Zapalny guz miofibroblastyczny – nowa rejestracja FDA dla kryzotynibu

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration, FDA) zarejestrowała kryzotynib do leczenia dorosłych oraz dzieci w wieku 1 roku lub starszych z rozpoznaniem nieresekcyjnego, nawrotowego lub opornego zapalnego guza miofibroblastycznego (ang. inflammatory myofibroblastic tumors, IMT).

Bezpieczeństwo i skuteczność kryzotynibu oceniano w dwóch wieloośrodkowych, jednoramiennych, otwartych badaniach klinicznych, do których włączono 14 pacjentów pediatrycznych (badanie ADVL0912) oraz 7 dorosłych (badanie A8081013) chorych na nieresekcyjnego, nawrotowego lub opornego ALK-pozytywnego IMT.

Pierwszorzędowym punktem końcowym badań był wskaźnik odpowiedzi obiektywnych. Obiektywną odpowiedź na leczenie w ocenie niezależnej komisji stwierdzono u 12 z 14 chorych pediatrycznych (86%, 95% CI: 57–98) oraz 5 z 7 chorych dorosłych.

Najczęstsze działania niepożądane (występujące u co najmniej 35% chorych pediatrycznych) obejmowały wymioty, nudności, biegunkę, bóle brzucha, wysypkę, zaburzenia widzenia, infekcję górnych dróg oddechowych, kaszel, gorączkę, bóle mięśniowo-szkieletowe, zmęczenie, obrzęki, zaparcia i bóle głowy.

Najczęstsze działania niepożądane u dorosłych chorych (co najmniej 35% chorych) obejmowały zaburzenia widzenia, nudności i obrzęki.

Zalecana dawka kryzotynibu u dorosłych wynosi 250 mg doustnie dwa razy na dobę do progresji choroby lub nieakceptowalnej toksyczności. Zalecana dawka dla chorych pediatrycznych wynosi natomiast 280 mg/m² doustnie dwa razy na dobę do progresji choroby lub nieakceptowalnej toksyczności.

Opracowanie: dr n. med. Katarzyna Stencel