Pembrolizumab zmieni podejście do leczenia raka? FDA daje OK ze względu na defekt genetyczny, a nie lokalizację guza

Ostatnia akceptacja przez FDA leku na raka zmienia podejście do leczenia nowotworów – nowe wskazanie obejmuje dysfunkcję genetyczną bez wspominania o typie guza. Pozwala na stosowanie leku w każdym nowotworze, który wiąże się z wyszczególnionym defektem genetycznym, kiedy tylko rak pojawia się w ciele.

Chodzi o pembrolizumab, który uzyskał aprobatę do leczenia guzów z mikrosatelitarną wysoką niestabilnością (MSI-H) lub niedopasowanie funkcji genów naprawczych (dMMR). Obie dysfunkcje przeszkadzają w normalnym procesie naprawy DNA w komórkach, co skutkuje niepowstrzymanym wzrostem komórkowym, który stanowi cechę charakterystyczną nowotworu. Te defekty są obecne w raku jelita grubego (około 5 procent chorych na ten nowotwór ma dysfunkcję MSI-H lub dMMR), endometrium i nowotworach gastroenterologicznych, choć z mniejszą częstością pojawiają się w raku piersi, prostaty, pęcherza, tarczycy. Lek został już zaaprobowany przez FDA w kilku nowotworach, w tym w czerniaku oraz raku płuca.

Zdaniem ekspertów wszyscy pacjenci z zaawansowanym nowotworem, którzy przeszli przynajmniej jedną standardową terapię, powinni zostać zbadani w kierunku tych defektów genetycznych. Jeśli to się potwierdzi kolejna terapią powinien być pembrolizumab.

Z jednego z badań wynika, że chorzy na zaawansowanego raka jelita grubego nie odpowiadali na pemrolizumab jeśli nie mieli dysfunkcji, a odpowiedź wynosiła 50 procent przy tych defektach. Oznacza to znacznie większy odsetek odpowiedzi niż w przypadku immunoterapii innych typów guzów, kiedy nie przekracza ona 20 procent. Eksperci podkreślają, że to nie tyczy się jedynie raka jelita grubego, a te defekty genetyczne są obecne u około 4 procent wszystkich przypadków zaawansowanych nowotworów, możliwe, że u wszystkich guzów litych.