FDA zatwierdziła pierwszy lek w leczeniu orbitopatii tarczycowej
Autor: Alicja Kostecka
Data: 22.01.2020
Źródło: www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-thyroid-eye-disease
| Tagi: | teprotumumabu, orbitopatia |
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła monoklonalne przeciwciało - teprotumumab w leczeniu osób dorosłych z orbitopatią tarczycową.
Orbitopatia tarczycowa jest poważną, postępującą, zagrażającą widzeniu chorobą autoimmunologiczną, która może powodować proptozę (wybrzuszenie), zez (niewspółosiowość oka), ból oka, wrażliwość na światło, podwójne widzenie, a w niektórych przypadkach ślepotę. Do tej pory jedynymi możliwymi sposobami leczenia były sterydy i ingerencja chirurgiczna.
Choroba ta jest najczęściej związana z nadczynnością tarczycy lub chorobą Gravesa. W przebiegu choroby dochodzi do immunologicznego zapalenia mięśni, tkanki tłuszczowej i łącznej wypełniającej oczodół. Początkowo występuje tylko obrzęk, w późniejszych okresach może dołączyć się włóknienie i stłuszczenie. Najczęściej zajęte procesem chorobowym są mięśnie proste, dolny i górny.
Przyczyny orbitopatii nie są do końca jasne i znane. Uważa się, że zaburzenie czynności tarczycy spowodowane jest przez zachwianie równowagi hormonalnej osi przysadka–tarczyca, co wyzwala niezidentyfikowane ostatecznie substancje powodujące przerost tkanek oczodołu. Teprotumumab, podawany w ośmiu wlewach raz na 3 tygodnie, blokuje ten proces.
Zatwierdzenie FDA opiera się na wynikach dwóch badań klinicznych. Wyniki badania fazy 2, w którym wzięło udział 42 pacjentów z oftalmopatią umiarkowaną do ciężkiej związaną z tarczycą, wykazały znaczną poprawę leczenia teprotumumabem, które trwało do 72 tygodni. W kolejnym badania fazy 3, po 24 tygodniach, znacznie więcej z 41 pacjentów leczonych teprotumumabem doświadczyło 2-milimetrowego lub większego zmniejszenia proptozy bez pogorszenia stanu drugiego oka (82,9% vs 9,5% z 42 pacjentów otrzymujących placebo ; P <.001).
Znaczącą poprawę zaobserwowano również w innych mierzalnych wskaźnikach, w tym bólu oczodołu, obrzęku powiek, podwójnym widzeniu i ocenie jakości życia.
Do działań niepożądanych stosowania leku teprotumumabu należą skurcz mięśni, nudności, łysienie, biegunka, zmęczenie, hiperglikemia, utrata słuchu, suchość skóry, zaburzenia smaku i ból głowy. Lek jest przeciwwskazany do stosowania w czasie ciąży.
Choroba ta jest najczęściej związana z nadczynnością tarczycy lub chorobą Gravesa. W przebiegu choroby dochodzi do immunologicznego zapalenia mięśni, tkanki tłuszczowej i łącznej wypełniającej oczodół. Początkowo występuje tylko obrzęk, w późniejszych okresach może dołączyć się włóknienie i stłuszczenie. Najczęściej zajęte procesem chorobowym są mięśnie proste, dolny i górny.
Przyczyny orbitopatii nie są do końca jasne i znane. Uważa się, że zaburzenie czynności tarczycy spowodowane jest przez zachwianie równowagi hormonalnej osi przysadka–tarczyca, co wyzwala niezidentyfikowane ostatecznie substancje powodujące przerost tkanek oczodołu. Teprotumumab, podawany w ośmiu wlewach raz na 3 tygodnie, blokuje ten proces.
Zatwierdzenie FDA opiera się na wynikach dwóch badań klinicznych. Wyniki badania fazy 2, w którym wzięło udział 42 pacjentów z oftalmopatią umiarkowaną do ciężkiej związaną z tarczycą, wykazały znaczną poprawę leczenia teprotumumabem, które trwało do 72 tygodni. W kolejnym badania fazy 3, po 24 tygodniach, znacznie więcej z 41 pacjentów leczonych teprotumumabem doświadczyło 2-milimetrowego lub większego zmniejszenia proptozy bez pogorszenia stanu drugiego oka (82,9% vs 9,5% z 42 pacjentów otrzymujących placebo ; P <.001).
Znaczącą poprawę zaobserwowano również w innych mierzalnych wskaźnikach, w tym bólu oczodołu, obrzęku powiek, podwójnym widzeniu i ocenie jakości życia.
Do działań niepożądanych stosowania leku teprotumumabu należą skurcz mięśni, nudności, łysienie, biegunka, zmęczenie, hiperglikemia, utrata słuchu, suchość skóry, zaburzenia smaku i ból głowy. Lek jest przeciwwskazany do stosowania w czasie ciąży.
Przegląd Gastroenterologiczny
