FDA dopuściła do użytku terapię anty-BCMA z wykorzystaniem technologii CAR-T cells

Idecabtagene vicleucel to pierwsza komórkowa terapia genowa dla chorych z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim, u których zastosowano wcześniej przynajmniej cztery różne linie leczenia.

FDA (Amerykańska Agencja Żywności i Leków) zarejestrowała terapię anty-BCMA na podstawie wyników badania klinicznego KarMMa. Wzięło w nim udział 127 pacjentów z nawrotowym lub opornym szpiczakiem plazmocytowym, którzy otrzymali co najmniej trzy linie leczenia. 72 proc. pacjentów biorących udział w badaniu częściowo lub całkowicie odpowiedziało na leczenie. Spośród wszystkich badanych 28 proc. udało się uzyskać tzw. odpowiedź całkowitą na terapię Abecma, a efekt utrzymał się u 65 proc. pacjentów przez minimum 12 miesięcy.

Szpiczak plazmocytowy (szpiczak mnogi) jest nowotworem złośliwym układu krwiotwórczego, wywodzącym się z dojrzałych komórek układu odpornościowego nazywanych plazmocytami. Choroba charakteryzuje się postępującym rozprzestrzenianiem się zmienionych nowotworowo plazmocytów w szpiku kostnym i osłabianiem struktury kości. Według National Cancer Institute szpiczak stanowił około 1,8 proc. (32 000) wszystkich nowych przypadków raka w Stanach Zjednoczonych w 2020 roku.

– FDA jest zaangażowana w rozwijanie nowatorskich opcji leczenia w obszarach niezaspokojonych potrzeb pacjentów. Dzisiejsze zatwierdzenie zapewnia nową opcję leczenia dla pacjentów z tym rzadkim typem raka
– powiedział dr Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA.