123RF
Pytanie o kryterium wieku a refundację leku Zolgensma pozostaje otwarte
Redaktor: Iwona Konarska
Data: 19.01.2023
Źródło: RPO
Działy:
Aktualności w Lekarz POZ
Aktualności
| Tagi: | Marcin Wiącek, Maciej Miłkowski, Rzecznik Praw Obywatelskich, Zolgensma, Spinraza, rdzeniowy zanik mięśni |
Powraca temat refundacji leku Zolgensma. Resort zdrowia ponownie zapytany o wątpliwości co do leczenia dzieci cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) w wieku powyżej 6 miesięcy odpowiada, że wszystko już wyjaśnił. Nie odnosi się jednak do wszystkich wątpliwości.
Rzecznik praw obywatelskich Marcin Wiącek ponownie napisał w tej sprawie do resortu zdrowia, bo wcześniejsze odpowiedzi ministerstwa nie odnosiły się do wszystkich wątpliwości.
W swoim ostatnim wystąpieniu do Ministerstwa Zdrowia rzecznik wskazał, iż w odniesieniu do leczenia Zolgensmą dzieci cierpiące na SMA w wieku powyżej 6 miesięcy nie otrzymają szansy na terapię, mimo że mogą mieć taką sytuację zdrowotną jak dzieci spełniające to kryterium wieku. Kluczowe jest, czy kryterium wieku jest optymalne z punktu widzenia decyzji o refundacji. W tym przypadku pojawiają się zasadnicze wątpliwości.
W ocenie Marcina Wiącka, kryteria refundacji tak kosztownego leku powinny być określone ze szczególną troską, aby żadna z potrzebujących osób nie czuła się pokrzywdzona, dyskryminowana czy potraktowana niesprawiedliwie przez państwo.
Analiza rozwiązań przyjętych w innych krajach, a także wypowiedzi części ekspertów świadczą, że skuteczność leku jest uzależniona przede wszystkim od wagi dziecka oraz wskazań lekarskich.
Niestety, w odpowiedzi resortu RPO nie znajduje informacji odnoszących się do wszystkich wskazanych wątpliwości. Uwidacznia się to w szczególności w braku odniesienia się do dostępnej na stronie Europejskiej Agencji Leków charakterystyki produktu Zolgensma, z której wynika, że nie zostało wprowadzone ograniczenie wiekowe do jego stosowania.
Nie ma też nawiązania do podkreślanego przez RPO stwierdzenia, że Zolgensma jest uznawana za skuteczną w przypadku dzieci starszych niż 6 miesięcy. Uprawnia to do pytania, czy przyjęte kryterium wieku rzeczywiście pozostaje w bezpośrednim i koniecznym związku ze skutecznością Zolgensmy i czy nie jest możliwe odwołanie się do parametru wagi.
W stanowisku MZ nie ma również wyczerpującego wyjaśnienia, że z refundacji będą wyłączone dzieci – również te do 6 miesięcy – które już były poddane terapii innym lekiem. A pacjenci, którzy przyjęli terapię genową Zolgensmą (w ramach zbiórek publicznych) nie byli wykluczani w przyjęciu leku Spinraza refundowanego w ramach programu lekowego.
RPO prosił więc resort zdrowia o ponowne zbadanie sprawy i szczegółowe odniesienie się do wszystkich podniesionych kwestii.
Odpowiedzi udzielił Maciej Miłkowski, podsekretarz stanu w MZ, który napisał, że zostały już wyjaśnione wszelkie wątpliwości dotyczące leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni. A niezrozumienie wyjaśnień nie oznacza, że nie zostały wyczerpująco przedstawione wcześniej przez ministra zdrowia. Poinformował też, że minister zdrowia nie planuje modyfikacji programu lekowego w leczeniu chorych na SMA. Dodał, że finansowanie trzech leków i aktywny obecnie program badań przesiewowych stawia Polskę w czołówce Europy pod względem diagnostyki i dostępnych w ramach refundacji terapii SMA.
Opracowanie: INK
W swoim ostatnim wystąpieniu do Ministerstwa Zdrowia rzecznik wskazał, iż w odniesieniu do leczenia Zolgensmą dzieci cierpiące na SMA w wieku powyżej 6 miesięcy nie otrzymają szansy na terapię, mimo że mogą mieć taką sytuację zdrowotną jak dzieci spełniające to kryterium wieku. Kluczowe jest, czy kryterium wieku jest optymalne z punktu widzenia decyzji o refundacji. W tym przypadku pojawiają się zasadnicze wątpliwości.
W ocenie Marcina Wiącka, kryteria refundacji tak kosztownego leku powinny być określone ze szczególną troską, aby żadna z potrzebujących osób nie czuła się pokrzywdzona, dyskryminowana czy potraktowana niesprawiedliwie przez państwo.
Analiza rozwiązań przyjętych w innych krajach, a także wypowiedzi części ekspertów świadczą, że skuteczność leku jest uzależniona przede wszystkim od wagi dziecka oraz wskazań lekarskich.
Niestety, w odpowiedzi resortu RPO nie znajduje informacji odnoszących się do wszystkich wskazanych wątpliwości. Uwidacznia się to w szczególności w braku odniesienia się do dostępnej na stronie Europejskiej Agencji Leków charakterystyki produktu Zolgensma, z której wynika, że nie zostało wprowadzone ograniczenie wiekowe do jego stosowania.
Nie ma też nawiązania do podkreślanego przez RPO stwierdzenia, że Zolgensma jest uznawana za skuteczną w przypadku dzieci starszych niż 6 miesięcy. Uprawnia to do pytania, czy przyjęte kryterium wieku rzeczywiście pozostaje w bezpośrednim i koniecznym związku ze skutecznością Zolgensmy i czy nie jest możliwe odwołanie się do parametru wagi.
W stanowisku MZ nie ma również wyczerpującego wyjaśnienia, że z refundacji będą wyłączone dzieci – również te do 6 miesięcy – które już były poddane terapii innym lekiem. A pacjenci, którzy przyjęli terapię genową Zolgensmą (w ramach zbiórek publicznych) nie byli wykluczani w przyjęciu leku Spinraza refundowanego w ramach programu lekowego.
RPO prosił więc resort zdrowia o ponowne zbadanie sprawy i szczegółowe odniesienie się do wszystkich podniesionych kwestii.
Odpowiedzi udzielił Maciej Miłkowski, podsekretarz stanu w MZ, który napisał, że zostały już wyjaśnione wszelkie wątpliwości dotyczące leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni. A niezrozumienie wyjaśnień nie oznacza, że nie zostały wyczerpująco przedstawione wcześniej przez ministra zdrowia. Poinformował też, że minister zdrowia nie planuje modyfikacji programu lekowego w leczeniu chorych na SMA. Dodał, że finansowanie trzech leków i aktywny obecnie program badań przesiewowych stawia Polskę w czołówce Europy pod względem diagnostyki i dostępnych w ramach refundacji terapii SMA.
Opracowanie: INK
