Pacjenci otrzymali terapię CAR-T wyprodukowaną w Polsce

W ramach badania klinicznego CARLA prowadzonego w WUM i GUMed czterech pacjentów otrzymało pierwszą opracowaną i wytworzoną przez polskiego producenta terapię CAR-T.

Technologia komórkowa CAR-T jest najbardziej zaawansowaną metodą terapii nowotworów. Stosuje się ją najczęściej w leczeniu nowotworów krwi wywodzących się z komórek B, między innymi przewlekłej białaczki limfoblastycznej i chłoniaków, a także w szpiczaku mnogim.

Umożliwia leczenie tych pacjentów, którzy dotychczas nie mieli skutecznych opcji terapeutycznych. Możliwe zastosowania terapii CAR-T wykraczają jednak poza hematologię oraz onkologię i dotyczą także chorób autoimmunologicznych, zapalnych, guzów litych a także HIV.

Zmodyfikowane genetycznie limfocyty niszczą komórki nowotworowe
W terapii CAR-T wykorzystuje się własne limfocyty T pacjenta, które poddaje się modyfikacji genetycznej, aby były w stanie specyficznie rozpoznawać komórki nowotworowe. Zmodyfikowane limfocyty podane jednorazowo choremu precyzyjnie rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe w jego organizmie.

Cały proces wymaga zaawansowanej technologii oraz odpowiedniego zaplecza wytwórczego. Dotychczas takie produkty były wytwarzane tylko poza Polską, co wydłuża czas oczekiwania pacjentów na terapię.

Pierwszy dorosły pacjent z białaczką limfoblastyczną leczony terapią limfocytami CAR-TOdbyło to się w Katedrze i Klinice przez prof. Grzegorza Basaka.

Badanie kliniczne CARLA
Polska firma biotechnologiczna FamiCordTx S.A. jako pierwsza w naszym kraju opracowała (we współpracy z zagranicznym partnerem) metodologię wytwarzania immunoterapii przeciwnowotworowej opartej na CAR-T. Technologia została wdrożona w Wytwórni Farmaceutycznej Polskiego Banku Komórek Macierzystych (PBKM), która posiada zgodę na wytwarzanie produktów terapii zaawansowanych, wydaną przez głównego inspektora farmaceutycznego (GIF). Tam zespoły FamiCordTx i PBKM wytworzyły produkty CAR-T do badania klinicznego.

Zmodyfikowane genetycznie limfocyty T zostały podane po raz pierwszy w lipcu 2023 r., do teraz zaaplikowano je czterem pacjentom z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL). Podano je w ramach badania klinicznego CARLA prowadzonego w Warszawskim Uniwersytecie Medycznym i Gdańskim Uniwersytecie Medycznym.

Rozwijamy platformę allogeniczną, która stworzy produkty CAR-T do natychmiastowego podania
– Produkty CAR-T podajemy w naszej klinice od dwóch lat. To olbrzymi postęp dla pacjentów hematoonkologicznych. Cieszymy się, że uczestniczymy w tym pionierskim projekcie w Polsce – skomentował prof. Grzegorz W. Basak, kierownik Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych CSK UCK WUM.

– Nasza technologia jest uniwersalna, może być implementowana w różnych wytwórniach, a także używana do rozwoju wielu innych produktów, w których substancją aktywną są żywe limfocyty T poddane modyfikacji genetycznej. Na jej podstawie rozwijamy kolejne terapie, w tym platformę allogeniczną, której celem jest stworzenie produktów CAR-T gotowych do natychmiastowego podania pacjentom onkologicznym. To byłby prawdziwy przełom w tej klasie terapii – podkreślił dr hab. Tomasz Kolanowski, dyrektor naukowy FamiCordTx.

Produkty CAR-T z krwi pępowinowej
Spółka FamiCordTx realizuje również prace badawczo-rozwojowe w projekcie CARinclusive – nowatorskim podejściu do stworzenia produktów CAR-T z krwi pępowinowej, współfinansowanym ze środków Agencji Badań Medycznych. Jego oczekiwanym wynikiem będzie zwiększenie dostępności takich terapii dla większości polskich pacjentów z chorobami nowotworowymi krwi.

– Chcemy rozwijać terapie, które będą przyszłością leczenia nowotworów, będą dostępniejsze dla pacjentów, a spółce pozwolą na stałe zająć miejsce wśród najbardziej innowacyjnych firm biotechnologicznych w Europie – podsumował dr Kolanowski.