Nowe wskazanie dla ibrutynibu
Autor: Katarzyna Bakalarska
Data: 11.03.2015
Źródło: www.fda.gov
29 stycznia FDA rozszerzyła wskazania rejestracyjne dla ibrutynibu (Imbruvica) do stosowania w makroglobulinemii Waldenstroma
Makroglobulinemia Waldenstroma jest rzadką chorobą. Stanowi około 1-2% nowotworów hematologicznych, a wskaźnik zachorowalności skorygowany wiekiem wynosi 3,4/milion wśród mężczyzn oraz 1,7/milion wśród kobiet w Stanach Zjednoczonych oraz odpowiednio 7,3 i 4,2/milion w Europie. Jest to choroba dotycząca głównie ludzi starszych, a mediana wieku wynosi 63-68 lat.
Postawienie rozpoznania makroglobulinemii Waldenstroma wymaga potwierdzenia obecności białka monoklonalnego immunoglobuliny M (IgM) oraz histologicznego potwierdzenia naciekania szpiku kostnego przez komórki limfoblastyczne.
Makroglobulinemia Waldenstroma jest chorobą o powolnym przebiegu, prowadzi do namnażania nieprawidłowych limfocytów B w szpiku kostnym, węzłach chłonnych, wątrobie i śledzionie. Nieprawidłowe limfocyty B produkują w nadmiarze IgM co może prowadzić do nadmiernego krwawienia, zaburzeń wzroku i zmian w układzie nerwowym.
Ibrutynib jest doustnym, selektywnym, kowalentnym inhibitorem kinazy tyrozynowej Brutona.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zarejestrowała ibrutynib w trybie przyspieszonym w listopadzie 2013 w leczeniu chorych na chłoniaka z komórek płaszcza, którzy otrzymali wcześniej jedną linię leczenia. W lutym 2014 roku FDA zarejestrowała ibrutynib w trybie przyspieszonym do leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej (ang. chronic lymphocytic leukaemia, CLL) po niepowodzeniu wcześniejszego leczenia oraz w lipcu 2014 rozszerzyła tę rejestrację obejmując leczenie CLL z obecnością delecji w chromosomie 17.
Rejestracja ibrutynibu w makroglobulinemii Waldenstroma oparta była na badaniu klinicznym, do którego włączono 63 uprzednio leczonych chorych. Wszyscy chorzy otrzymywali doustnie dawkę 420 mg ibrutynibu na dobę do progresji choroby bądź nieakceptowalnej toksyczności. Wykazano, że wskaźnik odpowiedzi wynosił 62%, przez cały czas trwania badania odpowiedź na leczenie trwała od 2,8 do około 18,8 miesięcy.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były trombocytopenia, neutropenia, biegunka, niedokrwistość, zmęczenie, bóle kostno-mięśniowe, łatwe siniaczenie, nudności, infekcje górnych dróg oddechowych oraz wysypka.
Lekarze powinni poinformować chorych o ryzyku krwawienia, infekcji czy migotania przedsionków, oraz o ryzyku rozwoju drugiego pierwotnego nowotworu czy wystąpienia zespołu lizy guza podczas stosowania ibrutynibu.
Postawienie rozpoznania makroglobulinemii Waldenstroma wymaga potwierdzenia obecności białka monoklonalnego immunoglobuliny M (IgM) oraz histologicznego potwierdzenia naciekania szpiku kostnego przez komórki limfoblastyczne.
Makroglobulinemia Waldenstroma jest chorobą o powolnym przebiegu, prowadzi do namnażania nieprawidłowych limfocytów B w szpiku kostnym, węzłach chłonnych, wątrobie i śledzionie. Nieprawidłowe limfocyty B produkują w nadmiarze IgM co może prowadzić do nadmiernego krwawienia, zaburzeń wzroku i zmian w układzie nerwowym.
Ibrutynib jest doustnym, selektywnym, kowalentnym inhibitorem kinazy tyrozynowej Brutona.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków zarejestrowała ibrutynib w trybie przyspieszonym w listopadzie 2013 w leczeniu chorych na chłoniaka z komórek płaszcza, którzy otrzymali wcześniej jedną linię leczenia. W lutym 2014 roku FDA zarejestrowała ibrutynib w trybie przyspieszonym do leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej (ang. chronic lymphocytic leukaemia, CLL) po niepowodzeniu wcześniejszego leczenia oraz w lipcu 2014 rozszerzyła tę rejestrację obejmując leczenie CLL z obecnością delecji w chromosomie 17.
Rejestracja ibrutynibu w makroglobulinemii Waldenstroma oparta była na badaniu klinicznym, do którego włączono 63 uprzednio leczonych chorych. Wszyscy chorzy otrzymywali doustnie dawkę 420 mg ibrutynibu na dobę do progresji choroby bądź nieakceptowalnej toksyczności. Wykazano, że wskaźnik odpowiedzi wynosił 62%, przez cały czas trwania badania odpowiedź na leczenie trwała od 2,8 do około 18,8 miesięcy.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi były trombocytopenia, neutropenia, biegunka, niedokrwistość, zmęczenie, bóle kostno-mięśniowe, łatwe siniaczenie, nudności, infekcje górnych dróg oddechowych oraz wysypka.
Lekarze powinni poinformować chorych o ryzyku krwawienia, infekcji czy migotania przedsionków, oraz o ryzyku rozwoju drugiego pierwotnego nowotworu czy wystąpienia zespołu lizy guza podczas stosowania ibrutynibu.
