![](https://www.termedia.pl/f/pages/57614_0ffbe572f62ac030266636d2f0289d7a_blog.jpg)
Tofacytynib skuteczny po kilku latach leczenia MIZS
Autor: Damian Matusiak
Młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów to niekiedy trudna do opanowania choroba. Dzięki rosnącej liczbie terapii biologicznych możliwe jest przesuwanie granicy możliwości terapeutycznych, co pokazuje najnowsza publikacja z „Annals of Rheumatic Diseases”.
Oprócz klasycznych leków modyfikujących przebieg choroby w ostatnich latach wprowadzono programy leczenia biologicznego MIZS. Część pacjentów nie toleruje jednak żadnej dostępnej formy terapii, u kolejnych nawet zaawansowane leczenie skojarzone nie prowadzi do niskiej aktywności choroby lub remisji. W tych przypadkach z pomocą przychodzi tofacytynib, doustny inhibitor kinaz janusowych.
Jak wygląda skuteczność i bezpieczeństwo leku po 4 latach stosowania? Przedstawiono dane 225 pacjentów w wieku od 2 do 18 lat, którzy zostali włączeni do badania rozszerzonego i otrzymywali tofacytynib w dawce 5 mg dwa razy na dobę lub równoważną dawkę na podstawie masy ciała. Wyniki dotyczące bezpieczeństwa obejmowały działania niepożądane − w tym poważne, z kolei jako ekwiwalent skuteczności przyjęto skalę ACR 70/90 (mierzącą odpowiedź na leczenie), częstość zaostrzeń MIZS i aktywność choroby mierzoną za pomocą wskaźnika JADAS27 (przy nieaktywności choroby odpowiadającej JADAS co najwyżej 1).
Spośród 225 pacjentów aż 201 (co daje 89,3 proc.) z nich zgłosiło co najmniej jedno działanie niepożądane; u 15,1 proc. zdarzenia te zweryfikowano i określono jako poważne. U 10 pacjentów rozwinęły się poważne infekcje; u trojga rozwinął się półpasiec, u dwóch kolejnych zapalenie błony naczyniowej oka de novo. Wśród pacjentów z MIZS o przebiegu wielostawowym odsetek odpowiedzi ACR70/90 wyniósł odpowiednio 60 i 33,6 proc. zaledwie po miesiącu i poprawiał się z biegiem czasu. Zaostrzenie choroby na ogół występowało u mniej niż 5 proc. pacjentów do 48. miesiąca leczenia. Obserwowana średnia w skali JADAS27 wyniosła 22 punkty na początku badania, 6,2 w 1. miesiącu i 2,8 po 4 latach.
Profil bezpieczeństwa tofacytynibu u pacjentów z MIZS okazał się zgodny z dotychczas poznanym − duży plus. Skuteczność kliniczna utrzymywała się przez co najmniej 48 miesięcy leczenia − drugi duży plus. Wydaje się zatem, że tofacytynib już na stałe zagościł w panteonie biologicznych LMPCh dla MIZS.