Nowe doniesienia dotyczące leczenia mukowiscydozy

Na 45. Konferencji Europejskiego Towarzystwa Mukowiscydozy (ECFS), która odbyła się od 8 do 11 czerwca w Rotterdamie, firma Vertex przedstawiła dane wskazujące na korzyści płynące z długotrwałego i wczesnego leczenia modulatorami CFTR.

Firma przedstawiła pierwszą analizę danych zebranych w amerykańskim rejestrze pacjentów z mukowiscydozą (CF Foundation Patient Registry CFFPR) obejmującym ponad 16 tys. osób z mukowiscydozą leczonych preparatem KAFTRIO (iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor) w schemacie skojarzonym z iwakaftorem, przez średnio dziewięć miesięcy. Pierwsza analiza okresowa zaplanowanego na 5 lat badania, od momentu dopuszczenia leku do obrotu, wykazała, że leczenie preparatem KAFTRIO w schemacie skojarzonym z iwakaftorem w warunkach rzeczywistych wiązało się z poprawą czynności płuc, zmniejszeniem ryzyka zaostrzeń choroby płuc o 77 proc. w porównaniu z okresem przed rozpoczęciem stosowania KAFTRIO w podstawowym schemacie skojarzonym z iwakaftorem. Wiązało się również ze zmniejszeniem ryzyka przeszczepu płuc o 87 proc. i ryzyka zgonu o 74 proc. w porównaniu z historycznymi danymi z 2019 r. populacji z amerykańskiego rejestru CFFPR. Nie stwierdzono żadnych nowych działań niepożądanych.

Zaprezentowane też zostały dane porównujące roczne tempo zmian czynności płuc u osób z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych z dwiema mutacjami F508del (F/F) lub jedną mutacją F508del i jedną mutacją minimalnej funkcji (F/MF). Otrzymywały one preparat KAFTRIO w schemacie skojarzonym z iwakaftorem w badaniach głównych i otwartym rozszerzającym. Porównywano ich z historycznymi grupami kontrolnymi dopasowanymi przy zastosowaniu techniki statystycznej propensity score matching (PMS), w których nie stosowano modulatorów CFTR, a które pochodziły z amerykańskiego rejestru CFFPR.
Wyniki pokazują, że u pacjentów stosujących lek KAFTRIO w schemacie skojarzonym z iwakaftorem nie dochodziło do spadku ppFEV₁ w okresie dwóch lat, w przeciwieństwie do spadków obserwowanych w dopasowanych grupach kontrolnych. Analiza wskazuje, że leczenie preparatem KAFTRIO w schemacie skojarzonym z iwakaftorem ma wpływ na przebieg choroby płuc spowodowanej mukowiscydozą.

Ponadto firma Vertex przedstawiła dane z długoterminowego badania w rutynowej praktyce klinicznej (RWS) wykazującego, że rozpoczęcie stosowania leku KALYDECO (iwakaftor) we wczesnym okresie życia (6–10 lat) pozwala na zachowanie czynności płuc w większym stopniu niż w przypadku rozpoczęcia terapii w starszym wieku.

– Dane z długoterminowych badań w rutynowej praktyce klinicznej pokazują potencjalnie przełomowe korzyści płynące z leczenia modulatorami CFTR i uzupełniają pokaźny zbiór dowodów przemawiających za rozpoczęciem leczenia na jak najwcześniejszym etapie życia – powiedziała Carmen Bozic, wiceprezes ds. globalnego rozwoju leków i spraw medycznych oraz dyrektor ds. medycznych w firmie Vertex. – Kontynuujemy prace umożliwiające znaczący postęp w opracowywaniu terapii, które leczą podstawową przyczynę mukowiscydozy. Dziś jesteśmy bliżej niż kiedykolwiek wcześniej naszego celu, jakim jest opracowanie wysoce skutecznych terapii dla wszystkich pacjentów z mukowiscydozą – dodała.

Poza wymienionymi także inne prezentacje firmy Vertex na tegorocznej konferencji ECFS potwierdzają znaczenie długoterminowego i wczesnego stosowania modulatorów CFTR:
wyniki badania w rutynowej praktyce klinicznej (RWS) u osób z mukowiscydozą z wybranymi mutacjami funkcji resztkowych, leczonych preparatem KALYDECO (iwakaftor);
wyniki otwartego badania rozszerzającego ORKAMBI (lumakaftor/ iwakaftor) fazy 2 u dzieci z mukowiscydozą w wieku 2–5 lat.