Patryk Rydzyk
Kolejne grupy pacjentów z mukowiscydozą mają szansę na leczenie przyczynowe ►
Autor: Marzena Sygut-Mirek
Data: 13.10.2022
– Zabiegamy o rozszerzenie refundacji leczenia przyczynowego dla pacjentów z mukowiscydozą o chorych z nowymi mutacjami i dzieci w wieku od 6 do 12 lat – stwierdził Waldemar Majek, prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą, podczas VI Kongresu Wizja Zdrowia – Diagnoza i Przyszłość – Foresight Medyczny.
Waldemar Majek, prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą, w rozmowie z „Kurierem Medycznym” wskazał, że „pomimo tego, iż pacjenci cierpiący na mukowiscydozę niedawno otrzymali dostęp do trzech terapii przyczynowych, to nadal wiele problemów pozostaje do rozwiązania”.
Leczenie przyczynowe to wielki sukces w terapii pacjentów
Ekspert wyjaśnił, że „mukowiscydoza to wciąż niezwykle groźna choroba wyniszczająca wszystkie organy wewnętrzne chorującego, prowadząca do przedwczesnej śmierci, a najbardziej zaatakowany przez lepki śluz jest układ oddechowy i pokarmowy”.
Największym sukcesem klinicystów, pacjentów i rodzin pacjentów jest zapewnienie dostępności do leku przyczynowego.
– Po raz pierwszy mamy dostępne leczenie, które atakuje przyczynę choroby, a nie tylko niweluje objawy, jak było do tej pory. Ta nowoczesna terapia jest dużym krokiem naprzód, pozwala chorym na dłuższe życie i lepszą jego jakość – tłumaczył Waldemar Majek.
Potrzebne rozszerzenie refundacji
Ekspert podkreślił, że „niestety, wciąż w Polsce trwa walko o to, żeby wszyscy zakwalifikowani do terapii przyczynowej otrzymali te leki”. – To pokonanie biurokracji jest wielkim wyzwaniem dla nas – powiedział.
Kolejnym wyzwaniem wskazanym przez prezesa Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą jest zapewnienie rozszerzenia refundacji leczenia przyczynowego dla kolejnych grup pacjentów.
– Obecnie jest rozpatrywany wniosek o refundację dla dwóch grup pacjentów: chorych z nowymi mutacjami i pacjentów w wieku od 6 do 12 lat. EMA dopuściła dla tych grup pacjentów jeden z trzech leków przyczynowych. Liczymy na pozytywne rozpatrzenie naszego wniosku – wyjaśnił Waldemar Majek.
Wypowiedź eksperta do obejrzenia poniżej.
Leczenie przyczynowe to wielki sukces w terapii pacjentów
Ekspert wyjaśnił, że „mukowiscydoza to wciąż niezwykle groźna choroba wyniszczająca wszystkie organy wewnętrzne chorującego, prowadząca do przedwczesnej śmierci, a najbardziej zaatakowany przez lepki śluz jest układ oddechowy i pokarmowy”.
Największym sukcesem klinicystów, pacjentów i rodzin pacjentów jest zapewnienie dostępności do leku przyczynowego.
– Po raz pierwszy mamy dostępne leczenie, które atakuje przyczynę choroby, a nie tylko niweluje objawy, jak było do tej pory. Ta nowoczesna terapia jest dużym krokiem naprzód, pozwala chorym na dłuższe życie i lepszą jego jakość – tłumaczył Waldemar Majek.
Potrzebne rozszerzenie refundacji
Ekspert podkreślił, że „niestety, wciąż w Polsce trwa walko o to, żeby wszyscy zakwalifikowani do terapii przyczynowej otrzymali te leki”. – To pokonanie biurokracji jest wielkim wyzwaniem dla nas – powiedział.
Kolejnym wyzwaniem wskazanym przez prezesa Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą jest zapewnienie rozszerzenia refundacji leczenia przyczynowego dla kolejnych grup pacjentów.
– Obecnie jest rozpatrywany wniosek o refundację dla dwóch grup pacjentów: chorych z nowymi mutacjami i pacjentów w wieku od 6 do 12 lat. EMA dopuściła dla tych grup pacjentów jeden z trzech leków przyczynowych. Liczymy na pozytywne rozpatrzenie naszego wniosku – wyjaśnił Waldemar Majek.
Wypowiedź eksperta do obejrzenia poniżej.
