Długotrwałe stosowanie tezakaftoru-iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą

Przedłużona obserwacja pacjentów w badaniu EXTEND trwała 96 tygodni. Długotrwałe stosowanie tezatezakaftoru i iwakaftoru było bezpiecznie i dobrze tolerowane przez większość pacjentów z mukowiscydozą – wynika z publikacji w „The Lancet".

Skuteczność i bezpieczeństwo tezakaftoru–iwacaftoru u pacjentów z mukowiscydozą mających co najmniej 12 lat były obserwowane u homozygot pod względem mutacji Phe508Del CFTR w badaniu o akronimie EVOLVE oraz u heterozygot w badaniu EXPAND. Przedłużona obserwacja pacjentów trwała 96 tygodni.

W badaniu EXTEND obserwowano 1404 osób. Zrekrutowani pacjenci otrzymywali tezakaftor 100 mg raz dziennie oraz iwakaftor 150 mg 2 razy dziennie przez 96 tygodni. Pierwszorzędowym punktem końcowym obserwacji było bezpieczeństwo oraz tolerancja na długotrwale zastosowanie leczenie. W sumie w okresie obserwacji 22 (2 proc.) pacjentów przerwało leczenie z powodu zdarzeń niepożądanych. U 351 (34 proc.) wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane, z czego najczęstszymi były: infekcyjne zaostrzenia mukowiscydozy oraz krwioplucie. Nie odnotowano śmierci związanej z zastosowanym leczeniem.

Długotrwałe stosowanie teza tezakaftoru i iwakaftoru było bezpiecznie i dobrze tolerowane przez większość pacjentów. Oznacza to, że u pacjentów z mukowiscydozą z obecnością mutacji Phe508Del CFTR możliwe jest długotrwałe leczenie wyżej wymienioną kombinacją.

Opracował lek. med. Mikołaj Kamiński