FDA zatwierdza pierwszą zmodyfikowaną terapię komórkową dla guza litego

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła afamitresgene autoleucel (afami-cel) (Tecelra, Adaptimmune LLC) do leczenia zaawansowanego mięsaka maziówkowego.

Mięsak maziowy jest rzadką postacią raka, która każdego roku dotyka około 1000 osób w USA. Komórki nowotworowe rozwijają się i tworzą guz w tkankach miękkich, często w kończynach.

Afami-cel - pierwsza zmodyfikowana terapia komórkowa guza litego - jest wskazana szczególnie dla dorosłych z nieoperacyjnym lub przerzutowym mięsakiem maziówkowym, którzy otrzymali wcześniejszą chemioterapię, mają dodatni wynik kilku ludzkich antygenów leukocytów (HLA) i których guzy wyrażają antygen A4 związany z czerniakiem, określony przez zatwierdzone przez FDA towarzyszące urządzenia diagnostyczne. Leczenie pojedynczą dawką jest ukierunkowane na guzy lite wykazujące ekspresję antygenu A4 związanego z czerniakiem, białka o wysokiej ekspresji w mięsaku maziówkowym.

Kamień milowy w rozwoju innowacyjnej, bezpiecznej i skutecznej terapii

- Dorośli z przerzutowym mięsakiem maziówkowym, zagrażającą życiu formą raka, często stają w obliczu ograniczonych możliwości leczenia – powiedziała dr Nicole Verdun, dyrektor Biura Produktów Terapeutycznych w Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA, w komunikacie prasowym agencji. - Dzisiejsze zatwierdzenie stanowi znaczący kamień milowy w rozwoju innowacyjnej, bezpiecznej i skutecznej terapii dla pacjentów z tą rzadką, ale potencjalnie śmiertelną chorobą.

Ogólny wskaźnik odpowiedzi wyniósł 43,2 proc.

Przyspieszone zatwierdzenie afami-cel opierało się na badaniu fazy 2 SPEARHEAD-1 z udziałem 44 pacjentów z mięsakiem maziówkowym, którzy otrzymali pojedynczą infuzję terapii. Do badania włączono 52 pacjentów (ośmiu nie otrzymało afami-cel, w tym trzech, którzy zmarli, a jeden wycofał się).

Zgodnie z ogłoszeniem FDA, ogólny wskaźnik odpowiedzi wyniósł 43,2%, a mediana czasu do odpowiedzi wyniosła 4,9 tygodnia. Mediana czasu trwania odpowiedzi wynosiła 6 miesięcy (95% CI, 4,6 miesiąca do nieosiągnięcia). Wśród pacjentów, którzy zareagowali na leczenie, u 39% czas trwania odpowiedzi wynosił 12 miesięcy lub dłużej.

- Wyniki te sugerują, że jednorazowe leczenie afami-celem może potencjalnie przedłużyć życie, jednocześnie umożliwiając pacjentom zaprzestanie chemioterapii – powiedziała główna badaczka dr Sandra D'Angelo, specjalistka w leczeniu mięsaków w Memorial Sloan Kettering Cancer Center w Nowym Jorku.

Najczęstsze nielaboratoryjne działania niepożądane, występujące u co najmniej 20% pacjentów, obejmowały zespół uwalniania cytokin, nudności, wymioty, zmęczenie, infekcję, gorączkę, zaparcia, duszność, tachykardię, niedociśnienie, biegunkę i obrzęk. Najczęstsze nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych stopnia 3. lub 4., występujące u co najmniej 20% pacjentów, obejmowały zmniejszenie liczby limfocytów, liczbę neutrofili, morfologię krwi białej, krwinek czerwonych i liczbę płytek krwi.