Tezakaftor/iwakaftor skuteczne także u dzieci poniżej 12. roku życia

Ostatnie lata przyniosły bardzo pomyślne wieści odnośnie nowych opcji leczenia mukowiscydozy. Jednym z nich było wykazanie skuteczności tezakaftoru w połączeniu z izakaftorem, jednak badania nad skutecznością i bezpieczeństwem były prowadzone wśród dzieci powyżej 12. roku życia. Jak wynika z publikacji na łamach The Journal of Cystic Fibrosis leki można stosować także u młodszych pacjentów.

Stosowanie tezakaftoru i iwakaftoru istotnie poprawia funkcję płuc oraz aż o 35% zmniejsza ryzyko zaostrzeń choroby. Póki co lek jest wskazany do stosowania u pacjentów, którzy są homozygotyczni pod względem mutacji F508del lub którzy są heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mają jedną z kilku mutacji genu CFTR; warunkiem jest także ukończenie 12. roku życia. Naukowcy ze Stanów Zjednoczonych i Kanady 67 dzieciom z mukowiscydozą w wieku 6-11 lat podawali tezakaftor i iwakaftor przez 24 tygodnie w dawce opartej o masę ciała i sprawdzili, czy w tej grupie wiekowej mogą być one zastosowane z powodzeniem.

Profil bezpieczeństwa leków okazał się podobny do tego u dzieci w wieku powyżej 12 lat (wcześniejsze doniesienia dotyczące tej grupy wiekowej wskazują, że odsetek działań niepożądanych łagodnych do umiarkowanych oscyluje wokół 40%; istnieją nawet rezultaty wskazujące na niższą częstość poważnych zdarzeń niepożądanych przy stosowaniu połączenia leków niż przy placebo). Leczenie okazało się nie tylko bezpieczne, ale i skuteczne: poprawie uległo stężenie chlorków w pocie, spadło nasilenie objawów ze strony układu oddechowego, a FEV1 i wzrastanie pozostały na stabilnym, normatywnym poziomie.