnięcia Ministra Zdrowia, który podejmie decyzję w sprawie refundacji przedmiotowego leku.
- Revlimid (lenalidomid) w skojarzeniu z bortezomibem i deksametazonem w ramach programu lekowego „Lenalidomid w leczeniu dorosłych chorych z nieleczonym uprzednio szpiczakiem plazmocytowym”. Postępowanie jest na etapie AOTMiT. I ostatnia cząsteczka to Darzalex w programie lekowym – „Leczenie chorych na nowo zdiagnozowanego szpiczaka plazmocytowego (ICD10 C90.0) daratumumabem w skojarzeniu z bortezomibem, talidomidem i deksametazonem”. Wniosek znajduje się w ocenie formalno-prawnej.
Konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, prof. Ewa Lech-Marańda zwraca uwagę na wieloetapowość i skomplikowanie procesu refundacyjnego. Nie tylko w szpiczaku, ale w zasadzie w każdym nowotworze hematologicznym innowacyjne leki mają niestety mocno zawężone wskazania. Trzeba dołożyć wszelkich starań, by wskazania refundacyjne były jak najbardziej zbliżone do wskazań rejestracyjnych, aby chorzy mieli dostęp do nowych terapii.
Co więcej, decyzje refundacyjne są wydawane tylko na 2 lata, a potem wymagają przedłużenia. Ostatnio, w obawie o los kilkuset pacjentów, całe środowisko z napięciem czekało na wynik negocjacji dotyczących przedłużenia możliwości leczenia pomalidomidem, po wstępnie negatywnych decyzjach Komisji Ekonomicznej i Ministra Zdrowia. Po dwóch tygodniach niepewności proces został pomyślnie zakończony i pacjenci korzystający z terapii pomalidomidem mają zagwarantowaną możliwość leczenia na kolejne dwa lata.
Jak podkreśla dr hab. med. Dominik Dytfeld, jesteśmy świadkami ogromnego, wręcz rewolucyjnego postępu w medycynie, gdy na naszych oczach dokonują się przełomy i ogłaszane są kolejne innowacyjne terapie. Postęp jest przeogromny, co roku wprowadzane są nowe cząsteczki, które realnie wpływają na wydłużenie czasu i poprawę jakości życia. Lekarze i pacjenci powinni mieć swobodny dostęp do zarejestrowanych terapii – podsumowuje. W trosce o dobro pacjentów należy zabiegać o równy dostęp do europejskich standardów leczenia, aby szpiczak, będący chorobą nieuleczalną, zyskał status choroby przewlekłej.
Szpiczak plazmocytowy (szpiczak mnogi lub potocznie „szpiczak”) to nieuleczalny nowotwór złośliwy układu krwiotwórczego, wywodzący się z dojrzałych komórek układu odpornościowego, nazywanych plazmocytami. Co roku w Polsce szpiczak jest rozpoznawany u około 1500 osób. Szpiczak stanowi około 1-2% wszystkich nowotworów złośliwych i 10-15% zachorowań na nowotwory hematologiczne. Obok uszkodzenia kości i nerek, następstwem rozwoju choroby jest upośledzenie czynności krwiotwórczej szpiku oraz skłonność do zakażeń. Liczba chorych na szpiczaka plazmocytowego zwiększa się, co jest skutkiem zarówno skuteczniejszej diagnostyki, jak również istotnego przedłużania przeżycia pacjentów. Zawdzięczamy to dostępności nowych leków w pierwszej i kolejnych liniach leczenia, zmianie koncepcji leczenia i przedłużaniu czasu trwania leczenia, wprowadzaniu leczenia konsolidującego oraz podtrzymującego od progresji choroby. Mediana czasu przeżycia chorych z objawową, postępującą postacią choroby nie przekraczała dawniej 3-4 lat, ale ostatnio, dzięki wprowadzeniu nowych leków, wydłużyła się do 5-7 lat, zwłaszcza w grupie chorych młodszych.
