Pierwszy od dekady nowy lek na raka wątroby

FDA rozszerzyła wskazania dla regorafenibu obejmując nim leczenie chorych na raka wątrobowokomórkowego HCC, którzy wcześniej otrzymali terapię sorafenibem. Rozszerzenie wskazań oznacza, że na raka wątroby pojawia się pierwszy od prawie dekady nowy lek.

Chorzy na raka wątroby mają ograniczone opcje leczenia, stąd decyzja o rozszerzeniu wskazań na regorafenib dla chorych, którzy przestali odpowiadać na leczenie sorafenibem. Nowy lek to inhibitor wielokinazowy, który wykazuje aktywność angiogeniczną. Jest już wykorzystywany do leczenia zaawansowanego raka jelita grubego oraz w terapii nieoperacyjnych guzów stromalnych w gastroenterologii u chorych nie odpowiadających już na leczenie imatynibem oraz sunitynibem.

Decyzja FDA opiera się na wynikach randomizowanego badania 3 fazy, które objęło 573 chorych z progresywnym HCC leczonych wcześniej sorafenibem. Mediana przezycia całkowitego wyniosła 10,6 miesiąca w grupie regorafenibu wobec 7,8 miesiąca w grupie placebo. Mediana przeżycia wolnego od progresji wyniosła 3,1 miesiąca dla leku wobec 1,5 miesiąca dla placebo. Odsetek kontroli choroby także był znacznie wyższy dla nowego leku – 65,2 procent versus 36,1 procent dla placebo.

Lek nie jest jednak wolny od działań niepożądanych. Te wystąpiły u 79,7 procent chorych wobec 58,5 procent w grupie placebo w stopniu 3 lub wyższym.