FDA daje po raz drugi zielone światło lekowi bardziej nakierowanemu na rodzaj mutacji genetycznej niż typ raka

Amerykańska FDA zaaprobowała ostatnio pierwszy inhibitor receptora kinazy tyrozynowej do leczenia nowotworów z połączeniem genetycznym receptora neurotroficznego kinazy tyrozynowej NTRK w przypadku braku alternatywnej terapii. Po raz drugi agencja udziela pozwolenia na obrót lekiem nakierowanym bardziej na konkretną mutację niż typ nowotworu. Chodzi o larotrectynib.

Odsetek odpowiedzi na ten lek wyniósł w badaniach 75 procent z 22 procentami odpowiedzi całkowitej i 53 procentami częściowej. Dalsza zgoda na obrót będzie zależała od wyników i obserwacji w badaniach potwierdzających.

Mutacja NTRK to zmienność w genomie powodująca aktywację połączeń białek, które mogą być rakotwórcze i angażować się w podział komórek rakowych oraz przyczyniać się do żywotności nowotworu. Te połączenia są odkrywane zarówno u chorych dorosłych jak i dzieci w wielu nowotworach litych takich jak na przykład rak płuca, rak tarczycy, czy czerniak.

Selekcja pacjentów, którzy kwalifikują się do terapii lekiem powinna następować w oparciu o stwierdzenie mutacji, co może nastąpić za pomocą m.in. sekwencjonowania DNA.