FDA przyjrzy się ponownie kladrybinie w tabletkach jako opcji w leczeniu chorych z rzutową postacią stwardnienia rozsianego
Autor: Marta Koblańska
Data: 23.08.2018
Źródło: mat press/MK
Działy:
Aktualności w Lekarz POZ
Aktualności
Zgłoszony ponownie wniosek o rejestrację nowego leku tj. kladrybiny w tabletkach jako opcji terapeutycznej w leczeniu chorych z rzutową postacią stwardnienia rozsianego (SM), został zaakceptowany przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA, Food and Drug Administration).
– Bardzo się cieszymy z faktu, że FDA zaakceptowała wniosek o rejestrację kladrybiny w tabletkach – powiedziała Belén Garijo, Member of the Executive Board oraz CEO Healthcare w Merck. – Naszym celem jest zapewnienie pacjentom i lekarzom w Stanach Zjednoczonych dostępu do kladrybiny w tabletkach, jako nowej opcji terapeutycznej w leczeniu rzutowej postaci SM. Dlatego też liczymy na bliską współpracę z FDA w trakcie procesu weryfikacji.
Zaakceptowanie wniosku wskazuje, że FDA uznała, iż przedstawione przez firmę dokumenty są wystarczająco kompletne, aby uruchomić proces weryfikacji merytorycznej. Ponownie złożenie wniosku nastąpiło w odpowiedzi na pismo (CRL, Complete Response Letter) FDA w 2011 r., w którym to agencja wystosowała prośbę o poprawienie przejrzystości danych dotyczących ryzyka bezpieczeństwa i ogólnego profilu korzyści do ryzyka.
Akceptację wniosku o rejestrację poprzedziło zarejestrowanie kladrybiny w tabletkach w 38 krajach od sierpnia 2017 r., w tym Unii Europejskiej (UE), Kanadzie, Australii, Izraelu, Argentynie, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Chile i Libanie. Złożenie kolejnych wniosków rejestracyjnych w innych krajach zostało zaplanowane na 2018 r.
Kladrybina w tabletkach jest lekiem doustnym, stosowanym krótkoterminowo (maksymalnie 20 dni w ciągu 2 lat) . Lek działa selektywnie na limfocyty potencjalnie stanowiące integralną część procesów patologicznych zachodzących w rzutowej postaci SM.
– Z dodatkowych badań klinicznych przeprowadzonych w ostatnich latach wiemy więcej na temat przebiegu leczenia, profilu bezpieczeństwa i wpływu kladrybiny w tabletkach na kilka kluczowych parametrów przebiegu choroby Dlatego też mamy nadzieję, że ta terapia będzie niedługo dostępna dla osób chorujących na SM w Stanach Zjednoczonych – powiedział dr n. med. Thomas Leist, dyrektor Comprehensive Multiple Sclerosis Center w Jefferson University Hospitals w Filadelfii (Stany Zjednoczone).
W zaakceptowanym wniosku o rejestrację kladrybiny znajdują się dane obejmujące blisko 12 000 pacjento-lat, ponad 2 700 pacjentów włączonych do programu badań klinicznych oraz dane na temat bezpieczeństwa, uzyskane z obserwacji u niektórych pacjentów w okresie do 10 lat. Program kliniczny obejmował dane z trzech badań klinicznych fazy III: CLARITY, CLARITY EXT i ORACLE MS, badania klinicznego fazy II ONWARD i dane z długookresowej obserwacji klinicznej uzyskane z ośmioletniego, prospektywnego rejestru PREMIERE.
Zaakceptowanie wniosku wskazuje, że FDA uznała, iż przedstawione przez firmę dokumenty są wystarczająco kompletne, aby uruchomić proces weryfikacji merytorycznej. Ponownie złożenie wniosku nastąpiło w odpowiedzi na pismo (CRL, Complete Response Letter) FDA w 2011 r., w którym to agencja wystosowała prośbę o poprawienie przejrzystości danych dotyczących ryzyka bezpieczeństwa i ogólnego profilu korzyści do ryzyka.
Akceptację wniosku o rejestrację poprzedziło zarejestrowanie kladrybiny w tabletkach w 38 krajach od sierpnia 2017 r., w tym Unii Europejskiej (UE), Kanadzie, Australii, Izraelu, Argentynie, Zjednoczonych Emiratach Arabskich, Chile i Libanie. Złożenie kolejnych wniosków rejestracyjnych w innych krajach zostało zaplanowane na 2018 r.
Kladrybina w tabletkach jest lekiem doustnym, stosowanym krótkoterminowo (maksymalnie 20 dni w ciągu 2 lat) . Lek działa selektywnie na limfocyty potencjalnie stanowiące integralną część procesów patologicznych zachodzących w rzutowej postaci SM.
– Z dodatkowych badań klinicznych przeprowadzonych w ostatnich latach wiemy więcej na temat przebiegu leczenia, profilu bezpieczeństwa i wpływu kladrybiny w tabletkach na kilka kluczowych parametrów przebiegu choroby Dlatego też mamy nadzieję, że ta terapia będzie niedługo dostępna dla osób chorujących na SM w Stanach Zjednoczonych – powiedział dr n. med. Thomas Leist, dyrektor Comprehensive Multiple Sclerosis Center w Jefferson University Hospitals w Filadelfii (Stany Zjednoczone).
W zaakceptowanym wniosku o rejestrację kladrybiny znajdują się dane obejmujące blisko 12 000 pacjento-lat, ponad 2 700 pacjentów włączonych do programu badań klinicznych oraz dane na temat bezpieczeństwa, uzyskane z obserwacji u niektórych pacjentów w okresie do 10 lat. Program kliniczny obejmował dane z trzech badań klinicznych fazy III: CLARITY, CLARITY EXT i ORACLE MS, badania klinicznego fazy II ONWARD i dane z długookresowej obserwacji klinicznej uzyskane z ośmioletniego, prospektywnego rejestru PREMIERE.
