Nowa nadzieja dla pacjentów z pierwotną marskością żółciową wątroby

Kwas 6-alfa-etylo-chenodeoksycholowy (INT 747) może stać się pierwszym nowym lekiem przeznaczonym dla pacjentów z pierwotną marskością żółciową (PBC) wątroby od ponad 20 lat.

Do tej pory kwas urodeoksycholowy (UDCA) jest jedynym lekiem zatwierdzonym do leczenia PBC, ale nawet u 50% chorych nie występuje oczekiwana odpowiedź na niego. Z uwagi jednak na inny mechanizm działania, INT 747 ma charakteryzować się wyższą skutecznością leczenia. Naukowcy donoszą, że po podaniu nowego leku pacjentom, którzy nie odpowiadali na leczenie UDCA, obserwowano u nich znaczącą poprawę kliniczną oraz polepszenie wyników laboratoryjnych. Wyniki badania zaprezentowano podczas European Association for the Study of the Liver (EASL) International Liver Congress 2014. W próbie POISE uczestniczyło 216 pacjentów z PBC, którzy nie tolerowali lub nie wykazywali odpowiedniej odpowiedzi na leczenie UDCA. Pacjentów w randomizowany sposób przypisano do grup otrzymujących INT 747 w dawce 5 lub 10mg albo placebo przez 12 miesięcy. W grupie otrzymującej lek w większej dawce obserwowano obniżenie nie tylko całkowitego poziomu bilirubiny, ale także ALP, GGTP, ALT i AST. Spośród obserwowanych efektów ubocznych, jedynym, którego występowanie różniło się znacznie między pacjentami otrzymującymi lek a osobami z grupy placebo był świąd - zgłaszało go 68% chorych otrzymujących 10mg leku i 38% osób z grupy placebo. Do jego leczenia wykorzystano cholestyraminę, a po 3 miesiącach terapii nie wykazano różnic między poszczególnymi grupami uczestników.
Wstępne wyniki wskazują na skuteczność nowego leku, bez wątpienia potrzebne są jednak dodatkowe dane, zanim preparat zostanie wprowadzony na rynek farmaceutyczny. Dlatego też planowana jest kontynuacja badania oceniająca bezpieczeństwo i skuteczność INT 747 przy dłuższym stosowaniu. Już 95% dotychczasowych uczestników badania zgłosiło chęć udziału w kolejnej jego części.