Nowe grupy leków dla chorych na nowotwory krwi

Nowe leki dla chorych na nowotwory krwi – tzw. przeciwciała dwuswoiste – są od dwóch do pięciu razy skuteczniejsze niż dotychczas stosowane terapie – powiedział prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów prof. Krzysztof Giannopoulos.

Jak wskazał prof. Giannopoulos, przeciwciała dwuswoiste to nowa grupa leków, która w Polsce jest już trochę znana, ponieważ pierwszy lek z tej grupy – blinatumomab – jest refundowany w terapii ostrej białaczki limfoblastycznej. Drugie przeciwciało dwuswoiste – mosunetuzumab – będzie natomiast refundowane od 1 lipca dla chorych na chłoniaka grudkowego.

Długotrwałe remisje

Ekspert zaznaczył, że kolejne przeciwciała dwuswoiste czekają na refundację w innych nowotworach układu krwiotwórczego, takich jak szpiczak i agresywne chłoniaki. – Przeciwciała dwuswoiste (bispecyficzne) są to bardzo nowoczesne leki tworzone metodami inżynierii genetycznej. Ich nazwa wzięła się stąd, że rozpoznają dwa punkty uchwytu, z których jeden jest zlokalizowany na komórce nowotworowej, a drugi na komórce układu odpornościowego – najczęściej na limfocycie T zdolnym do wytworzenia odpowiedzi cytotoksycznej i do zabicia komórki nowotworowej – wyjaśnił profesor. 

Jak podkreślił, leki te dają długotrwałe remisje i dzięki temu pacjenci zyskują szansę na to, by dłużej żyć i doczekać kolejnej terapii. Ponadto jest to leczenie wolne od chemioterapii. Obecnie wprowadza się je do terapii trudniejszych przypadków klinicznych, czyli w populacjach pacjentów opornych na inne leki i z nawrotem choroby, u których nie ma już możliwości zastosowania innego optymalnego leczenia.

Leczenie chorób hematoonkologicznych – gdzie jesteśmy i czego oczekujemy ►Jednym z oczekiwań specjalistów i pacjentów hematoonkologicznych jest poprawa dostępu do diagnostyki i nowoczesnych terapii. 

– Skuteczność przeciwciał dwuswoistych jest dominująca w porównaniu z innymi opcjami terapeutycznymi. Zależnie od leku jest ona od dwóch do pięciu razy wyższa niż skuteczność innych dostępnych. Leki mają wiele przewag nawet nad technologią CAR-T – to terapia wykorzystująca zmodyfikowane limfocyty T przygotowywane specjalnie dla danego pacjenta – ponieważ są gotowe do użycia, co w przypadku progresywnej objawowej choroby jest ogromną zaletą – tłumaczył prof. Giannopoulos.

Szansa dla pacjentów z opornym na leczenie i nawrotowym szpiczakiem

Specjalista przytoczył przykład chorych na szpiczaka – nowotwór wywodzący się z dojrzałych limfocytów B, tzw. plazmocytów. Przeciwciała dwuswoiste są nadzieją dla pacjentów z opornym, nawrotowym szpiczakiem, którzy przeszli już trzy linie leczenia.

– W Polsce dostęp do terapii dla szpiczaka bardzo się poprawił. Dlatego jeśli wykorzystamy trzy linie terapii, w kolejnych nie mamy żadnej opcji leczenia. Z badań obserwacyjnych wiemy, że powtarzanie wcześniej stosowanych leków czy stosowanie starszych metod, jak chemioterapia, ma niewielką skuteczność i jest suboptymalne – wyjaśnił hematoonkolog.

W tej grupie chorych powinno się zastosować jedną z dwóch opcji skutecznej terapii, tj. terapię CAR-T lub przeciwciało dwuswoiste. – Jeśli chodzi o CAR-T, żadna z firm nie rozpoczęła jeszcze procesu refundacyjnego w Polsce. W przypadku przeciwciał dwuswoistych mamy trzy leki zarejestrowane w Unii Europejskiej, czyli automatycznie w Polsce – teclistamab, talquetamab i elranatamab. Najbardziej zaawansowany w procesie refundacyjnym jest teclistamab – stwierdził prof. Giannopoulos.

To przeciwciało dwuswoiste, które z jednej strony rozpoznaje tzw. antygen specyficzny dla dojrzewających limfocytów B (BCMA), obecny na komórkach szpiczaka, a z drugiej strony – antygen CD3 obecny na limfocytach T.

– Lek jest podawany podskórnie w monoterapii i nie wymaga hospitalizacji, co jest bardzo korzystne dla pacjenta. Jest to leczenie, które ma inny profil toksyczności niż klasyczna chemioterapia. Polscy lekarze mają jednak doświadczenia w badaniach klinicznych z tymi lekami – wyjaśnił hematoonkolog, podkreślając, że dzięki temu lekarze potrafią sobie radzić z działaniami niepożądanymi tej terapii. Dodał też, że w przypadku takiego leczenia kluczowe jest zabezpieczenie pacjentów przed infekcjami, dlatego ośrodki stosujące przeciwciała dwuswoiste powinny mieć pełną dostępność do immunoglobulin.

Jeden z priorytetów refundacyjnych w hematoonkologii

Skuteczność teclistamabu potwierdziła ostatnia analiza, której wyniki zaprezentowano w Madrycie podczas kongresu Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (EHA), który odbył się od 13 do 16 czerwca.

Dotyczyła ona pacjentów z opornym na leczenie nawrotowym szpiczakiem, którzy przeszli trzy linie terapii i mieli dodatkowe czynniki ryzyka pogarszające rokowania, m.in. wiek podeszły – 75 lat i więcej, stadium III w międzynarodowym indeksie prognostycznym dla szpiczaka plazmocytowego, wysokie ryzyko cytogenetyczne czy oporność na pięć leków stosowanych standardowo w terapii szpiczaka.

Po 30 miesiącach obserwacji okazało się, że w grupach pacjentów z takimi czynnikami ryzyka jak zaawansowany wiek, oporność szpiczaka na pięć leków oraz wysokie ryzyko cytogenetyczne lek był równie skuteczny, co w ogólnej populacji chorych na nawrotowego lub opornego szpiczaka.

– Obecnie to leczenie stanowi praktycznie jedyną szansę dla części pacjentów z opornym na leczenie i nawrotowym szpiczakiem, dlatego ważne, by stało się dostępne w Polsce – podsumował prof. Giannopoulos, dodając, że lek znalazł się na liście 10 priorytetów refundacyjnych w hematoonkologii na rok 2024.