FDA zatwierdza nowy lek w terapii niedoczynności przytarczyc

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła palopegteryparatyd (Yorvipath) do leczenia niedoczynności przytarczyc u dorosłych.

W zaburzeniu endokrynologicznym, jakim jest niedoczynność przytarczyc, dochodzi do obniżonej czynności wewnątrzwydzielniczej przytarczyc prowadzącej do niewystarczającego poziomu parathormonu (PTH). Może to prowadzić do hipokalcemii i hiperfosfatemii, a następnie powikłań, w tym tężczki, drażliwości nerwowo-mięśniowej oraz powikłań nerkowych i naczyniowych. Powszechne są również zaburzenia funkcji poznawczych. Konwencjonalne leczenie aktywną witaminą D i wapniem wiąże się z wahaniami poziomu wapnia, hiperkalciurią, niewydolnością nerek i obniżoną jakością życia.

Większość przypadków niedoczynności przytarczyc (70, 80 proc.) jest pooperacyjna, podczas gdy inne wynikają z autoimmunizacji lub są idiopatyczne.

Palopegteryparatyd, opracowany jako TransCon PTH, jest prolekiem parathormonu. Lek podaje się w postaci wstrzyknięcia podskórnego raz na dobę, mającego na celu zapewnienie stabilnego stężenia PTH w normalnym zakresie fizjologicznym przez 24 godziny.

Zatwierdzenie przez FDA opierało się na danych z badania fazy 2 PaTH Forward i badania fazy 3 PaTHway. W obu przypadkach lek wiązał się z normalizacją stężenia wapnia w surowicy i niezależnością od konwencjonalnego leczenia, bez poważnych zdarzeń niepożądanych.