Leczenie postaci uogólnionej wczesnej twardziny układowej
Autor: Alicja Kostecka
Data: 21.06.2017
Źródło: AK/Ann Rheum Dis. 2017 Jul Treatment outcome in early diffuse cutaneous systemic sclerosis: the European Scleroderma Observational Study (ESOS).
U chorych z twardziną układową i dużymi obszarami zajętej skóry występuje wysokie ryzyko ciężkiego przebiegu choroby z powikłaniami narządowymi i szybkiej dalszej progresji zmian skórnych.
Randomizowane badania kliniczne we wczesnej dcSSc są trudne do przeprowadzenia z powodu rzadkiego występowania choroby i dotychczas nie pozwoliły na rozstrzygniecie, jakie jest najbardziej optymalne leczenie u tych chorych. Częstość zachorowania na postać uogólnioną twardziny układowej (diffuse cutaneous systemic sclerosis, dcSSc) wynosi 10-20 / 1 mln / 1 rok. Śmiertelność 5-letnią i 10 letnią szacuje się odpowiednio na 68% i 50%.
W 50 ośrodkach zrekrutowano do prospektywnego obserwacyjnego badania 326 chorych z rozpoznaniem wczesnej dsSSc (stwardnienie skóry zaobserwowane w okresie do max 3 lat). U 65 chorych zastosowano w leczeniu metotreksat (MTX) w dawce 20-25mg/ tydzień, u 118 mykofenolan mofetylu (MMF) 1g dwa razy na dobę, u 87 cyklofosfamid (CYC) we wlewach dożylnych ≥500mg/miesiąc przez 6-12 miesięcy lub doustnie 1-2mg/kg m.c./dobę przez 12 miesięcy z kontynuacją terapii immunosupresyjnej MTX lub MMF lub azatiopryną, u 56 nie zastosowano żadnego leku immunosupresyjnego. Pacjenci podlegali ocenie klinicznej na wizytach kontrolnych , które odbywały się co 3 miesiące przez 1-2 lata. We wszystkich grupach uzyskano poprawę w zakresie zmian skórnych, które oceniano przy pomocy zmodyfikowanego testu skórnego Rodnana. Uzyskano następujące wyniki po 12 miesiącach leczenia: -4.0 (-5.2 do -2.7) dla MTX, -4.1 (-5.3 do -2.9) dla MMF, -3.3 (-4.9 do -1.7) dla CYC oraz -2.2 (-4.0 do -0.3) w grupie bez leku immunosupresyjnego. Zaskakujący był fakt, że nie stwierdzono statystycznie istotnych różnic wyników leczenia między grupami. Dokonano również oceny przeżycia w poszczególnych grupach, odnotowując najniższą wartość 84% po 24 miesiącach w grupie bez leczenia immunosupresyjnego. Różnice odsetka przeżyć nie były jednak istotne statystycznie.
Autorzy badania w podsumowaniu publikacji podkreślają potrzebę poszukiwania nowych metod leczenia dcSSc. Z uzyskanych wyników wnioskują, iż chorzy z dcSSc mogą odnieść korzyść z zastosowania leku immunosupresyjnego. Dokładniejsza analiza uzyskanych danych nasuwa zalecenie preferowania cyklofosfamidu u chorych ze śródmiąższową chorobą płuc.
W 50 ośrodkach zrekrutowano do prospektywnego obserwacyjnego badania 326 chorych z rozpoznaniem wczesnej dsSSc (stwardnienie skóry zaobserwowane w okresie do max 3 lat). U 65 chorych zastosowano w leczeniu metotreksat (MTX) w dawce 20-25mg/ tydzień, u 118 mykofenolan mofetylu (MMF) 1g dwa razy na dobę, u 87 cyklofosfamid (CYC) we wlewach dożylnych ≥500mg/miesiąc przez 6-12 miesięcy lub doustnie 1-2mg/kg m.c./dobę przez 12 miesięcy z kontynuacją terapii immunosupresyjnej MTX lub MMF lub azatiopryną, u 56 nie zastosowano żadnego leku immunosupresyjnego. Pacjenci podlegali ocenie klinicznej na wizytach kontrolnych , które odbywały się co 3 miesiące przez 1-2 lata. We wszystkich grupach uzyskano poprawę w zakresie zmian skórnych, które oceniano przy pomocy zmodyfikowanego testu skórnego Rodnana. Uzyskano następujące wyniki po 12 miesiącach leczenia: -4.0 (-5.2 do -2.7) dla MTX, -4.1 (-5.3 do -2.9) dla MMF, -3.3 (-4.9 do -1.7) dla CYC oraz -2.2 (-4.0 do -0.3) w grupie bez leku immunosupresyjnego. Zaskakujący był fakt, że nie stwierdzono statystycznie istotnych różnic wyników leczenia między grupami. Dokonano również oceny przeżycia w poszczególnych grupach, odnotowując najniższą wartość 84% po 24 miesiącach w grupie bez leczenia immunosupresyjnego. Różnice odsetka przeżyć nie były jednak istotne statystycznie.
Autorzy badania w podsumowaniu publikacji podkreślają potrzebę poszukiwania nowych metod leczenia dcSSc. Z uzyskanych wyników wnioskują, iż chorzy z dcSSc mogą odnieść korzyść z zastosowania leku immunosupresyjnego. Dokładniejsza analiza uzyskanych danych nasuwa zalecenie preferowania cyklofosfamidu u chorych ze śródmiąższową chorobą płuc.
