Skuteczność autologicznego przeszczepu szpiku w twardzinie układowej

Twardzina układowa (dcSSc, diffuse cutaneous systemic sclerosis) jest związana z ryzykiem progresji narządowej, a dziesięcioletnie przeżycia osiąga 55% pacjentów.

Przeprowadzone do tej pory badania pierwszej i drugiej fazy wysokodawkowego leczenia immunosupresyjnego i autologicznego przeszczepu macierzystych komórek krwiotwórczych (HSCT, hematopoietic stem cell transplantation) w twardzinie układowej dały obiecujące wyniki. Van Laar i wsp. włączyli do badania trzeciej fazy 156 chorych z tą chorobą we wczesnym stadium. Pacjenci byli randomizowani do grupy leczonej autologicznym HSCT i do grupy, w której co miesiąc dożylnie podawano cyklofosfamid. Długość okresu obserwacyjnego wyniosła niemal 6 lat. W tym czasie zgon lub nieodwracalną niewydolność narządową stwierdzono u 28% chorych z grupy HSCT i 40% z grupy kontrolnej. W pierwszym roku eksperymentu w grupie HSCT stwierdzono 8 zgonów związanych z leczeniem, a w grupie kontrolnej takich zgonów nie odnotowano. Autorzy stwierdzili, że choć u pacjentów z wczesną postacią twardziny układowej autologiczne przeszczepienie macierzystych komórek krwiotwórczych jest związana ze śmiertelnością w pierwszym roku leczenia, w dłuższej perspektywie czasowej przynosi ona korzyści terapeutyczne.