123RF
Warszawscy naukowcy pracują nad nową metodą leczenia amyloidozy AL
Redaktor: Marzena Sygut-Mirek
Data: 24.02.2023
Źródło: PAP
| Tagi: | amyloidoza AL, Krzysztof Jamroziak, choroby rzadkie, ABM, Agencja Badań Medycznych, Warszawski Uniwersytet Medyczny |
Badacze z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego sprawdzą skuteczność eksperymentalnej terapii w leczeniu rzadkiej choroby o nazwie amyloidoza AL – informuje Agencja Badań Medycznych.
W Polsce prowadzone są badania naukowe nad amyloidozą AL, w ramach których specjaliści starają się lepiej zrozumieć mechanizmy powstawania amyloidów oraz opracować nowe metody leczenia tej choroby.
Zespół naukowców z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego przeprowadzi badanie STARLIGHT w grupie 20 pacjentów z nieleczoną amyloidozą AL. Badacze planują ocenić skuteczność eksperymentalnej terapii, tj. skojarzenia sargramostimu, rekombinowanego czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF), z niedawno zarejestrowanym i nierefundowanym w Polsce schematem immunochemioterapii D-VCD (daratmumumab, bortezomib, cyklofosfamid, deksametazon).
– Powodem zastosowania sargramostimu jest próba aktywacji makrofagów tkankowych do skuteczniejszej fagocytozy (pochłanianie i niszczenie patogenów, fragmentów martwych komórek, cząsteczek – przyp. red.) złogów amyloidu, co wraz z aktywnym niszczeniem klonalnych plazmocytów przez immunochemioterapię D-VCD może doprowadzić do zwiększenia odsetka odpowiedzi narządowych, szczególnie sercowych i nerkowych – tłumaczy prof. Krzysztof Jamroziak z Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. W jego opinii leczenie takie stanowi potencjalnie nadzieję na poprawę rokowania u pacjentów z amyloidozą AL, u których nie obserwuje się odpowiedzi po zastosowaniu dotychczasowych metod leczenia.
Dodatkowo w ramach projektu naukowcy planują opracować dwie zaawansowane, niedostępne dotychczas w rutynowej diagnostyce klinicznej w Polsce, zaawansowane metody typowania amyloidu: jedna za pomocą mikrodyssekcji laserowej i spektrometrii masowej (MS), a druga za pomocą mikroskopii immunoelektronowej (IEM).
Opracowanie i następnie wdrożenie tych metod wprowadzi nowoczesny standard diagnostyki różnicowej amyloidoz w Polsce – oceniają badacze. Badanie finansowane jest ze środków Agencji Badań Medycznych.
Czym jest amyloidoza?
Amyloidoza AL jest rzadką chorobą, która charakteryzuje się gromadzeniem się amyloidu w różnych tkankach i narządach organizmu, zwykle w sercu, nerkach, wątrobie, a także w układzie nerwowym. Choroba ta jest spowodowana produkcją przez klonalne (tj. pochodzące od jednej komórki) komórki plazmatyczne w szpiku fragmentów immunoglobulin o nieprawidłowej budowie. W wyniku tego procesu dochodzi do uszkodzenia narządów i postępującej niewydolności.
Choroba może przebiegać bez manifestacji klinicznej aż do późnych etapów rozwoju, co utrudnia wczesne rozpoznanie. Objawy nie są swoiste i często przypominają dolegliwości związane ze starzeniem się, np. postępujące upośledzenie wydolności nerek lub serca. Dlatego w 40 proc. przypadków diagnoza amyloidozy AL jest stawiana dopiero po roku od wystąpienia objawów.
Leczenie pacjentów z amyloidozą AL wymaga indywidualnego podejścia i ścisłej współpracy zespołu specjalistów, w tym hematologów, kardiologów, nefrologów czy neurologów. W większości przypadków opiera się na leczeniu skierowanym przeciwko komórkom plazmocytowym, co ma prowadzić do zmniejszenia produkcji prekursorów amyloidu i zahamowania progresji choroby. Metody leczenia obejmują chemioterapię, immunoterapię i terapię wysokimi dawkami melfalanu z autologicznym przeszczepieniem komórek macierzystych.
Przeczytaj także: „Amyloidoza – największy problem to późna diagnoza”.
Zespół naukowców z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego przeprowadzi badanie STARLIGHT w grupie 20 pacjentów z nieleczoną amyloidozą AL. Badacze planują ocenić skuteczność eksperymentalnej terapii, tj. skojarzenia sargramostimu, rekombinowanego czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF), z niedawno zarejestrowanym i nierefundowanym w Polsce schematem immunochemioterapii D-VCD (daratmumumab, bortezomib, cyklofosfamid, deksametazon).
– Powodem zastosowania sargramostimu jest próba aktywacji makrofagów tkankowych do skuteczniejszej fagocytozy (pochłanianie i niszczenie patogenów, fragmentów martwych komórek, cząsteczek – przyp. red.) złogów amyloidu, co wraz z aktywnym niszczeniem klonalnych plazmocytów przez immunochemioterapię D-VCD może doprowadzić do zwiększenia odsetka odpowiedzi narządowych, szczególnie sercowych i nerkowych – tłumaczy prof. Krzysztof Jamroziak z Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. W jego opinii leczenie takie stanowi potencjalnie nadzieję na poprawę rokowania u pacjentów z amyloidozą AL, u których nie obserwuje się odpowiedzi po zastosowaniu dotychczasowych metod leczenia.
Dodatkowo w ramach projektu naukowcy planują opracować dwie zaawansowane, niedostępne dotychczas w rutynowej diagnostyce klinicznej w Polsce, zaawansowane metody typowania amyloidu: jedna za pomocą mikrodyssekcji laserowej i spektrometrii masowej (MS), a druga za pomocą mikroskopii immunoelektronowej (IEM).
Opracowanie i następnie wdrożenie tych metod wprowadzi nowoczesny standard diagnostyki różnicowej amyloidoz w Polsce – oceniają badacze. Badanie finansowane jest ze środków Agencji Badań Medycznych.
Czym jest amyloidoza?
Amyloidoza AL jest rzadką chorobą, która charakteryzuje się gromadzeniem się amyloidu w różnych tkankach i narządach organizmu, zwykle w sercu, nerkach, wątrobie, a także w układzie nerwowym. Choroba ta jest spowodowana produkcją przez klonalne (tj. pochodzące od jednej komórki) komórki plazmatyczne w szpiku fragmentów immunoglobulin o nieprawidłowej budowie. W wyniku tego procesu dochodzi do uszkodzenia narządów i postępującej niewydolności.
Choroba może przebiegać bez manifestacji klinicznej aż do późnych etapów rozwoju, co utrudnia wczesne rozpoznanie. Objawy nie są swoiste i często przypominają dolegliwości związane ze starzeniem się, np. postępujące upośledzenie wydolności nerek lub serca. Dlatego w 40 proc. przypadków diagnoza amyloidozy AL jest stawiana dopiero po roku od wystąpienia objawów.
Leczenie pacjentów z amyloidozą AL wymaga indywidualnego podejścia i ścisłej współpracy zespołu specjalistów, w tym hematologów, kardiologów, nefrologów czy neurologów. W większości przypadków opiera się na leczeniu skierowanym przeciwko komórkom plazmocytowym, co ma prowadzić do zmniejszenia produkcji prekursorów amyloidu i zahamowania progresji choroby. Metody leczenia obejmują chemioterapię, immunoterapię i terapię wysokimi dawkami melfalanu z autologicznym przeszczepieniem komórek macierzystych.
Przeczytaj także: „Amyloidoza – największy problem to późna diagnoza”.
