Terapia przeciw włóknieniowa uzyskuje status leku sierocego w przypadku twardziny układowej

FDA przyznało ACE-1334 (Acceleron Pharma, Inc) oznaczenie leku sierocego do leczenia pacjentów ze stwardnieniem układowym.

ACE-1334 jest pułapką ligandów opartą na transformującym czynniku wzrostu (TGF)-beta przeznaczoną do wiązania i hamowania ligandów TGF-beta 1 i 3, które są uważane za kluczowe czynniki sygnalizacyjne w patogenezie choroby zwłóknieniowej.

W badaniach przedklinicznych zaobserwowano, że ACE-1334 ma działanie przeciw włóknieniowe w wielu modelach zwłóknienia. Lek oceniono na podstawie badania fazy 1 u osób zdrowych, które przyjmowały zwiększoną dawkę. Naukowcy zamierzają w 2021 roku rozpocząć badanie fazy 1b/2 u pacjentów ze śródmiąższową chorobą płuc związaną z twardziną układową (SSc-ILD).

FDA wcześniej przyznała ACE-1334 oznaczenie Fast Track w leczeniu SSc-ILD.

Więcej informacji na temat badań: Acceleron Pharma