123RF
Terapia czerniaka gałki ocznej wymaga stworzenia programu lekowego
Redaktor: Monika Stelmach
Data: 14.12.2022
Źródło: Joanna Morga/PAP
Działy:
Aktualności w Onkologia
Aktualności
Tebentafusp jako pierwszy lek ma szansę zmienić rokowanie pacjentów z czerniakiem gałki ocznej. Lek został oceniony jako terapia przełomowa przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) oraz jako obiecujący lek innowacyjny przez Europejską Agencję Leków (EMA). Onkolodzy postulują stworzenie programu lekowego dla tebentafuspu.
Czerniak błony naczyniowej oka i czerniak skóry to dwa odmienne nowotwory – podkreślają specjaliści. Czerniak gałki ocznej jest o tyle trudny w terapii, że nie reaguje na leczenie, które działa na czerniaka skóry.
Ostatnio pojawił się lek, który może stać się takim samym przełomem w leczeniu czerniaka gałki ocznej, jakim immunoterapia stała się w leczeniu czerniaka skóry.
Dr n. med. Katarzyna Kozak z Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie przypomniała, że czerniak błony naczyniowej oka, podobnie jak czerniak skóry, wywodzi się z melanocytów, które również występują w gałce ocznej. – Jednak jego przebieg kliniczny, leczenie i rokowanie pacjentów są zupełnie inne – zaznaczyła.
Z danych, które zaprezentowała, wynika, że czerniak gałki ocznej występuje rzadko – u 5–10 osób na milion, a w Polsce szacuje się, że u 2–11 osób na milion. Stanowi 5–10 proc. wszystkich przypadków czerniaka. – Dlatego onkolog pracujący na ogólnoprofilowym oddziale, gdzie leczone są różne nowotwory, tak naprawdę rzadko spotyka się z chorymi na czerniaka gałki ocznej – zauważyła.
Przeważnie diagnozuje się go u osób mniej więcej 70-letnich, ale zdarzają się też pacjenci młodsi, w wieku 30–40 lat.
Ponieważ w większości przypadków czerniak gałki ocznej lokalizuje się w naczyniówce, pacjenci nie są w stanie sami zauważyć zmiany. Znacznie rzadziej występuje na tęczówce i te zmiany są łatwiejsze do wykrycia.
Jak zaznaczyła dr Kozak, objawy czerniaka gałki ocznej nie są charakterystyczne. Zalicza się do nich: zaburzenia ostrości widzenia, czasami podwójne widzenie, czasami ubytki w polu widzenia. – Te objawy są niecharakterystyczne, ale jeśli wystąpią, pacjent powinien zgłosić się do okulisty – podkreśliła specjalistka.
Dodała, że wśród czynników ryzyka czerniaka błony naczyniowej oka znajdują się: jasna karnacja skóry, jasny kolor oczu, starszy wiek, podatność na oparzenia słoneczne, nadmierne opalanie się, niezabezpieczanie oczu poprzez noszenie ochronnych okularów słonecznych.
Podstawowym badaniem diagnostycznym w czerniaku gałki ocznej jest badanie USG. Jest to jeden z nielicznych nowotworów, w którym nie ma potrzeby wykonywania biopsji.
Dr Kozak podkreśliła, że jeśli nie ma przerzutów czerniaka gałki ocznej, można go leczyć zachowawczo radioterapią albo radykalnie poprzez usunięcie gałki ocznej lub gałki ocznej z zawartością oczodołu.
– W momencie rozpoznania czerniaka gałki ocznej u większości pacjentów nie ma przerzutów, jedynie 3 proc. chorych ma przerzuty, czyli nieco inaczej niż w innych nowotworach – powiedziała ekspertka. Zaznaczyła jednak, że do nawrotu choroby może dojść nawet po 10–20 latach. – To jest choroba, którą możemy określić jako tykającą bombę – powiedziała.
Aż w 89 proc. rak gałki ocznej daje przerzuty do wątroby (podczas gdy czerniak skóry – na inne obszary skóry, do mózgu, kości, płuc i rzadko do wątroby). Dlatego bardzo istotne jest, aby w badaniach kontrolnych u pacjentów po leczeniu czerniaka gałki ocznej oceniać wątrobę.
– Mediana przeżycia pacjentów z czerniakiem gałki ocznej i przerzutami odległymi to 2–8 miesięcy, a po roku od stwierdzenia przerzutów żyje zaledwie 15–20 proc. chorych – podkreśliła specjalistka.
Dr Kozak zaznaczyła, że w przypadku czerniaka gałki ocznej, inaczej niż w czerniaku skóry, immunoterapia czy terapie celowane nie dają dobrych efektów. Nie działa też chemioterapia.
Przypomniała, że w ostatnim czasie pojawiła się nowa nadzieja dla chorych na czerniaka gałki ocznej z przerzutami i obecnością specyficznego receptora (HLA-A-A*02:01) na limfocytach T (komórkach odporności, które między innymi zwalczają komórki nowotworowe). Chodzi o lek tebentafusp, który poprawia przeżycie pacjentów z tym nowotworem.
Jest to bispecyficzne białko fuzyjne, którego działanie dr Kozak porównała z magnesem. Przyciąga on komórki układu odpornościowego do komórek nowotworowych. A wtedy komórka odporności wydziela bardzo dużo substancji, które niszczą komórkę nowotworową. Białko, do którego lek przyczepia się na limfocytach T (HLA-A-A*02:01), występuje u 40–50 proc. pacjentów z czerniakiem gałki ocznej z przerzutami. Dlatego konieczne jest oznaczanie tego białka u chorych.
Badanie kliniczne wykazało, że zastosowanie tebentafuspu zmniejszało o 49 proc. ryzyko zgonu pacjentów w trakcie leczenia w porównaniu z inną terapią wybraną przez lekarza.
– Tebentafusp to przełom w terapii czerniaka gałki ocznej. Zapoczątkuje nową erę w leczeniu tego nowotworu. Jest to przełom porównywalny z ipilimumabem w czerniaku skóry – mówiła dr Kozak. Przypomniała, że dzięki pojawieniu się ipilimumabu odsetek przeżyć pięcioletnich pacjentów z czerniakiem skóry wzrósł z 5 proc. do 50 proc.
Specjalistka wyraziła nadzieję, że w przyszłości będzie program lekowy z tebentafuspem. – Obecnie jest do niego dostęp dzięki programowi tzw. rozszerzonego dostępu. Jest on sprowadzany specjalnie dla naszych pacjentów za zgodą Ministerstwa Zdrowia – powiedziała, dodając, że proces zdobywania tego leku jest bardzo trudny i wiele ośrodków z tego rezygnuje, a pacjenci muszą co tydzień przyjeżdżać do Centrum Onkologii w Warszawie z odległych miejscowości. – Program lekowy umożliwiłby leczenie tych chorych bliżej miejsca zamieszkania i dzięki temu dostępność byłaby o wiele łatwiejsza – tłumaczyła.
Dr hab. n. med. Maciej Niewada z Katedry i Zakładu Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego podkreślił, że tebentafusp jako pierwszy lek ma szansę zmienić rokowanie pacjentów z czerniakiem gałki ocznej. Lek został oceniony jako terapia przełomowa przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) oraz jako obiecujący lek innowacyjny przez Europejską Agencję Leków (EMA).
– To jest lek, który mógłby być finansowany w ramach Funduszu Medycznego. Fundusz Medyczny to jest taka konstrukcja prawna, która ma ułatwiać dostęp do nowoczesnych terapii stosowanych w chorobach rzadkich i w chorobach onkologicznych. I te oba warunki są tutaj spełnione – tłumaczył dr Niewada.
Dodał, że najpierw lek musi być rozpoznany jako terapia na wysokim poziomie innowacyjności przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). A na razie nie był jeszcze przez AOTMiT oceniany. Zdaniem dr. Niewady finansowanie tebentafuspu z Funduszu Medycznego byłoby szybszą ścieżką niż finansowanie go w ramach programu lekowego, a pacjenci szybciej zyskaliby rzeczywisty dostęp do tej terapii.
Ostatnio pojawił się lek, który może stać się takim samym przełomem w leczeniu czerniaka gałki ocznej, jakim immunoterapia stała się w leczeniu czerniaka skóry.
Dr n. med. Katarzyna Kozak z Kliniki Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie przypomniała, że czerniak błony naczyniowej oka, podobnie jak czerniak skóry, wywodzi się z melanocytów, które również występują w gałce ocznej. – Jednak jego przebieg kliniczny, leczenie i rokowanie pacjentów są zupełnie inne – zaznaczyła.
Z danych, które zaprezentowała, wynika, że czerniak gałki ocznej występuje rzadko – u 5–10 osób na milion, a w Polsce szacuje się, że u 2–11 osób na milion. Stanowi 5–10 proc. wszystkich przypadków czerniaka. – Dlatego onkolog pracujący na ogólnoprofilowym oddziale, gdzie leczone są różne nowotwory, tak naprawdę rzadko spotyka się z chorymi na czerniaka gałki ocznej – zauważyła.
Przeważnie diagnozuje się go u osób mniej więcej 70-letnich, ale zdarzają się też pacjenci młodsi, w wieku 30–40 lat.
Ponieważ w większości przypadków czerniak gałki ocznej lokalizuje się w naczyniówce, pacjenci nie są w stanie sami zauważyć zmiany. Znacznie rzadziej występuje na tęczówce i te zmiany są łatwiejsze do wykrycia.
Jak zaznaczyła dr Kozak, objawy czerniaka gałki ocznej nie są charakterystyczne. Zalicza się do nich: zaburzenia ostrości widzenia, czasami podwójne widzenie, czasami ubytki w polu widzenia. – Te objawy są niecharakterystyczne, ale jeśli wystąpią, pacjent powinien zgłosić się do okulisty – podkreśliła specjalistka.
Dodała, że wśród czynników ryzyka czerniaka błony naczyniowej oka znajdują się: jasna karnacja skóry, jasny kolor oczu, starszy wiek, podatność na oparzenia słoneczne, nadmierne opalanie się, niezabezpieczanie oczu poprzez noszenie ochronnych okularów słonecznych.
Podstawowym badaniem diagnostycznym w czerniaku gałki ocznej jest badanie USG. Jest to jeden z nielicznych nowotworów, w którym nie ma potrzeby wykonywania biopsji.
Dr Kozak podkreśliła, że jeśli nie ma przerzutów czerniaka gałki ocznej, można go leczyć zachowawczo radioterapią albo radykalnie poprzez usunięcie gałki ocznej lub gałki ocznej z zawartością oczodołu.
– W momencie rozpoznania czerniaka gałki ocznej u większości pacjentów nie ma przerzutów, jedynie 3 proc. chorych ma przerzuty, czyli nieco inaczej niż w innych nowotworach – powiedziała ekspertka. Zaznaczyła jednak, że do nawrotu choroby może dojść nawet po 10–20 latach. – To jest choroba, którą możemy określić jako tykającą bombę – powiedziała.
Aż w 89 proc. rak gałki ocznej daje przerzuty do wątroby (podczas gdy czerniak skóry – na inne obszary skóry, do mózgu, kości, płuc i rzadko do wątroby). Dlatego bardzo istotne jest, aby w badaniach kontrolnych u pacjentów po leczeniu czerniaka gałki ocznej oceniać wątrobę.
– Mediana przeżycia pacjentów z czerniakiem gałki ocznej i przerzutami odległymi to 2–8 miesięcy, a po roku od stwierdzenia przerzutów żyje zaledwie 15–20 proc. chorych – podkreśliła specjalistka.
Dr Kozak zaznaczyła, że w przypadku czerniaka gałki ocznej, inaczej niż w czerniaku skóry, immunoterapia czy terapie celowane nie dają dobrych efektów. Nie działa też chemioterapia.
Przypomniała, że w ostatnim czasie pojawiła się nowa nadzieja dla chorych na czerniaka gałki ocznej z przerzutami i obecnością specyficznego receptora (HLA-A-A*02:01) na limfocytach T (komórkach odporności, które między innymi zwalczają komórki nowotworowe). Chodzi o lek tebentafusp, który poprawia przeżycie pacjentów z tym nowotworem.
Jest to bispecyficzne białko fuzyjne, którego działanie dr Kozak porównała z magnesem. Przyciąga on komórki układu odpornościowego do komórek nowotworowych. A wtedy komórka odporności wydziela bardzo dużo substancji, które niszczą komórkę nowotworową. Białko, do którego lek przyczepia się na limfocytach T (HLA-A-A*02:01), występuje u 40–50 proc. pacjentów z czerniakiem gałki ocznej z przerzutami. Dlatego konieczne jest oznaczanie tego białka u chorych.
Badanie kliniczne wykazało, że zastosowanie tebentafuspu zmniejszało o 49 proc. ryzyko zgonu pacjentów w trakcie leczenia w porównaniu z inną terapią wybraną przez lekarza.
– Tebentafusp to przełom w terapii czerniaka gałki ocznej. Zapoczątkuje nową erę w leczeniu tego nowotworu. Jest to przełom porównywalny z ipilimumabem w czerniaku skóry – mówiła dr Kozak. Przypomniała, że dzięki pojawieniu się ipilimumabu odsetek przeżyć pięcioletnich pacjentów z czerniakiem skóry wzrósł z 5 proc. do 50 proc.
Specjalistka wyraziła nadzieję, że w przyszłości będzie program lekowy z tebentafuspem. – Obecnie jest do niego dostęp dzięki programowi tzw. rozszerzonego dostępu. Jest on sprowadzany specjalnie dla naszych pacjentów za zgodą Ministerstwa Zdrowia – powiedziała, dodając, że proces zdobywania tego leku jest bardzo trudny i wiele ośrodków z tego rezygnuje, a pacjenci muszą co tydzień przyjeżdżać do Centrum Onkologii w Warszawie z odległych miejscowości. – Program lekowy umożliwiłby leczenie tych chorych bliżej miejsca zamieszkania i dzięki temu dostępność byłaby o wiele łatwiejsza – tłumaczyła.
Dr hab. n. med. Maciej Niewada z Katedry i Zakładu Farmakologii Doświadczalnej i Klinicznej Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego podkreślił, że tebentafusp jako pierwszy lek ma szansę zmienić rokowanie pacjentów z czerniakiem gałki ocznej. Lek został oceniony jako terapia przełomowa przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) oraz jako obiecujący lek innowacyjny przez Europejską Agencję Leków (EMA).
– To jest lek, który mógłby być finansowany w ramach Funduszu Medycznego. Fundusz Medyczny to jest taka konstrukcja prawna, która ma ułatwiać dostęp do nowoczesnych terapii stosowanych w chorobach rzadkich i w chorobach onkologicznych. I te oba warunki są tutaj spełnione – tłumaczył dr Niewada.
Dodał, że najpierw lek musi być rozpoznany jako terapia na wysokim poziomie innowacyjności przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). A na razie nie był jeszcze przez AOTMiT oceniany. Zdaniem dr. Niewady finansowanie tebentafuspu z Funduszu Medycznego byłoby szybszą ścieżką niż finansowanie go w ramach programu lekowego, a pacjenci szybciej zyskaliby rzeczywisty dostęp do tej terapii.
