Talidomid skuteczny w chorobie Leśniowskiego-Crohna u dzieci
Autor: Katarzyna Bakalarska
Data: 02.12.2013
Źródło: Lazzerini M, Martelossi S, Magazzù G, i wsp. Effect of Thalidomide on Clinical Remission in Children and Adolescents With Refractory Crohn Disease. A Randomized Clinical Trial. JAMA. 2013; 310(20):2164-2173.
Leczenie choroby Leśniowskiego-Crohna (ChLC) u dzieci stanowi wyzwanie między innymi ze względu na remisje występujące mimo stosowania silnej immunosupresji i leczenia biologicznego. Jest też wiadome, że ChLC, która rozpoczyna się przed dorosłością ma ostrzejszy przebieg.
Stosowanie talidomidu u kobiet w ciąży spowodowało fokomelię u ok. 10 000 dzieci urodzonych w latach 1950-1960. Obecnie talidomid i jego analogi, mimo istotnych działań niepożądanych, są badane jako potencjalne nowe leki w nowotworach i chorobach autoimmunologicznych. Talidomid w połączeniu z deksometazonem jest stosowany w leczeniu szpiczaka mnogiego.
Lazzerini i wsp. zbadali skuteczność talidomidu w indukowaniu remisji w ChLC u dzieci. Badanie było randomizowane, stosowano podwójnie ślepą próbę z placebo. Zostało ono przeprowadzone w sześciu trzeciorzędowych ośrodkach gastroenterologii dziecięcej. Do eksperymentuwłączono 56 dzieci, u których ChLC była aktywna pomimo intensywnej terapii. Talidomid stosowano w dawce od 1.5 do 2.5 mg na kilogram masy ciała dziennie. Okres obserwacyjny wynosił u każdego dziecka co najmniej 52 tygodnie. Aktywność choroby oceniano w powszechnie stosowanej skali PCDAI (Pediatric Crohn Disease Activity Index). Jako remisję określono spadek oceny w skali PCDAI o co najmniej 25% lub 75% w odpowiednio 4. lub 8. tygodniu leczenia. Remisję uzyskano u 46.4% dzieci leczonych talidomidem i u 11.5% dzieci z grupy kontrolnej (p = 0.01). Spośród dzieci, które nie odpowiedziały na placebo, 52.4% uzyskało remisję po włączeniu talidomidu (faza bez podwójnie ślepej próby). Średnia długość remisji w grupie badanej wyniosła 181 tygodni. W grupie kontrolnej była ona równa 6 tygodni (p < 0.001). Poważne działania niepożadane talidomidu występowały z częstością wynoszącą po przeliczeniu 1 na 10 osób do lat leczenia. Dotyczyło to głównie neuropatii obwodowej. Autorzy stwierdzili, że zaprezentowany eksperyment wymaga powtórzenia, aby w oparciu o uzyskane wyniki podjąć ewentualną decyzję o weryfikacji zaleceń dotyczących leczenia ChLC u dzieci.
Lazzerini i wsp. zbadali skuteczność talidomidu w indukowaniu remisji w ChLC u dzieci. Badanie było randomizowane, stosowano podwójnie ślepą próbę z placebo. Zostało ono przeprowadzone w sześciu trzeciorzędowych ośrodkach gastroenterologii dziecięcej. Do eksperymentuwłączono 56 dzieci, u których ChLC była aktywna pomimo intensywnej terapii. Talidomid stosowano w dawce od 1.5 do 2.5 mg na kilogram masy ciała dziennie. Okres obserwacyjny wynosił u każdego dziecka co najmniej 52 tygodnie. Aktywność choroby oceniano w powszechnie stosowanej skali PCDAI (Pediatric Crohn Disease Activity Index). Jako remisję określono spadek oceny w skali PCDAI o co najmniej 25% lub 75% w odpowiednio 4. lub 8. tygodniu leczenia. Remisję uzyskano u 46.4% dzieci leczonych talidomidem i u 11.5% dzieci z grupy kontrolnej (p = 0.01). Spośród dzieci, które nie odpowiedziały na placebo, 52.4% uzyskało remisję po włączeniu talidomidu (faza bez podwójnie ślepej próby). Średnia długość remisji w grupie badanej wyniosła 181 tygodni. W grupie kontrolnej była ona równa 6 tygodni (p < 0.001). Poważne działania niepożadane talidomidu występowały z częstością wynoszącą po przeliczeniu 1 na 10 osób do lat leczenia. Dotyczyło to głównie neuropatii obwodowej. Autorzy stwierdzili, że zaprezentowany eksperyment wymaga powtórzenia, aby w oparciu o uzyskane wyniki podjąć ewentualną decyzję o weryfikacji zaleceń dotyczących leczenia ChLC u dzieci.
Przegląd Gastroenterologiczny
