Tofacytynib skuteczny po kilku latach leczenia MIZS

Młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów to niekiedy trudna do opanowania choroba. Dzięki rosnącej liczbie terapii biologicznych możliwe jest przesuwanie granicy możliwości terapeutycznych, co pokazuje najnowsza publikacja z „Annals of Rheumatic Diseases”.

Oprócz klasycznych leków modyfikujących przebieg choroby w ostatnich latach wprowadzono programy leczenia biologicznego MIZS. Część pacjentów nie toleruje jednak żadnej dostępnej formy terapii, u kolejnych nawet zaawansowane leczenie skojarzone nie prowadzi do niskiej aktywności choroby lub remisji. W tych przypadkach z pomocą przychodzi tofacytynib, doustny inhibitor kinaz janusowych.

Jak wygląda skuteczność i bezpieczeństwo leku po 4 latach stosowania? Przedstawiono dane 225 pacjentów w wieku od 2 do 18 lat, którzy zostali włączeni do badania rozszerzonego i otrzymywali tofacytynib w dawce 5 mg dwa razy na dobę lub równoważną dawkę na podstawie masy ciała. Wyniki dotyczące bezpieczeństwa obejmowały działania niepożądane − w tym poważne, z kolei jako ekwiwalent skuteczności przyjęto skalę ACR 70/90 (mierzącą odpowiedź na leczenie), częstość zaostrzeń MIZS i aktywność choroby mierzoną za pomocą wskaźnika JADAS27 (przy nieaktywności choroby odpowiadającej JADAS co najwyżej 1).

Spośród 225 pacjentów aż 201 (co daje 89,3 proc.) z nich zgłosiło co najmniej jedno działanie niepożądane; u 15,1 proc. zdarzenia te zweryfikowano i określono jako poważne. U 10 pacjentów rozwinęły się poważne infekcje; u trojga rozwinął się półpasiec, u dwóch kolejnych zapalenie błony naczyniowej oka de novo. Wśród pacjentów z MIZS o przebiegu wielostawowym odsetek odpowiedzi ACR70/90 wyniósł odpowiednio 60 i 33,6 proc. zaledwie po miesiącu i poprawiał się z biegiem czasu. Zaostrzenie choroby na ogół występowało u mniej niż 5 proc. pacjentów do 48. miesiąca leczenia. Obserwowana średnia w skali JADAS27 wyniosła 22 punkty na początku badania, 6,2 w 1. miesiącu i 2,8 po 4 latach.

Profil bezpieczeństwa tofacytynibu u pacjentów z MIZS okazał się zgodny z dotychczas poznanym − duży plus. Skuteczność kliniczna utrzymywała się przez co najmniej 48 miesięcy leczenia − drugi duży plus. Wydaje się zatem, że tofacytynib już na stałe zagościł w panteonie biologicznych LMPCh dla MIZS.