Nowy lek dla pacjentów z mukowiscydozą coraz bliżej

Grupa europejskich ekspertów zajmujących się mukowiscydozą podpisała projekt 3 fazy próby klinicznej leku o nazwie Sollpura (lipromataza), który miałby pomóc pacjentom cierpiącym na zewnątrzwydzielniczą niewydolność trzustki związaną z mukowiscydozą.

Zgoda European Cystic Fibrosis Society Clinical Trial Network’s przyspieszy rekrutację uczestników badania. Próba kliniczna będzie mogła się rozpocząć, gdy zgłosi się 150 uczestników. Dystrybutor leku ma nadzieję, że rezultaty badania zostaną opublikowane najpóźniej na koniec 2017 lub na początku 2018 roku.

Eksperci szacują, że ok. 90 proc. pacjentów z mukowiscydozą cierpi na zewnątrzwydzielniczą niewydolność trzustki.

Nowy lek będzie alternatywą dla już istniejącego – Pancreaze. Ma być jednak w pełni syntetyczny i możliwy do przyjmowania w płynnej postaci, co jest ważne dla pacjentów używających pomp żywieniowych oraz dla bardzo małych dzieci.