Leki biologiczne w terapii astmy ciężkiej

W Polsce na astmę chorują 4 miliony osób, w tym na ciężką 35–40 tys. Tymczasem mimo funkcjonowania od ponad 10 lat programu lekowego B.44 „Leczenie ciężkiej postaci astmy”, tylko ok. 10 proc. chorych ma możliwość korzystania z nowoczesnej terapii biologicznej. Eksperci apelują o większy dostęp do edukacji i leków.

• Na świecie na astmę choruje ok. 300 mln osób, w Polsce nawet 4 mln. Nierozpoznana lub niewłaściwie leczona choroba może prowadzić do rozwoju ciężkiej postaci
• Zdaniem ekspertów astmę ciężką z powodzeniem można leczyć ambulatoryjnie
• Zmiana w wycenie i możliwość przyjmowania pacjentów w szerszym trybie ambulatoryjnym byłyby korzystne dla płatnika – regulowałoby to koszty świadczeniobiorcy oraz pozwalałoby na leczenie pacjentów bliżej miejsca zamieszkania, przynosząc chorym lepszy komfort życia

Typowe objawy astmy to kaszel, świsty i duszność. Na 4 miliony osób, które w badaniach epidemiologicznych wykazują cechy astmy, czyli mają przynajmniej dwa wymienione objawy równocześnie, terapii poddaje się 2 miliony pacjentów. To oznacza, że aż połowa chorych nie ma postawionego rozpoznania i nie jest prawidłowo leczona.  

W Polsce na rozpoznanie astmy czekamy ponad 7 lat
– W Polsce na rozpoznanie astmy czekamy ponad 7 lat. Przez ten czas stan zapalny w obrębie układu oddechowego, który daje okazjonalnie duszność, kaszel, świsty, doprowadza do postępującego remodelingu błony śluzowej oskrzeli i zaostrzenia choroby. Pacjenci z astmą ciężką to ci, którzy mimo zażywania wysokich dawek sterydów wziewnych i innych leków rozszerzających oskrzela, nadal nie mają kontroli choroby – mówi dr Piotr Dąbrowiecki, alergolog z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Infekcyjnych i Alergologii Wojskowego Instytutu Medycznego w Warszawie, przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP.  

– Edukacja jest integralnie związana z rozpoznaniem choroby. Jeżeli nie uwzględnimy edukacji w naszym podejściu terapeutycznym, to poniesiemy porażkę. To nauczenie pacjenta, jak prawidłowo stosować lek wziewny. W tej chwili połowa chorych, którzy stosują leki, stosuje je w sposób nieprawidłowy. Chodzi też o przekonanie chorego o konieczności stałego stosowania leków wziewnych – podkreśla ekspert.  

Leczenie zgodnie ze standardem GINA
Długi czas rozpoznania choroby, nieprawidłowe stosowanie sterydów wziewnych, odstawianie ich przez pacjentów i brak edukacji powodują, że chorzy na astmę z czasem mogą rozwinąć astmę ciężką, potrzebne jest wtedy leczenie biologiczne.  

W Polsce od 2012 roku pacjenci z astmą ciężką mają dostęp do nowoczesnych terapii biologicznych. W ostatnich latach starania klinicystów doprowadziły do objęcia finansowaniem przez NFZ pięciu terapii w tym wskazaniu: omalizumabu, benralizumabu, mepolizumabu, dupilumabu oraz tezepelumabu.  

– Leczenie astmy w Polsce jest zgodne z obecnym standardem GINA i zaleceniami światowymi. Leki, które są zarejestrowane, są dostępne również w naszym kraju i możemy prowadzić farmakoterapię ciężkiej postaci astmy oskrzelowej. Myślę, że to jest olbrzymie osiągnięcie i dotyczy nie tylko nowych leków dodawanych do programów lekowych, ale również kolejnych zmian w zapisach tych programów – mówi prof. Maciej Kupczyk, prezydent Polskiego Towarzystwa Alergologicznego.  

Terapia biologiczna na wcześniejszym etapie
To nie oznacza, że kolejne działania nie są potrzebne. W Polsce kryteria włączania pacjentów do programu lekowego są węższe niż wytyczne GINA i mówią co najmniej o dwóch epizodach zaostrzeń astmy związanych z hospitalizacją i/lub stosowaniem sterydów doustnych.  

– Zastanówmy się, czy nie powinniśmy włączać terapii biologicznej na wcześniejszym etapie rozwoju ciężkich postaci astmy. To jest cały czas pytanie otwarte i będziemy dążyli do tego, gdy pojawiają się nowe leki biologiczne, żeby jak najszybciej były dostępne dla naszych chorych – dodaje prof. Maciej Kupczyk.  

Wprowadzenie leczenia biologicznego na wcześniejszym etapie, w celu osiągnięcia pełnej kontroli choroby, pozwoliłoby uniknąć kolejnych zaostrzeń i rozwoju chorób współtowarzyszących. Uchroniłoby również pacjentów przed nadużywaniem systemowych leków sterydowych, których stosowanie nie pozostaje obojętne dla ich zdrowia. Należy zdawać sobie sprawę, że stosowanie sterydów systemowych powoduje powstawanie chorób, które stanowią dodatkowe obciążenie dla pacjenta: osteoporozy, nadciśnienia, cukrzycy, otyłości, choroby wrzodowej żołądka, jaskry oraz zaćmy. Oznacza to też dodatkowe koszty finansowe dla płatnika.  

– Największym problemem jest astma ciężka niekontrolowana, która stanowi największe obciążenie finansowe, bo praktycznie 50 proc. wydatków na leczenie astmy pochłania właśnie terapia tych pacjentów – podkreśla prof. Radosław Gawlik, prezydent elekt Polskiego Towarzystwa Alergologicznego.  

Leczenie w domu lepsze niż hospitalizacja
Specjaliści identyfikują wiele barier, które powodują, że tylko 10 proc. pacjentów jest leczonych nowoczesną terapią biologiczną. Dla porównania, we Włoszech jest to mniej więcej 70 proc. pacjentów. Dlaczego tak się dzieje? Obecnie w Polsce jest ok. 60 ośrodków referencyjnych do leczenia astmy ciężkiej, z czego program lekowy B.44 jest realizowany jedynie przez 20 proc. z nich.

Ta niewielka liczba placówek wykonuje aż 80 proc. kontraktów, co jest dla nich ogromnym obciążeniem i powoli prowadzi do niewydolności. Prowadzenie programu jest zatem dla szpitala nieopłacalne i obciążające.  

– Bardzo dobrze zdajemy sobie sprawę, że przygotowanie i sprawne prowadzenie pacjenta w programie terapii biologicznej jest olbrzymim wyzwaniem dla ośrodka. Większa liczba pacjentów wymaga zmiany organizacji. Trzeba zatrudnić dodatkowych pracowników. Obciążenia biurokratyczne i organizacyjne są bardzo istotne. To wynika też z faktu, że są to pacjenci ciężko chorzy ze współchorobowościami i opieka nad nimi stanowi pewne wyzwanie – stwierdza prof. Maciej Kupczyk.  

Polskie Towarzystwo Alergologiczne jest partnerem raportu, w którym przeanalizowano organizację i funkcjonowanie programu lekowego B.44 pod kątem farmakoekonomicznym oraz wyceny świadczeń. Z raportu wynika, że najmniej korzystną z punktu widzenia finansów szpitala metodą podawania pacjentowi leku jest wydawanie go do domu.

Tymczasem – jak podkreślają specjaliści – astma ciężka to jednostka chorobowa, którą z powodzeniem można leczyć ambulatoryjnie.  

Zmiana wyceny punktu rozliczeniowego
Mimo że od 2022 roku jest taka możliwość, placówki wybierają jednodniowe hospitalizacje, które są bardziej opłacalne. Dlatego specjaliści będą starali się rozmawiać z decydentami, m.in. o nieadekwatnej wycenie świadczeń.

– Najbardziej zależałoby nam na możliwości rozliczenia nowego świadczenia związanego z wykonaniem programu, kiedy pacjent jest przyjęty raz na trzy miesiące, a ma wydanie leku do domu. Chodzi też o zmianę wyceny punktu rozliczeniowego. To są pomysły, które, myślę, że uda się w najbliższym czasie przedyskutować, być może niektóre z nich uda się wprowadzić w praktyce – ocenia prof. Maciej Kupczyk.  

Zmiana w wycenie i możliwość przyjmowania pacjentów w szerszym trybie ambulatoryjnym, nie tylko byłyby korzystne dla płatnika i regulowałyby koszty świadczeniobiorcy, ale przede wszystkim pozwalałyby na leczenie pacjentów bliżej miejsca zamieszkania, przynosząc chorym lepszy komfort życia.  

Terapia biologiczna – zapobieganie powikłaniom
– W Światowym Dniu Astmy chcielibyśmy szczególnie zwrócić uwagę na to, że wczesna diagnoza i możliwość szybkiego podania terapii biologicznej pacjentom z astmą ciężką powinny być priorytetem dla całego środowiska medycznego i systemu ochrony zdrowia. Z punktu widzenia pacjenta to nie tylko oszczędności dla płatnika w leczeniu astmy, ale również w leczeniu innych schorzeń współtowarzyszących, będących najczęściej wynikiem stosowania doustnych leków systemowych – dGKS – zauważa Joanna Zawadzka, prezes Fundacji Centrum Walki z Alergią.

– Powinniśmy zapobiegać ich występowaniu, a nie dodatkowo je leczyć. Dobrze by było zwiększyć również liczbę pacjentów poddanych terapii w poradniach przyszpitalnych z możliwością wydania leku do domu. Zadbajmy o to, by pacjenci byli właściwie zaopiekowani, żeby mogli być leczeni zgodnie z wytycznymi Polskiego Towarzystwa Alergologicznego oraz światowymi standardami GINA 5 – podkreśla ekspertka.

„Życie z astmą ciężką. Punkt widzenia pacjenta”
Na psychologiczny aspekt pacjentów z astmą ciężką zwrócono uwagę w projekcie badawczym, zrealizowanym w ramach działalności Koalicji na rzecz Leczenia Astmy, która jest inicjatywą PTA. W wyniku tej inicjatywy powstał raport „Życie z astmą ciężką. Punkt widzenia pacjenta”, w którym pacjenci opowiadają, jak choruje się na astmę ciężką i jak leczenie biologiczne zmieniło ich życie.  

– Raport Koalicji na Rzecz Leczenia Astmy odzwierciedla codzienne zmagania pacjentów w chorobie i pokazuje zmiany, jakie przychodzą w ich życiu, dzięki włączeniu terapii biologicznej. Jak wiemy, astma ciężka często prowadzi do wykluczenia społecznego i zawodowego. Życie z chorobą jest pełne lęków, wstydu, wielu ograniczeń i poczucia stygmatyzacji. Emocje, które towarzyszą pacjentom, takie jak lęk czy strach, powodują występowanie zaostrzeń i nasilenie duszności, często dochodzi do braku kontroli astmy i rozwoju stanów depresyjnych – dodaje Grzegorz Baczewski, psychoterapeuta, członek Rady Fundacji Centrum Walki z Alergią.

– Skuteczne leczenie daje pacjentom poczucie bezpieczeństwa i szansę na powrót do normalnego życia, aktywności zawodowej, pełnienia ról społecznych i rodzinnych. Dajmy więc szansę tym chorym, którzy jeszcze czekają na włączenie do programu lekowego B.44. Dajmy im szansę na dobrą jakość życia, bo leczenie pokazuje, że jest to możliwe – podsumowuje ekspert.

Wypowiedzi ekspertów pochodzą z 16. Konferencji Szkoleniowej Polskiego Towarzystwa Alergologicznego (10–13 kwietnia 2024 r. w Toruniu).

Przeczytaj także: „Astma ciężka – co przeszkadza lekarzom w leczeniu?”.