Leczenie chorób hematoonkologicznych – gdzie jesteśmy i czego oczekujemy ►

Podczas konferencji Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy eksperci mówili o dużym postępie w leczeniu chorób hematologicznych w Polsce, jednak podkreślali, że są jeszcze „palące problemy”, nad którymi powinni się pochylić urzędnicy z Ministerstwa Zdrowia. Jednym z oczekiwań jest poprawa dostępu do diagnostyki i nowoczesnych terapii. 

W panelu „Nowoczesne terapie w leczeniu chorób hematoonkologicznych” wzięli udział:

• Grzegorz W. Basak z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego,
• Krzysztof Giannopoulos z Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów,
• Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii,
• Mateusz Oczkowski z Ministerstwa Zdrowia,
• Łukasz Rokicki z Fundacji Carita,
• Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi,
• Tomasz Wróbel z Uniwersytetu Medycznego im. Piastów Śląskich we Wrocławiu.

Sesja do obejrzenia poniżej – pod spisana relacja.

Prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, która rozpoczęła dyskusję w panelu „Nowoczesne terapie w leczeniu chorób hematoonkologicznych”, podkreśliła, że dynamiczny rozwój metod diagnostycznych i leczniczych w ostatnich latach umożliwił wydłużenie życia chorych z nowotworami krwi. Jednocześnie – jak dodała – następuje na nie większa zapadalność. Obserwuje się także stały wzrost zapotrzebowania na świadczenia zdrowotne w zakresie hematologii.

Profesor wskazała, że przez ostatnie pięć lat do refundacji wprowadzono 75  nowych cząsteczko-wskazań w 26 chorobach hematologicznych nowotworowych i nienowotworowych. Wspomniała o najbardziej nowatorskiej  technologii, jaką jest terapia CAR-T, stosowana u chorych na ostre białaczki limfoblastyczne oraz na chłoniaki agresywne.

Potrzeby pacjentów hematoonkologicznych 
Prof. Lech-Marańda mówiła także o priorytetach na ten rok w zakresie dostępu pacjentów do nowych terapii.

W ocenie ekspertki konieczne jest uzupełnienie terapii CAR-T u pacjentów powyżej 25. roku życia z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną. U chorych na chłoniaki agresywne – po dwóch wcześniejszych liniach leczenia – są to przeciwciała bispecyficzne, oraz terapia CAR-T przy odporności na 1. linię leczenia lub nawrocie choroby w ciągu 12 miesięcy oraz przeciwciała bispecyficzne na chłonika grudkowego po 2. liniach leczenia.

Jakie nowe terapie od 1 lipca? ►17 czerwca ukaże się nowe obwieszczenie refundacyjne, które będzie obowiązywało od 1 lipca. Mateusz Oczkowski z Ministerstwa Zdrowia, zdradził „Menedżerowi Zdrowia”, na jakie nowe terapie mogą liczyć pacjenci i lekarze.

Prof. Lech-Marańda zaznaczyła, że polscy chorzy na ostrą białaczkę szpikową mają dostęp do nowoczesnej terapii, jednak z uwagi na to, że pojawiają się na rynku nowe rejestracje, ważne jest uzupełnienie leczenia dla wąskiej populacji pacjentów z mutacją IDH1.

Z kolei dla chorych dla szpiczaka plazmocytowego udało się zrefundować bardzo dużo terapii, pojawiają się jednak nowe potrzebny w postaci przeciwciała bispecyficznego i terapii CAR-T.

Profesor wskazała również, że jednym z oczekiwań wobec opieki hematologicznej jest poprawa dostępu do diagnostyki i nowoczesnych metod leczenia. Istotne jest także monitorowanie efektywności leczenia w odniesieniu do struktury, procesów i wyników.

Brak podstawowego badania w koszyku świadczeń 
Odnosząc się jeszcze do diagnostyki, specjalistka wskazała na pilną potrzebę wprowadzenia do koszyka świadczeń gwarantowanych (zarówno w szpitalach, jak i ambulatoryjnej opiece specjalistycznej) badań immunofenotypowych, które są podstawowym badaniem diagnostycznym w chorobach krwi. 

Prof. Lech-Marańda zwróciła też uwagę na konieczność leczenia poważnych powikłań poinfekcyjnych u chorych na nowotwory krwi, wskazując na konieczność zmian w pakietach diagnostycznych dla poszczególnych nowotworów.

– Prace nad zmianami w pakiecie onkologicznym w zakresie hematologii rozpoczęłam w ramach przygotowań do pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej. Mam nadzieję, że będą one kontynuowane – mówiła konsultant.

O efekcie przebudzenia
Biorący udział w dyskusji Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej w Ministerstwie Zdrowia, zapytany o leczenie ostrej białaczki szpikowej i priorytety w refundacji przekazał, że obecnie w zakresie leczenia AML nie ma żadnego wniosku o objęcie refundacją.

– Niedawno na stronie internetowej resortu pojawił się komunikat o czasie procedowania wniosków refundacyjnych, o szybkości składania takich wniosków i niestety w Polsce czekamy aż tysiąc dni na złożenie wniosku tuż po rejestracji danego wskazania czy rozszerzenia wskazań. To jest niepokojące – mówił Oczkowski.

– Zwykle to nam się zarzuca opóźnienia w dostępie do terapii – dodał.

Poinformował, że jeśli chodzi o szpiczaki, w resorcie zdrowia w procesie decyzji refundacyjnej znajdują się cztery wnioski. Podkreślił, że choć negatywne decyzje o objęciu refundacją są społecznie źle odbierane, to są one „motywatorami do składania nowych ofert cenowych”.

– Mamy kilka przypadków z tego roku, że firma podeszła drugi raz do procesu i dała nam tak dobre oferty, że nie było mowy o tym, aby ich nie przyjąć. Był to efekt przebudzenia – określił Mateusz Oczkowski.