Ostra białaczka szpikowa – chorzy nie mogą dłużej czekać na nowoczesne leczenie
Autor: Maciej Chyziak
Data: 29.11.2021
Działy:
Aktualności w Onkologia
Aktualności
| Tagi: | AML, Sebastian Giebel |
Postęp w możliwościach leczenia AML w ostatnich latach na świecie jest znaczący, mamy w Polsce w tej dziedzinie olbrzymie zapóźnienia. Czy w obliczu bardzo dynamicznie postępującej choroby pacjenci są możliwie najlepiej leczeni?
Ostre białaczki szpikowe (AML) są grupą klonalnych chorób nowotworowych, w których zmianie nowotworowej ulegają macierzyste komórki krwiotwórcze. To choroba postępująca bardzo dynamicznie, dlatego włączenie odpowiedniego leczenia w jak najkrótszym czasie jest bardzo istotne dla pacjentów z tym rozpoznaniem. Choroba może występować w każdym wieku, ale średnia zachorowania wynosi ok. 64 lat. Zaawansowany wiek często sprzyja wielochorobowości pacjentów, dodatkowe obciążenia przekładają się na rokowania i nie każdy organizm wytrzymuje trudy leczenia.
Leczenie sprzed 30 lat czy nowoczesne terapie?
Standardem leczenia AML w Polsce po rozpoznaniu tej choroby jest terapia indukująca rodem z ubiegłego tysiąclecia oparta na schemacie chemioterapii. Całkowitą remisję uzyskuje 25–30 proc. chorych. Jeden rodzaj przestarzałej terapii dla chorych na AML – przy obecnym stanie rozpoznania choroby, gdy możemy wyróżnić już kilkanaście podtypów ostrych białaczek szpikowych – nie pomaga w skutecznym leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową. W ostatnich trzech latach w Europie zarejestrowano 6 nowych leków, z których tylko jeden, midostauryna, jest dostępny (od maja) w Polsce.
Na co czekają klinicyści?
Pytany o to prof. Sebastian Giebel z Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach, odpowiada, że nie ma jednoznacznej i jednej odpowiedzi na tak postawione pytanie. Pacjenci chorujący na AML nie są jednorodną grupą, różnią się rokowaniem czy podtypem choroby ze względu na mutacje genowe. Dlatego istotne jest szybkie rozpoznanie i możliwość bardzo szybkiego włączenia terapii celowanych.
– Chorzy na ostre białaczki szpikowe mają refundowane w Polsce leczenie w sposób przestarzały, nieadekwatny do aktualnej wiedzy i europejskich wytycznych leczenia AML – stwierdza prof. Giebel.
– Ostatnie doniesienia pokazują skuteczność terapii celowanych – np. poprzez dodanie wenetoklaksu do standardowej chemioterapii u starszych pacjentów, co potrafi dwukrotnie podnieść skuteczność leczenia i doprowadzić nawet do całkowitej remisji – wskazuje nasz rozmówca.
Jednym z tych zarejestrowanych, lecz nierefundowanych jeszcze w Polce leków o znacząco lepszej skuteczności jest gemtuzumab ozogamycyny. Immunotoksyna w połączeniu z ciałem monoklonalnym trafia bezpośrednio w chorobowo zmienione komórki nowotworowe, zwiększając szansę na wyleczenie o 21 proc. Wśród chorych na ostre białaczki szpikowe z korzystnego rokowania umożliwia uzyskanie wyleczenia u 75 proc. chorych.
– Szybka diagnostyka i natychmiastowe włączanie skutecznych terapii w obliczu szybko rozwijającej się jednostki chorobowej, jaką jest AML, jest niezwykle istotne i uwypuklone w wytycznych, a dostęp do nowych terapii jest tym, na co czekamy jako leczący pacjentów na co dzień – podkreśla prof. Giebel.
Jeden na sześć to za mało
Dostępność w refundacji dla chorych na AML mindostauryny, jednego z 6 zarejestrowanych leków w ostatnich latach, to niezbyt korzystna statystyka i nie powinna rozmywać problemu niedostosowania możliwości leczenia dla polskich pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Przewaga nowych terapii, szanse dla pacjentów na osiągnięcie remisji, lepsza jakość życia czy europejskie wytyczne to wystarczająco dużo powodów, aby Ministerstwo Zdrowia podjęło wreszcie decyzję o refundacji nowych terapii.
Leczenie sprzed 30 lat czy nowoczesne terapie?
Standardem leczenia AML w Polsce po rozpoznaniu tej choroby jest terapia indukująca rodem z ubiegłego tysiąclecia oparta na schemacie chemioterapii. Całkowitą remisję uzyskuje 25–30 proc. chorych. Jeden rodzaj przestarzałej terapii dla chorych na AML – przy obecnym stanie rozpoznania choroby, gdy możemy wyróżnić już kilkanaście podtypów ostrych białaczek szpikowych – nie pomaga w skutecznym leczeniu pacjentów z ostrą białaczką szpikową. W ostatnich trzech latach w Europie zarejestrowano 6 nowych leków, z których tylko jeden, midostauryna, jest dostępny (od maja) w Polsce.
Na co czekają klinicyści?
Pytany o to prof. Sebastian Giebel z Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach, odpowiada, że nie ma jednoznacznej i jednej odpowiedzi na tak postawione pytanie. Pacjenci chorujący na AML nie są jednorodną grupą, różnią się rokowaniem czy podtypem choroby ze względu na mutacje genowe. Dlatego istotne jest szybkie rozpoznanie i możliwość bardzo szybkiego włączenia terapii celowanych.
– Chorzy na ostre białaczki szpikowe mają refundowane w Polsce leczenie w sposób przestarzały, nieadekwatny do aktualnej wiedzy i europejskich wytycznych leczenia AML – stwierdza prof. Giebel.
– Ostatnie doniesienia pokazują skuteczność terapii celowanych – np. poprzez dodanie wenetoklaksu do standardowej chemioterapii u starszych pacjentów, co potrafi dwukrotnie podnieść skuteczność leczenia i doprowadzić nawet do całkowitej remisji – wskazuje nasz rozmówca.
Jednym z tych zarejestrowanych, lecz nierefundowanych jeszcze w Polce leków o znacząco lepszej skuteczności jest gemtuzumab ozogamycyny. Immunotoksyna w połączeniu z ciałem monoklonalnym trafia bezpośrednio w chorobowo zmienione komórki nowotworowe, zwiększając szansę na wyleczenie o 21 proc. Wśród chorych na ostre białaczki szpikowe z korzystnego rokowania umożliwia uzyskanie wyleczenia u 75 proc. chorych.
– Szybka diagnostyka i natychmiastowe włączanie skutecznych terapii w obliczu szybko rozwijającej się jednostki chorobowej, jaką jest AML, jest niezwykle istotne i uwypuklone w wytycznych, a dostęp do nowych terapii jest tym, na co czekamy jako leczący pacjentów na co dzień – podkreśla prof. Giebel.
Jeden na sześć to za mało
Dostępność w refundacji dla chorych na AML mindostauryny, jednego z 6 zarejestrowanych leków w ostatnich latach, to niezbyt korzystna statystyka i nie powinna rozmywać problemu niedostosowania możliwości leczenia dla polskich pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Przewaga nowych terapii, szanse dla pacjentów na osiągnięcie remisji, lepsza jakość życia czy europejskie wytyczne to wystarczająco dużo powodów, aby Ministerstwo Zdrowia podjęło wreszcie decyzję o refundacji nowych terapii.
