Emapalumab skuteczny w chorobie reumatologicznej związanej z hemofagocytarną limfohistiocytozą
Schematy leczenia zawierające emapalumab (Gamifant) stabilizują kluczowe parametry laboratoryjne i wykazują duże prawdopodobieństwo 12-miesięcznego przeżycia u pacjentów z limfohistiocytozą hemofagocytarną (HLH) związaną z chorobą reumatologiczną.
Naukowcy przeprowadzili retrospektywne badanie obejmujące przegląd dokumentacji medycznej 33 amerykańskich szpitali, aby ocenić rzeczywiste wzorce leczenia i wyniki u pacjentów z HLH leczonych emapalumabem.
Do badania włączono 15 pacjentów z HLH związanym z chorobą reumatologiczną (mediana wieku w chwili rozpoznania 5 lat; 73,3 proc. kobiet), którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę emapalumabu w okresie od 20 listopada 2018 r. do 31 października 2021 r. Większość pacjentów z HLH związanym z chorobą reumatologiczną cierpiała albo na układowe młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów (n = 9), albo na chorobę Stilla występującą w wieku dorosłym (n = 1).
Pacjenci otrzymywali emapalumab w przypadku choroby opornej, nawracającej lub postępującej, a całkowity czas leczenia wynosił 63 dni. Głównym celem tego badania było opisanie schematów leczenia emapalumabem, takich jak czas do rozpoczęcia, czas trwania leczenia, schematy dawkowania i powody rozpoczęcia.
Jak pokazały wyniki analizy większość pacjentów (60 proc) z HLH związanym z chorobą reumatologiczną była w stanie krytycznym i rozpoczęto u nich leczenie emapalumabem na oddziale intensywnej terapii; emapalumab rozpoczęto głównie w leczeniu choroby opornej (33,3 proc.) i nawracającej (33,3 proc.).
Wszyscy pacjenci otrzymywali jednocześnie emapalumab z innymi terapiami związanymi z HLH, przy czym najczęściej stosowano glikokortykoidy (100 proc.) i anakinrę (60 proc.).
Leczenie emapalumabem doprowadziło do osiągnięcia prawidłowego poziomu fibrynogenu (>360 mg/dl) zgodnie z określonymi kryteriami laboratoryjnymi u wszystkich pacjentów z HLH związanym z chorobą reumatologiczną i 80,6 proc. redukcji wymaganej dawki glikokortykosteroidów.
Prawdopodobieństwo przeżycia po 12 miesiącach od rozpoczęcia leczenia emapalumabem wynosiło 86,7 proc. u wszystkich pacjentów z HLH związanym z chorobą reumatologiczną i 90,0 proc. w podgrupie pacjentów z układowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów lub chorobą Stilla o początku w wieku dorosłym.
Badaniem kierował dr Shanmuganathan Chandrakasan, lekarz z Children's Healthcare of Atlanta, Emory University, Atlanta a jego wyniki opublikowano w Internecie 8 września 2024 r. w czasopiśmie Arthritis & Rheumatology.
