Dr Dytfeld: Polska odstaje od reszty Europy w dostępie do innowacyjnych terapii szpiczaka
Redaktor: Monika Stelmach
Data: 10.07.2020
Źródło: Fundacja Carita im. Wiesławy Adamiec
– Szpiczak plazmocytowy może być chorobą przewlekłą, ale w naszym kraju nadal nie wykorzystuje się potencjału innowacyjnych terapii. W zestawieniu pokazującym różnice w dostępności do przyjętych standardów leczenia Polska, na tle państw byłego bloku wschodniego, wypada najgorzej – zauważa dr hab. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.
Szpiczak plazmocytowy stanowi wśród wszystkich zachorowań na nowotwory 1–2 proc. przypadków, a 10–15 proc. wśród nowotworów hematologicznych. Zgodnie z raportem NFZ, w 2016 r. odnotowano blisko 2,6 tysięcy zachorowań na szpiczaka plazmocytowego, co jest niewiele większą liczbą w porównaniu z latami 2014–2015. Z kolei zgodnie z najnowszym raportem NFZ przeprowadzonym wśród 1,5 tys. pacjentów leczonych chemioterapią dedykowaną szpiczakowi plazmocytowemu, ok. 20 proc. zmarło w ciągu roku od daty pierwszego świadczenia udzielonego z powodu tej choroby, a okresu dwóch lat nie dożyło 32 proc. z nich. Z badań tych wynika, że prawdopodobieństwo przeżycia roku od daty pierwszego świadczenia wynosi 88 proc. dla osób w wieku poniżej 65 lat, 77 proc. dla osób z grupy wiekowej 65–74 i 66 proc. dla osób starszych.
Jak wynika z raportu „Dostęp do nowoczesnych terapii lekowych w szpiczaku plazmocytowym”, opracowanego przez Fundację Carita im. Wiesławy Adamiec, rygorystyczne kryteria programów lekowych ograniczają możliwość wykorzystania leków zgodnie z ich pełnymi wskazaniami rejestracyjnymi. Sytuacja ta wpływa na gorsze wyniki leczenia polskich pacjentów. Tymczasem szpiczak plazmocytowy może być chorobą przewlekłą, ale w Polsce nadal nie wykorzystuje się potencjału innowacyjnych leków, które mogą zapewnić pacjentom dłuższe życie
– Wciąż słyszymy, że w ostatnich latach w Polsce zostały udostępnione terapie w szpiczaku plazmocytowym. Jak długo mamy żyć przeszłością? Medycyna idzie naprzód. Potrzebujemy dostępu do nowych terapii i nowych schematów, które przedłużą nam życie – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita.
W raporcie „Dostęp do nowoczesnych terapii lekowych w szpiczaku plazmocytowym” przedstawiono ocenę możliwości terapeutycznych polskich pacjentów ze szpiczakiem, zestawienie leków dostępnych w naszym kraju i porównano je ze standardami europejskimi. Niestety w zestawieniu pokazującym różnice w dostępności do przyjętych standardów leczenia, Polska na tle krajów byłego bloku wschodniego, wypada najgorzej. W rankingu zostaliśmy wyprzedzeni nie tyko przez kraje o porównywalnym dochodzie na jednego mieszkańca – Estonię, Słowację, Litwę, Czechy, ale również przez państwa o znacznie niższym wskaźniku PKB – Rumunię, Węgry, Bułgarię. W Polsce, bez ograniczeń, mamy dostęp jedynie do leku immunomodulującego starej generacji, czyli talidomidu. To skuteczny, ale na tyle toksyczny lek, że w Unii Europejskiej i Stanach Zjednoczonych praktycznie przestano go stosować.
Autorzy raportu wskazują więc leki, które są w procesie refundacyjnym i których wprowadzenie mogłoby w znacznym stopniu podwyższyć standard leczenia w Polsce. Najbardziej zaawansowane procesy dotyczą leku ixazomib w schemacie trójlekowym z lenalidomidem i deksametazonem) oraz leku karfilzomib w schemacie KD (karfilzomib + deksametazon), który według badania ARROW podawany jest o połowę rzadziej.
– Różnica w dostępności wynika nie tylko z faktu, że część leków nie jest refundowana w ogóle, jak na przykład iksazomib, który ze względu na doustną drogę podania miałby szczególną wartość w erze epidemii, ale także z powodu znacznie ograniczonej, w porównaniu do wskazań rejestracyjnych, konstrukcji programów lekowych. W raporcie zasygnalizowano, które leki powinny zostać zrefundowane, bądź których dostępność powinna być zwiększona jak najszybciej. Są to m.in. daratumumab i lenalidomid, czy karfilzomib w schemacie KD, który wg. badania Arrow podawany jest o połowę rzadziej, co jest szczególnie ważne w obliczu epidemii. Wynika to w głównej mierze z analizy sytuacji poszczególnych populacji chorych, którzy najmniej skorzystali na zwiększeniu dostępności do nowoczesnych terapii przeciwszpiczakowych, która miała miejsce w 2019 roku – zauważa dr hab. Dominik Dytfeld.
Pacjenci czekają również na refundację daratumumabu w schemacie trójlekowym z lenalidomidem i deksametazonem. W badaniach klinicznych udowodniono, iż jest to obecnie schemat o wysokiej skuteczności terapeutycznej i stanowi duży, prócz technologii CAR–T, przełom w leczeniu szpiczaka ostatnich lat.
Autorzy raportu podkreślają, że należy dołożyć wszelkich starań, aby decyzje uwzględniające potrzeby pacjentów chorych na szpiczaka plazmocytowego były podejmowane na bieżąco, gdyż choroba nie czeka. Ustawa z dnia 31 marca 2020 r. o zmianie niektórych regulacji w zakresie systemu ochrony zdrowia związanych z zapobieganiem, przeciwdziałaniem i zwalczaniem COVID–19, zawiesiła bieg terminów w zakresie postępowań refundacyjnych do dnia 31 sierpnia bieżącego roku.
Szpiczak plazmocytowy jest chorobą zmienną genetycznie, co w rezultacie prowadzi do nabywania oporności na zastosowane już leczenie i konieczność zmiany terapii – z tego względu dostęp do leków nowej generacji jest istotnym aspektem w procesie leczenia. Dzięki nowoczesnym terapiom stosowanym w leczeniu szpiczaka plazmocytowego w Stanach Zjednoczonych pacjenci żyją tam nawet 20 lat od diagnozy, podczas gdy w Polsce chorzy mają szansę przeżyć zaledwie 3–6 lat.
– Te dysproporcje można znacznie zmniejszyć zwiększając dostępność do innowacyjnych terapii, które pozwolą skutecznie hamować postęp choroby, wydłużą przeżycie całkowite i zapewnią pacjentom komfort funkcjonowania, utrzymując także jak najdłużej ich aktywność zawodową i społeczną. Należy też podkreślić, że niektóre terapie nie wymagają zwiększenia budżetu na obecny program lekowy, bo są tańsze od obecnie refundowanych i mogłyby być stosowane zamiast innych, dając lekarzom i pacjentom większe możliwości wyboru terapii – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita, jeden z autorów raportu.
Dr Dominik Dytfeld przyznaje, że autorzy raportu zasygnalizowali przyszłość terapii przeciwszpiczakowej jaką są zaawansowane terapie komórkowe, czyli CART. – Raport powinien być ważnym głosem w dyskusji o dalszych kierunkach strategii refundacyjnej szpiczaka plazmocytowego w Polsce – dodaje dr Dytfeld.
Zachęcamy do polubienia profilu „Menedżera Zdrowia” na Facebooku: www.facebook.com/MenedzerZdrowia i obserwowania kont na Twitterze i LinkedInie: www.twitter.com/MenedzerZdrowia i www.linkedin.com/MenedzerZdrowia.
Jak wynika z raportu „Dostęp do nowoczesnych terapii lekowych w szpiczaku plazmocytowym”, opracowanego przez Fundację Carita im. Wiesławy Adamiec, rygorystyczne kryteria programów lekowych ograniczają możliwość wykorzystania leków zgodnie z ich pełnymi wskazaniami rejestracyjnymi. Sytuacja ta wpływa na gorsze wyniki leczenia polskich pacjentów. Tymczasem szpiczak plazmocytowy może być chorobą przewlekłą, ale w Polsce nadal nie wykorzystuje się potencjału innowacyjnych leków, które mogą zapewnić pacjentom dłuższe życie
– Wciąż słyszymy, że w ostatnich latach w Polsce zostały udostępnione terapie w szpiczaku plazmocytowym. Jak długo mamy żyć przeszłością? Medycyna idzie naprzód. Potrzebujemy dostępu do nowych terapii i nowych schematów, które przedłużą nam życie – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita.
W raporcie „Dostęp do nowoczesnych terapii lekowych w szpiczaku plazmocytowym” przedstawiono ocenę możliwości terapeutycznych polskich pacjentów ze szpiczakiem, zestawienie leków dostępnych w naszym kraju i porównano je ze standardami europejskimi. Niestety w zestawieniu pokazującym różnice w dostępności do przyjętych standardów leczenia, Polska na tle krajów byłego bloku wschodniego, wypada najgorzej. W rankingu zostaliśmy wyprzedzeni nie tyko przez kraje o porównywalnym dochodzie na jednego mieszkańca – Estonię, Słowację, Litwę, Czechy, ale również przez państwa o znacznie niższym wskaźniku PKB – Rumunię, Węgry, Bułgarię. W Polsce, bez ograniczeń, mamy dostęp jedynie do leku immunomodulującego starej generacji, czyli talidomidu. To skuteczny, ale na tyle toksyczny lek, że w Unii Europejskiej i Stanach Zjednoczonych praktycznie przestano go stosować.
Autorzy raportu wskazują więc leki, które są w procesie refundacyjnym i których wprowadzenie mogłoby w znacznym stopniu podwyższyć standard leczenia w Polsce. Najbardziej zaawansowane procesy dotyczą leku ixazomib w schemacie trójlekowym z lenalidomidem i deksametazonem) oraz leku karfilzomib w schemacie KD (karfilzomib + deksametazon), który według badania ARROW podawany jest o połowę rzadziej.
– Różnica w dostępności wynika nie tylko z faktu, że część leków nie jest refundowana w ogóle, jak na przykład iksazomib, który ze względu na doustną drogę podania miałby szczególną wartość w erze epidemii, ale także z powodu znacznie ograniczonej, w porównaniu do wskazań rejestracyjnych, konstrukcji programów lekowych. W raporcie zasygnalizowano, które leki powinny zostać zrefundowane, bądź których dostępność powinna być zwiększona jak najszybciej. Są to m.in. daratumumab i lenalidomid, czy karfilzomib w schemacie KD, który wg. badania Arrow podawany jest o połowę rzadziej, co jest szczególnie ważne w obliczu epidemii. Wynika to w głównej mierze z analizy sytuacji poszczególnych populacji chorych, którzy najmniej skorzystali na zwiększeniu dostępności do nowoczesnych terapii przeciwszpiczakowych, która miała miejsce w 2019 roku – zauważa dr hab. Dominik Dytfeld.
Pacjenci czekają również na refundację daratumumabu w schemacie trójlekowym z lenalidomidem i deksametazonem. W badaniach klinicznych udowodniono, iż jest to obecnie schemat o wysokiej skuteczności terapeutycznej i stanowi duży, prócz technologii CAR–T, przełom w leczeniu szpiczaka ostatnich lat.
Autorzy raportu podkreślają, że należy dołożyć wszelkich starań, aby decyzje uwzględniające potrzeby pacjentów chorych na szpiczaka plazmocytowego były podejmowane na bieżąco, gdyż choroba nie czeka. Ustawa z dnia 31 marca 2020 r. o zmianie niektórych regulacji w zakresie systemu ochrony zdrowia związanych z zapobieganiem, przeciwdziałaniem i zwalczaniem COVID–19, zawiesiła bieg terminów w zakresie postępowań refundacyjnych do dnia 31 sierpnia bieżącego roku.
Szpiczak plazmocytowy jest chorobą zmienną genetycznie, co w rezultacie prowadzi do nabywania oporności na zastosowane już leczenie i konieczność zmiany terapii – z tego względu dostęp do leków nowej generacji jest istotnym aspektem w procesie leczenia. Dzięki nowoczesnym terapiom stosowanym w leczeniu szpiczaka plazmocytowego w Stanach Zjednoczonych pacjenci żyją tam nawet 20 lat od diagnozy, podczas gdy w Polsce chorzy mają szansę przeżyć zaledwie 3–6 lat.
– Te dysproporcje można znacznie zmniejszyć zwiększając dostępność do innowacyjnych terapii, które pozwolą skutecznie hamować postęp choroby, wydłużą przeżycie całkowite i zapewnią pacjentom komfort funkcjonowania, utrzymując także jak najdłużej ich aktywność zawodową i społeczną. Należy też podkreślić, że niektóre terapie nie wymagają zwiększenia budżetu na obecny program lekowy, bo są tańsze od obecnie refundowanych i mogłyby być stosowane zamiast innych, dając lekarzom i pacjentom większe możliwości wyboru terapii – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita, jeden z autorów raportu.
Dr Dominik Dytfeld przyznaje, że autorzy raportu zasygnalizowali przyszłość terapii przeciwszpiczakowej jaką są zaawansowane terapie komórkowe, czyli CART. – Raport powinien być ważnym głosem w dyskusji o dalszych kierunkach strategii refundacyjnej szpiczaka plazmocytowego w Polsce – dodaje dr Dytfeld.
Zachęcamy do polubienia profilu „Menedżera Zdrowia” na Facebooku: www.facebook.com/MenedzerZdrowia i obserwowania kont na Twitterze i LinkedInie: www.twitter.com/MenedzerZdrowia i www.linkedin.com/MenedzerZdrowia.
