Abatacept w leczeniu twardziny układowej skóry: wyniki fazy open-label badania ASSET

W badaniu o akronimie ASSET pacjenci ze wczesną rozsianą twardziną układową skóry byli randomizowani do placebo lub do abataceptu będącego blokerem CD80/CD86. Zaślepiona pierwsza faza badania trwała 12 miesięcy i pierwszorzędowym punktem końcowym była zmiana w zmodyfikowanej skali Rodnana (ang. modified Rodnan Skin Score, mRSS) po 12 miesiącach. W fazie open-label każdy z pacjentów otrzymywał abatacept i po 6 miesiącach ponownie oceniono zmianę w mRSS oraz profil bezpieczeństwa leku.

W fazie zaślepionej w każdym ramieniu badania było po 44 pacjentów, a w fazie open-label wzięło udział po 32 pacjentów z obu grup. W grupie która od początku przyjmowała abatacept po 12 miesiącach wartość w mRSS zmniejszyła się średnio o 6,6 punktów, a po 18 miesiącach o średnio 9,8 punktów w porównaniu z momentem randomizacji. W grupie która początkowo otrzymywała placebo, w 12 miesiącu wartość w mRSS zmniejszyła się o 3,7 punktów podczas gdy w 18 miesiącu o 6,3 punktów w porównaniu z momentem randomizacji. W czasie pierwszej fazy badania doszło do dwóch przypadków śmierci w grupie interwencyjnej związanej z przełomem nerkowym choroby, ale w fazie open-label nie odnotowano żadnego przypadku śmierci.

Wyniki fazy open-label badania ASSET sugerują że wydłużenie leczenia abataceptem pozwala na uzyskanie jeszcze większej poprawy w zakresie mRSS u pacjentów z wczesną rozsianą twardziną układową skóry. W dłuższej obserwacji nie zaobserwowano nowych, wcześniej nieopisywanych działań niepożądanych leczenia.