W leczeniu szpiczaka plazmocytowego nie wykorzystujemy potencjału innowacyjnych terapii ►

Szpiczak plazmocytowy stanowi 10–15 proc. wszystkich nowotworów hematologicznych i jest trzecim pod względem zachorowalności nowotworem układu krwiotwórczego w Polsce. Mimo iż w dostępie do nowoczesnych leków sytuacja pacjentów chorych na szpiczaka znacznie się poprawia, nadal klasyfikujemy się daleko w tyle względem innych krajów europejskich. O oczekiwaniach pacjentów i nadziejach na nowe refundacje opowiada „Kurierowi Medycznemu” prezes Fundacji Carita Łukasz Rokicki.

Z raportu opublikowanego w maju 2020 r. przez Fundację Carita wynika, że w dostępie do innowacyjnych cząsteczek w Polsce w porównaniu do innych krajów europejskich istnieją ogromne dysproporcje. Co można by zrobić, jakie rozwiązanie przyjąć, aby poprzez dostęp do nowych leków przedłużyć życie pacjentów?
– W zeszłym roku przygotowaliśmy publikację informującą o problemach z dostępnością do terapii lekowych w szpiczaku plazmocytowym. Szpiczak plazmocytowy mógłby być w Polsce chorobą przewlekłą, ale nadal w naszym kraju nie wykorzystuje się potencjału innowacyjnych terapii. W opublikowanym przez nas raporcie pokazaliśmy różnice w dostępności do przyjętych standardów leczenia między Polską a innymi państwami bloku wschodniego oraz Europy Zachodniej. Niestety w dalszym ciągu w tym zestawieniu wypadamy najgorzej. Ostatnia refundacja była w 2019 r. i dotyczyła leków karfilzomib i daratumumab. Mocno ubolewamy na tym, że mimo iż leki te weszły na listę refundacyjną, kryteria dostępności dla pacjentów w stosunku do kryteriów rejestracyjnych są bardzo zawężone. Czegoś takiego nie obserwuje się w innych krajach. Oczekujemy, że zmiany nastąpią w maju, w związku z pojawieniem się na liście refundacyjnej dwóch cząsteczek: karfilzomibu w nowym wskazaniu dla pacjentów nawrotowych i opornych oraz iksazomibu dla pacjentów z problemami cytogenetycznymi. Wierzymy, że nowe terapie, które aktualnie pojawiają się na świecie, będą tak szybko procesowane, jak w innych krajach i nie będziemy musieli czekać latami na to, żeby dany lek pojawił się na liście refundacyjnej i był dla pacjentów dostępny. Mamy nadzieję, że procesy te będą postępowały bardzo szybko i proces rejestracyjny skróci się maksymalnie do roku. Wiemy, że procedura administracyjna musi trwać określony czas, ale chcielibyśmy, żeby się jak najbardziej skróciła. Pragnęlibyśmy też, aby polscy pacjenci mogli dołączyć do czołówki europejskiej, mając zapewniony dostęp do całego kompleksu leków. Dziś możemy mówić o tym, że szpiczak jest chorobą przewlekłą, ale niestety bez nowoczesnych terapii sobie z nim nie poradzimy.

Organizacje pacjenckie apelują o objęcie refundacją pięciu nowych cząsteczek i schematów przeznaczonych do leczenia szpiczaka plazmocytowego, każdy dla innej grupy chorych. O jakich cząsteczkach i grupach pacjentów mowa?
– Nawiązując do procesów refundacyjnych, moim zdaniem sytuacja zmieniła się ostatnio na dobre. Niedawno pojawiło się obwieszczenie informujące o wprowadzeniu dwóch leków na listę refundacyjną: karfilzomibu i iksazomibu. Całe środowisko pacjenckie wierzy, że jest to dobry początek pod kolejne procesy refundacje i że na tym nie poprzestaniemy. Dlatego głośno będziemy apelować o to, żeby na listę refundacyjną wdrożyć kolejne leki. Aktualnie w procesie refundacyjnym pozostaje schemat Rd (lenalidomid z deksametazonem) oraz schemat VRD (bortezomib, lenalidomid i deksametazon) dla chorych uprzednio nieleczonych. W procesie refundacyjnym mamy także bardzo ciekawy schemat PVd (pomalidomid, bortezomib i deksametazon) dla chorych opornych i nawrotowych pacjentów, na których nie działa wcześniej podawany lenalidomid. Schemat PVd który jest rekomendowany przez Europejskie Stowarzyszenie Hematologiczne, jak pokazują badania, praktycznie dwukrotnie wydłuża czas wolny od progresji. Kolejnym lekiem, który czeka na refundację jest daratumumab w podaniu podskórnym dla pacjentów nawrotowych i opornych. Dzięki takiej formie podania leku pacjent nie będzie musiał być hospitalizowani na cały dzień tylko będzie mógł przyjść do poradni, przyjąć zastrzyk i wrócić do domu. Co istotne skróci to jego czas pobytu w szpitalu oraz da mu poczucie komfortu. Obecnie daratumumab jest dostępny dla pacjentów w infuzji, a my staramy się, aby w dobie pandemii był też dostępny w tej szybszej i wygodniejszej formie podskórnej. Poza tym mamy także schemat daratumumab w połączeniu z bortezomibem, talidomidem i deksametazonem dla pacjentów nowo zdiagnozowanych, który także czeka na refundację. Schemat DVTd to krótki czas terapii Darzalexem (6 cykli/tj. 6 miesięcy) i długie okresy bez progresji choroby.

Wiele mówi się o lekach doustnych. Jakie korzyści wynikają ze stosowania terapii doustnych zwłaszcza w czasach epidemii COVID-19?
– W toczących się obecnie procesach refundacyjnych znalazły się leki doustne, do których należą lenalidomid i pomalidomid. Leki te mają bardzo duże znaczenie zwłaszcza w dobie pandemii, w związku z tym że możemy stosować je w domu, a pacjenci nie są narażeni na kontakt ze szpitalem, zwłaszcza, że nie wszyscy z nich są zaszczepieni. Ponieważ prawdopodobnie proces szczepień będzie jeszcze przez pewien czas trwał, dlatego ważne jest, żeby lenalidomid i pomalidomid jak najszybciej znalazły się na liście refundacyjnej.

Jak podkreślał wiceminister Miłkowski podczas konferencji „Priorytety w Ochronie Zdrowia 2021” nie da się zrefundować wszystkich leków dla wszystkich chorych. Dostęp do których terapii jest w takim razie priorytetowy?
– Uważam, że priorytetowy powinien być dostęp do tych leków, które dzięki swojej skuteczności odciążają płatnika czyli Ministerstwo Zdrowia i spowodują, że chory będzie rzadziej hospitalizowany, a remisje choroby będą u niego dłuższe. My staramy się doprowadzić do tego, ażeby były one jak najdłuższe, bezpieczeństwo chorego było jak największe i żeby pacjent chory na szpiczaka mógł jak najdłużej cieszyć się z prowadzenia normalnego życia.