FDA rozszerza wskazanie vutrisiranu na amyloidozę serca
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła wniosek o dopuszczenie do obrotu leku vutrisiran w celu zmniejszenia śmiertelności z przyczyn sercowo-naczyniowych i hospitalizacji z powodu niewydolności serca u dorosłych z amyloidozą transtyretynową serca w leczeniu amyloidozy transtyretynowej serca (ATTR-CM).
Amyloidoza transtyretynowa serca (ATTR-CM), w której pośredniczy kardiomiopatia, to ultrarzadka, szybko postępująca i śmiertelna choroba, z którą zmaga się ok. 150 tys. Amerykanów.
Vutrisiran jest dwuniciowym, małym interferującym RNA (siRNA), który zakłóca ekspresję genu transtyretyny, zmniejszając produkcję transtyretyny. Podawany jest we wstrzyknięciu podskórnym raz na trzy miesiące.
Zatwierdzenie wniosku o dopuszczenie do obrotu tego preparatu oparto na badaniu III fazy o nazwie HELIOS-B, w którym wykazano, że leczenie vutrisiranem doprowadziło do znacznego zmniejszenia liczby zgonów i nawrotów zdarzeń sercowo-naczyniowych u pacjentów z ATTR-CM. W badaniu uzyskano istotność statystyczną w porównaniu z placebo w odniesieniu do wszystkich 10 wcześniej określonych pierwszorzędowych i drugorzędowych punktów końcowych.
Wyniki zostały zaprezentowane podczas Kongresu Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego w zeszłym roku i jednocześnie opublikowane w „The New England Journal of Medicine”, a także w „Medscape Medical News”.
– Zatwierdzenie leku przez FDA daje możliwość dalszej transformacji leczenia ATTR-CM za pomocą nowego mechanizmu działania. Badanie kliniczne HELIOS-B wykazało, że vutrisiran pozwolił pacjentom żyć dłużej, doświadczyć mniejszej liczby hospitalizacji oraz doprowadził do poprawy ich funkcjonowania i samopoczucia – powiedział dr Ronald Witteles, badacz HELIOS-B, profesor medycyny w Stanford University School of Medicine i współdyrektor Stanford Amyloid Center.
Jak przekazał specjalista, do badania włączono pacjentów, którzy odzwierciedlają rzeczywistą populację z tą chorobą. Vutrisiran wykazał znaczące korzyści kliniczne zarówno w zakresie wyników sercowo-naczyniowych, jak i wielu miar progresji choroby.
„Medscape Medical News” przypomniał, że FDA w 2022 r. zatwierdziła vutrisiran do leczenia polineuropatii dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej u dorosłych.
