Sanofi: Stawiamy na immunonaukę i holistyczne podejście do pacjenta

– Medycyna przestaje koncentrować się na klasycznej immunologii, a stawia na immunonaukę, której celem jest holistyczne podejście do zaopiekowania się chorym. Pionierem takiego podejścia jest firma Sanofi, która dąży do czołowej pozycji lidera w dziedzinie immunologii. Bazując na swoim doświadczeniu, rozwija portfolio leków zdolnych leczyć wiele schorzeń, co pozwala pomóc większej liczbie pacjentów – podkreśla dyrektor medyczny firmy.

Wywiad z Jackiem Karasiem, Medical Head Central & South Europe MCO Sanofi.

Sanofi jest w okresie transformacji. Zarządzający patrzą niestandardowo na potrzeby pacjentów i cele, jakie w związku z tym stawia sobie firma. W jakim kierunku podążacie?

Sanofi jest globalną firmą, która od kilka lat pracuje nad tym, aby jak najlepiej odpowiadać na potrzeby pacjentów oraz całego środowiska medycznego. Głównym wyzwaniem, przed którym stanęła firma, jest budowanie nowoczesnej struktury i innowacyjnego podejścia do pacjenta. Liczą się dla nas dwie perspektywy – jedna to aspekt badań klinicznych i innowacyjne podejście do tej kwestii, druga – potencjał ludzki. Uważamy, że punktem wyjścia do zmian są właśnie ludzie – oni są najważniejsi, to oni tworzą firmę.

W aspekcie dotyczącym badań klinicznych firma poszła w kierunku immunologii, jednak nieco inaczej rozumianej niż do tej pory. Patrzą państwo na ten obszar jako na immunonaukę. Dlaczego takie podejście stało się tak istotne w badaniach w medycynie? W jaki sposób różni się ono od tradycyjnej immunologii?

Pierwotnie immunologia koncentrowała się na wąskim zakresie schorzeń związanych z układem odpornościowym, takich jak choroby autoimmunologiczne czy zapalne. Obecnie to nastawienie ewoluuje w kierunku bardziej kompleksowego podejścia. Nowe odkrycia wskazują, że wiele chorób, wcześniej niezwiązanych z układem immunologicznym, jak np. nowotwory, choroby neurologiczne czy metaboliczne, mają komponent immunologiczny. Dlatego teraz, patrząc na immunologię organizmu, zamiast klasyfikować schorzenia wyłącznie według objawów czy dotkniętych narządów, badamy wspólne mechanizmy, takie jak nieprawidłowa aktywacja lub regulacja odpowiedzi immunologicznej. Analizujemy to, jak działają różne szlaki przewodzenia, różne receptory, co trzeba zahamować, wyregulować. Czasami jest to nadwrażliwość, deregulacja całego organizmu, a czasami sprawdzenie, który szlak nie działa, jak można jedną cząsteczką oddziaływać na wiele różnych aspektów i gdzie finalnie dana terapia przyniesie najlepsze efekty. Fenomenem takiego podejścia jest to, że w trakcie badań może okazać się, że dana cząsteczka, która w dawnym podejściu, w pierwotnych założeniach rozpatrywana była np. w kontekście tocznia, w obecnej analizie przynosi bardzo dobre rezultaty w reumatoidalnym zapaleniu stawów czy atopowym zapaleniu skóry, ponieważ podłoże immunologiczne tocznia jest takie samo jak wielu innych chorób.

Jak podejście immunonaukowe może zmienić sposób leczenia chorób przewlekłych?

W immunaukowym podejściu do badań chodzi o to, aby znaleźć terapię nie na daną chorobę, ale na pewne powstałe w organizmie nieprawidłowości, które somatyzują się w postaci określonych objawów i schorzeń. Nauka ta analizuje rolę układu odpornościowego w mechanizmach chorób, ich leczeniu i zapobieganiu. Integruje wiedzę o szlakach biologicznych i wykorzystuje ją w różnych, pozornie niepowiązanych obszarach terapeutycznych. Jest to holistyczne podejście do pacjenta. Dzięki takiemu spojrzeniu widzimy nagle, że jest cząsteczka, która działa nie na jedną chorobę, ale na całe spektrum chorób. I co jest niezmiernie ważne, jedna cząsteczka nie jest terapią na jedną chorobę, ale na nieprawidłowości w organizmie ogromnej populacji ludzi. Takie podejście przyspiesza badania kliniczne, ponieważ efekty działania danej cząsteczki widać dużo wcześniej. Skutkuje to tym, że firma nie inwestuje kolejnych dwóch, trzech, czterech lat na prowadzenie badania, które w danej cząsteczce mogłoby okazać się nie do końca trafione w tym wskazaniu, tylko prowadzi je dalej w innym kierunku, w którym widać efekty. Takie podejście przyspiesza znalezienie skutecznej terapii dla całej rzeszy chorych.

Dlaczego Sanofi zdecydowało się na takie podejście do badań i rozwoju?

Jest wiele obszarów terapeutycznych, które w ostatnich latach zostały bardzo dobrze zaopatrzone. Takim „modnym” ostatnio tematem jest np. leczenie choroby otyłościowej. Sanofi mogło wejść w ten obszar. Tylko po co, skoro tutaj pacjenci mają dostęp do nowych terapii?

Postawiliśmy na obszary, w których pacjenci nie mają skutecznych terapii, gdzie widzimy palące potrzeby zdrowotne. Zdecydowaliśmy, że właśnie tam powinniśmy szukać innowacji. Od dłuższego czasu bardzo powszechne stało się hasło „pacjentocetryzm”. Na każdym kongresie, czy to w kraju, czy za granicą, słychać, że wszystko powinno być zrobione dla pacjenta. Niestety, są to często tylko slogany. „Wrzuca się” hasło „pacjentocentryzm”, a potem tematy sesji w ogóle nie są związane z potrzebami chorych. To samo często dotyczy badań klinicznych, które są prowadzone z wyłączeniem organizacji pacjentów i kładą nacisk wyłącznie na twarde punkty końcowe. Tymczasem dla pacjentów nie zawsze te punkty końcowe są najważniejsze. Dla chorych liczy się więcej, czyli na przykład, czy terapia poprawia jakość życia, czy wzrasta ich zadowolenie itp. I na taki kierunek w podejściu do badań stawia Sanofi, aby efekty dla pacjentów przynosiły im korzyści w zmniejszeniu dolegliwości objawami choroby i również przyniosły realny wpływ na jakość życia.  

Tak jak mówiłem na początku, tradycyjna immunologia jest wąską nauką, a immunonauka jest szerszym pojęciem i podejściem do problemu, gdzie patrzymy nie tylko na dany receptor, ale na cały szlak przewodzenia, który jest odpowiedzialny za np. atopowe zapalenie skóry, ale też związany jest z astmą, POCHP czy innymi chorobami. I tak patrząc na problem, tak badając cząsteczkę, może okazać się, że jedna innowacyjna molekuła działa na wiele różnych szlaków powiązanych ze sobą. W efekcie nie oczekujemy na to, jak dana jedna cząsteczka zadziała tylko w AZS, ale obserwujemy, jak ona może zadziałać w różnych schorzeniach, za które odpowiadają te analizowane szlaki. Może się okazać, że nasza molekuła może zadziałać w wielu innych schorzeniach. Oczywiście skuteczność i bezpieczeństwo terapii muszą być na wysokim poziomie, ale jeżeli dana molekuła okaże się, że działa w ośmiu lub dziewięciu z dziesięciu analizowanych schorzeń, to mamy zaopiekowane miliony pacjentów, którzy otrzymają terapię zmieniającą ich życie.

Tak jak wspomniałem, jest to podejście wychodzące od potrzeb pacjenta i odpowiadające na te potrzeby.

Co było dla państwa impulsem do takich zmian w podejściu do poszukiwania innowacyjnych terapii?

Pomysłodawcą był nasz lider, Paul Hudson, który analizował rynek pod kątem tego, w którym kierunku warto podążać, aby być firmą innowacyjną. Już dziś widać, że była to bardzo dobra, strategiczna decyzja, która bardzo dobrze się sprawdza – w ciągu 3–4 najbliższych lat planujemy mieć czterdzieści nowych cząsteczkowskazań, czyli czterdzieści różnych chorób, będzie zaopatrzonych w terapie, a niektóre z nich nawet w niejedną.

Jest to podejście, które odpowiada właśnie na potrzeby pacjentów. Nie gramy tam, gdzie pacjent jest bardzo dobrze chroniony. Nie dokładamy kolejnych dwóch procent skuteczności do czegoś, co już jest bardzo dobre. Dokładamy tam, gdzie tak naprawdę pacjenci nie mają skutecznej pomocy.  

Jak z punktu widzenia Sanofi immunonauka może wpłynąć na globalne wyzwania zdrowotne, z którymi się przyszło nam mierzyć?

Sama immunonauka ma możliwość wpłynięcia na zmianę jakości życia milionów pacjentów, jednak, żeby to faktycznie się stało, konieczna jest szeroka współpraca z lekarzami, pacjentami, a przede wszystkim ministerstwami zdrowia. Bez niej, bez systemu refundacji, nie uda się wprowadzić szerokiej dostępności do nowoczesnych terapii. Dlatego potrzebujemy wypracowania spójnej polityki wszystkich decydentów zaangażowanych w system ochrony zdrowia. Tylko tak może to zadziałać. Jak pani widzi wyzwanie jest duże, a zmiany, które trzeba wprowadzić globalnie, ogromne – od skrócenia faz dotyczących badań klinicznych poczynając, poprzez cały proces rejestracji, prace działów medycznych firm, na refundacji w politykach narodowych krajów kończąc. Jeśli niektóre z tych procesów jesteśmy w stanie skrócić o 90 proc., to w efekcie lek możemy wprowadzić na rynek o dobrych kilka lat wcześniej, utrzymując cały czas aspekt bezpieczeństwa badań klinicznych.

Czy podejście immunonaukowe zmienia sposób, w jaki firma definiuje swoje priorytety badawczo-rozwojowe?

Jakie obszary terapeutyczne są obecnie rozwijane przez Sanofi w ramach immunonauki? Nasze kluczowe zainteresowania w obszarze badań klinicznych to szeroko pojęte gastroeneterologia, pulmunologia, neurologia, immunoonkologia. Tak jak mówiłem, w ciągu najbliższych lat planujemy wprowadzić na rynek czterdzieści nowych cząsteczkowskazań. Jeśli nawet okaże się, że nie w każdym wskazaniu będą one wykorzystane, to i tak już sama ta ilość pokazuje, jak zmieni się oblicze medycyny. W trakcie badań dochodzą kolejne wskazania, ponieważ okazuje się, że jedna cząsteczka, która miała zadziałać w trzech wskazaniach, zaczyna wykazywać efekty w dziewięciu kolejnych. Tak to działa.  

Druga dobra rzecz to ta, że jako firma skupiamy się na konkurowaniu samemu ze sobą, a nie z innymi. Widać to w badaniach, gdzie dochodzi do konkurencji między badanymi przez nas molekułami. Badamy np. trzy cząsteczki na ten sam stan chorobowy, a potem sprawdzamy, która z nich jest najlepsza, i ta będzie wykorzystywana jako terapia.

Nasze cele na najbliższe lata są zdywersyfikowane, ale najważniejszym z nich jest bycie liderem w nauce oraz w zaopiekowaniu się pacjentami cierpiącymi z powodu schorzeń o podłożu immunologicznym.