Pierwszy w historii lek zarejestrowany do leczenia zawansowanego raka płaskonabłonkowego skóry

30 stycznia 2012 Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (U.S. Food & Drug Administration – FDA) zarejestrowała vismodegib (Erivedge) wskazany w leczeniu chorych na raka płaskonabłonkowego skóry niekwalifikujących się do leczenia chirurgicznego, radioterapii lub u których występuje uogólnienie choroby.

Vismodegib jest doustnym inhibitorem szlaku sygnałowego Hedgedhog, który jest aktywowany w większości raków płaskonabłonkowych skóry i w nielicznych zdrowych tkankach. Rejestracji leku dokonano na podstawie wyników wielkoośrodkowego badania przeprowadzonego u 96 chorych na miejscowo-zaawnsowanego lub przerzutowego raka płaskonabłonkowego skóry (basal cell carcinoma - BCC). Punktem końcowym badania był odsetek obiektywnych odpowiedzi klinicznych obserwowanych po zastosowanym leczeniu. U 30% chorych na miejscowo-zaawnsowanego BCC zaobserwowano częściową remisję, natomiast u 43% badanych z obecnymi przerzutami zanotowano częściową lub całkowitą remisję po zastosowaniu vismodegibu. Do najczęstszych działań niepożądanych obserwowanych u 10% badanych należała spastyczność mięśni, łysienie, zaburzenia smaku, obniżenie masy ciała, zmęczenie, biegunka, obniżenie apetytu, zaparcia, bóle stawów czy wymioty.