Optymalizacja opieki nad pacjentem z postacią wtórnie postępującą stwardnienia rozsianego. Prezentacja pierwszego w Polsce raportu poświęconego SPMS
Redaktor: Agnieszka Starewicz-Jaworska
Data: 24.02.2021
Źródło: Katarzyna Wysocka
W ostatnich pięciu latach sytuacja chorych na stwardnienie rozsiane znacznie się poprawiła, zwłaszcza w zakresie dostępu do leków zalecanych w standardach klinicznych. W tym roku szansę na skuteczną terapię może zyskać grupa dotychczas jej pozbawiona – chorzy z postacią wtórnie postępującą stwardnienia rozsianego. Ich sytuację opisano w raporcie opracowanym z inicjatywy Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego i Fundacji SM – Walcz o Siebie.
Stwardnienie rozsiane (SM) to najczęściej występująca autoimmunologiczna choroba ośrodkowego układu nerwowego. Nie jest jednolita – ma trzy główne postacie: rzutowo–remisyjną (RRMS), wtórnie postępującą (SPMS) i pierwotnie postępującą (PPMS). Współczynniki zapadalności i chorobowości na stwardnienie rozsiane w Polsce są stosunkowo wysokie w porównaniu z innymi krajami europejskimi. – W 2020 roku analitycy Ministerstwa Zdrowia oszacowali, że mamy więcej chorych, niż wcześniej zakładano – jest ich już około 51,5 tys. Szacuje się, że postać wtórnie postępująca stwardnienia rozsianego występuje u mniej więcej 25 proc. chorych – mówiła podczas panelu konferencji „Priorytety w ochronie zdrowia” prof. dr hab. n. med. Agnieszka Słowik.
Postać wtórnie postępująca stwardnienia rozsianego (SPMS) jest konsekwencją postaci rzutowo–remisyjnej – dochodzi do niej po wielu latach choroby z początkiem rzutowo–remisyjnym. – Szacujemy, że 60–65 proc. chorych ma postać rzutowo–remisyjną, 20–25 proc. postać wtórnie postępującą – mówiła prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak. – Pacjenci ci są bardzo zróżnicowani, część nadal wykazuje aktywność rzutową choroby, bo jest to faza przejściowa między postacią rzutowo–remisyjną a wtórnie postępującą. Ich choroba manifestuje się słabymi rzutami lub, co jest uchwytne w badaniu rezonansowym, nowymi ogniskami, zdarzają się też ogniska wzmacniające. Potem choroba zaczyna tracić aktywność, ale nie oznacza to, że się zatrzymuje. Obserwowany jest wolny postęp niepełnosprawności, trwający przez kolejne lata. Pacjent na co dzień tego nie odczuwa, można to jednak wychwycić na podstawie wywiadu retrospektywnego, gdy okazuje się, na przykład, że skraca się dystans, który pacjent może przejść bez wsparcia – wyjaśniał prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak.
Leczenie modyfikujące przebieg choroby w postaci rzutowo–remisyjnej refundowane w ramach programów lekowych nie jest skuteczne u chorych z postacią wtórnie postępującą stwardnienia rozsianego. Jedynym zarejestrowanym lekiem o udowodnionej skuteczności w tej postaci choroby, jest siponimod. Jak pokazują liczne badania, lek ten istotnie zmniejsza postęp niepełnosprawności u pacjentów z SPMS, spowalnia postęp choroby, zapobiega również pogorszeniu się funkcji poznawczych. 29 października 2020 r. lek ten uzyskał pozytywną rekomendację prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Nie jest jednak jeszcze w Polsce refundowany. Pacjenci z wtórnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego to jedyna grupa chorych, która nie ma dostępu do leczenia. Chorzy z pozostałymi postaciami SM mają już dostęp i refundację wszystkich metod leczenia zawartych w standardach terapii i zarejestrowanych w UE.
Pojawienie się skutecznej terapii, która już jest zarejestrowana w Unii Europejskiej, czyli leku siponimod, ujawniło potrzebę poświęcenia większej uwagi wtórnie postępującej postaci stwardnienia rozsianego. – Ze strony organizacji pacjenckich wyszło zapotrzebowanie na dokument, który podsumowywałby wiedzę na temat SPMS, dlatego powstał raport, o którym mówimy. W moim przekonaniu dokument spełnił oczekiwania, bo jest napisany przez najlepszych polskich ekspertów klinicznych w zakresie stwardnienia rozsianego, ale także przez ekspertów systemowych oraz przedstawicieli organizacji pacjenckich i przedstawia najważniejsze aspekty dotyczące postaci wtórnie postępującej stwardnienia rozsianego z perspektywy klinicznej, z perspektywy systemu organizacji służby zdrowia i pacjentów – tłumaczyła prof. dr hab. n. med. Agnieszka Słowik.
– Z raportu wynika, że choć w ostatnich latach dostęp do leczenia dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym znacznie się polepszył, a lekarze i pacjenci mają coraz więcej leków, nadal nie wszystkie grupy chorych są równie dobrze zabezpieczone. Optymalizacja opieki nad pacjentami z wtórnie postępującą postacią SM, w tym dostęp do terapii o udowodnionej klinicznie wysokiej skuteczności, pozwoli nie tylko na zahamowanie progresji choroby, utrzymanie jak najdłuższej sprawności pacjenta (w raporcie pojawiło się bardzo obrazowe określenie: oddali czas do wózka inwalidzkiego), zachowanie jego samodzielności i aktywności zawodowej, ale również znacznie poprawi jakość życia i przełoży się na mniejsze koszty dla systemu ubezpieczeń społecznych i ochrony zdrowia w Polsce – mówił dr n. med. Jakub Gierczyński.
Na aspekty zachowania aktywności chorych w społeczeństwie zwrócił też uwagę Tomasz Połeć, prezes Polskiego Stowarzyszenia Stwardnienia Rozsianego. – Chory, który pracuje, zakłada firmę, często zatrudnia inne osoby, sam w pewnym stopniu współfinansuje swoje leczenie, a więc państwo ponosi mniejsze koszty. Chory, który nie jest leczony, bardzo szybko przechodzi na rentę lub inne świadczenia socjalne, obciąża budżet państwa. Opłaca się więc leczenie, a nie ograniczanie leczenia. Bardzo nas cieszy to, że według deklaracji wiceministra Macieja Miłkowskiego w marcu 2021 r. siponimod będzie włączony do programu lekowego, byłoby to rzeczywiście niesamowite przyspieszenie samego procesu – podkreślał Tomasz Połeć.
Czas w leczeniu stwardnienia rozsianego jest kluczowy. Zgodnie z międzynarodowymi standardami od pojawienia się pierwszych objawów SM do postawienia diagnozy może upłynąć maksymalnie dwa miesiące, a czas wdrożenia leczenia od chwili postawienia rozpoznania nie powinien przekroczyć miesiąca. W Polsce trwa to nawet kilka lat. – Zgodnie z danymi z raportu, aż 54 proc. osób na diagnozę czeka ponad pół roku, 32 proc. z tej liczby – ponad dwa lata. To samo dotyczy włączania do programów lekowych – ponad dwa lata czekało na to 23 proc. pacjentów, 41 proc. osób z kolei – ponad pół roku – mówiła Malina Wieczorek. I podkreśliła, że czas w SM jest równie ważny zarówno w trakcie diagnozowania choroby, jaki w zauważeniu konwersji postaci rzutowo–remisyjnej we wtórnie postępującą SM. – Z badania przeprowadzonego w lipcu 2020 roku wynika, że 54 proc. pacjentów zauważyło w ciągu 12 ostatnich miesięcy pewne pogorszenie wydolności ruchowej – dodała.
Na jakim poziomie? – Trudno to oszacować, pacjenci bowiem bardzo często tych problemów lekarzom nie zgłaszali. A nie robili tego dlatego, że w danym momencie nie było dla nich dostępnego leczenia. Bali się więc, że jeśli podczas wizyty wspomną lekarzowi o tym, że coś jest nie tak, to zostaną wycofani z programu lekowego, mimo że cały czas mają postać rzutowo–remisyjną – wyjaśniła.
Podsumowanie panelu.
Prof. dr hab. n. med. Agnieszka Słowik: – Raport powstał z potrzeby chwili – zaistniała możliwość nowej terapii, zidentyfikowano, że są pewne braki w wiedzy na temat tej choroby oraz jest potrzeba uporządkowania informacji i pojawiło się wydawnictwo, które to wszystko podsumowuje. Dostarcza lekarzom i pacjentom wiedzy na temat postaci choroby, dotychczas traktowanej nieco po macoszemu, i jednocześnie pokazuje, jak bardzo dobrze organizacje pacjenckie mogą współpracować ze środowiskiem medycznym. Refundacja siponimodu w terapii postaci wtórnie postępującej SM może być przykładem modelowej współpracy różnych środowisk mających wspólny cel. Stale prowadzony dialog pomaga wybrać optymalne rozwiązania.
Prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak: – Rok 2021 to czas dla neurologii, to także czas nadziei dla pacjentów z postacią wtórnie postępującą SM. Wyzwaniem na pewno będzie budżet i wykonanie ryczałtów. Włączając nowe leki, musimy też przewidywać, że dojdzie dodatkowa pula chorych – grupa, która przerwała leczenie, nie jest w programie lekowym. To są wyzwania, a my jako Polskie Towarzystwo Neurologiczne będziemy chcieli rozmawiać z NFZ i postulować zmiany systemowe. Chcemy zreformować system opieki tak, by optymalizować wydatki i przekierować środki na najbardziej potrzebne cele.
Malina Wieczorek: – Chciałabym być spokojna o pacjentów, którzy dostaną lek, jeśli zachodzi u nich konwersja na wtórnie postępującą postać stwardnienia rozsianego. Niezwykle istotne jest to, by chorzy czuli się bezpiecznie na swojej ścieżce terapeutycznej. Chciałabym móc ich zapewniać, że ci, którzy potrzebują tego leczenia, będą mieli włączone je jak najszybciej.
Tomasz Połeć: – Wprowadzenie nowego leku do refundacji publicznej – rzeczywiście bardzo liczymy, że nastąpi to w marcu 2021 r. – pozwoli na jeszcze lepszą indywidualizację terapii chorych na SM. Przy każdej okazji podkreślamy, jakie to ważne, ponieważ każdy przypadek w SM jest właściwie inny, w związku z czym każdy wymaga indywidualnego traktowania. Marzy mi się także powrót do tego, co postulowaliśmy jakiś czas temu – do koordynowanej opieki w leczeniu stwardnienia rozsianego. Myślę, że wprowadzenie nowego leku byłoby dobrym przyczynkiem do powrotu do idei koordynowanej opieki nad osobami chorymi na SM, co pozwoliłoby na zapewnienie im dużo lepszej opieki niż dotychczas.
Materiał powstał we współpracy z Novartis Poland. PL2102177913
Postać wtórnie postępująca stwardnienia rozsianego (SPMS) jest konsekwencją postaci rzutowo–remisyjnej – dochodzi do niej po wielu latach choroby z początkiem rzutowo–remisyjnym. – Szacujemy, że 60–65 proc. chorych ma postać rzutowo–remisyjną, 20–25 proc. postać wtórnie postępującą – mówiła prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak. – Pacjenci ci są bardzo zróżnicowani, część nadal wykazuje aktywność rzutową choroby, bo jest to faza przejściowa między postacią rzutowo–remisyjną a wtórnie postępującą. Ich choroba manifestuje się słabymi rzutami lub, co jest uchwytne w badaniu rezonansowym, nowymi ogniskami, zdarzają się też ogniska wzmacniające. Potem choroba zaczyna tracić aktywność, ale nie oznacza to, że się zatrzymuje. Obserwowany jest wolny postęp niepełnosprawności, trwający przez kolejne lata. Pacjent na co dzień tego nie odczuwa, można to jednak wychwycić na podstawie wywiadu retrospektywnego, gdy okazuje się, na przykład, że skraca się dystans, który pacjent może przejść bez wsparcia – wyjaśniał prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak.
Leczenie modyfikujące przebieg choroby w postaci rzutowo–remisyjnej refundowane w ramach programów lekowych nie jest skuteczne u chorych z postacią wtórnie postępującą stwardnienia rozsianego. Jedynym zarejestrowanym lekiem o udowodnionej skuteczności w tej postaci choroby, jest siponimod. Jak pokazują liczne badania, lek ten istotnie zmniejsza postęp niepełnosprawności u pacjentów z SPMS, spowalnia postęp choroby, zapobiega również pogorszeniu się funkcji poznawczych. 29 października 2020 r. lek ten uzyskał pozytywną rekomendację prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Nie jest jednak jeszcze w Polsce refundowany. Pacjenci z wtórnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego to jedyna grupa chorych, która nie ma dostępu do leczenia. Chorzy z pozostałymi postaciami SM mają już dostęp i refundację wszystkich metod leczenia zawartych w standardach terapii i zarejestrowanych w UE.
Pojawienie się skutecznej terapii, która już jest zarejestrowana w Unii Europejskiej, czyli leku siponimod, ujawniło potrzebę poświęcenia większej uwagi wtórnie postępującej postaci stwardnienia rozsianego. – Ze strony organizacji pacjenckich wyszło zapotrzebowanie na dokument, który podsumowywałby wiedzę na temat SPMS, dlatego powstał raport, o którym mówimy. W moim przekonaniu dokument spełnił oczekiwania, bo jest napisany przez najlepszych polskich ekspertów klinicznych w zakresie stwardnienia rozsianego, ale także przez ekspertów systemowych oraz przedstawicieli organizacji pacjenckich i przedstawia najważniejsze aspekty dotyczące postaci wtórnie postępującej stwardnienia rozsianego z perspektywy klinicznej, z perspektywy systemu organizacji służby zdrowia i pacjentów – tłumaczyła prof. dr hab. n. med. Agnieszka Słowik.
– Z raportu wynika, że choć w ostatnich latach dostęp do leczenia dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym znacznie się polepszył, a lekarze i pacjenci mają coraz więcej leków, nadal nie wszystkie grupy chorych są równie dobrze zabezpieczone. Optymalizacja opieki nad pacjentami z wtórnie postępującą postacią SM, w tym dostęp do terapii o udowodnionej klinicznie wysokiej skuteczności, pozwoli nie tylko na zahamowanie progresji choroby, utrzymanie jak najdłuższej sprawności pacjenta (w raporcie pojawiło się bardzo obrazowe określenie: oddali czas do wózka inwalidzkiego), zachowanie jego samodzielności i aktywności zawodowej, ale również znacznie poprawi jakość życia i przełoży się na mniejsze koszty dla systemu ubezpieczeń społecznych i ochrony zdrowia w Polsce – mówił dr n. med. Jakub Gierczyński.
Na aspekty zachowania aktywności chorych w społeczeństwie zwrócił też uwagę Tomasz Połeć, prezes Polskiego Stowarzyszenia Stwardnienia Rozsianego. – Chory, który pracuje, zakłada firmę, często zatrudnia inne osoby, sam w pewnym stopniu współfinansuje swoje leczenie, a więc państwo ponosi mniejsze koszty. Chory, który nie jest leczony, bardzo szybko przechodzi na rentę lub inne świadczenia socjalne, obciąża budżet państwa. Opłaca się więc leczenie, a nie ograniczanie leczenia. Bardzo nas cieszy to, że według deklaracji wiceministra Macieja Miłkowskiego w marcu 2021 r. siponimod będzie włączony do programu lekowego, byłoby to rzeczywiście niesamowite przyspieszenie samego procesu – podkreślał Tomasz Połeć.
Czas w leczeniu stwardnienia rozsianego jest kluczowy. Zgodnie z międzynarodowymi standardami od pojawienia się pierwszych objawów SM do postawienia diagnozy może upłynąć maksymalnie dwa miesiące, a czas wdrożenia leczenia od chwili postawienia rozpoznania nie powinien przekroczyć miesiąca. W Polsce trwa to nawet kilka lat. – Zgodnie z danymi z raportu, aż 54 proc. osób na diagnozę czeka ponad pół roku, 32 proc. z tej liczby – ponad dwa lata. To samo dotyczy włączania do programów lekowych – ponad dwa lata czekało na to 23 proc. pacjentów, 41 proc. osób z kolei – ponad pół roku – mówiła Malina Wieczorek. I podkreśliła, że czas w SM jest równie ważny zarówno w trakcie diagnozowania choroby, jaki w zauważeniu konwersji postaci rzutowo–remisyjnej we wtórnie postępującą SM. – Z badania przeprowadzonego w lipcu 2020 roku wynika, że 54 proc. pacjentów zauważyło w ciągu 12 ostatnich miesięcy pewne pogorszenie wydolności ruchowej – dodała.
Na jakim poziomie? – Trudno to oszacować, pacjenci bowiem bardzo często tych problemów lekarzom nie zgłaszali. A nie robili tego dlatego, że w danym momencie nie było dla nich dostępnego leczenia. Bali się więc, że jeśli podczas wizyty wspomną lekarzowi o tym, że coś jest nie tak, to zostaną wycofani z programu lekowego, mimo że cały czas mają postać rzutowo–remisyjną – wyjaśniła.
Podsumowanie panelu.
Prof. dr hab. n. med. Agnieszka Słowik: – Raport powstał z potrzeby chwili – zaistniała możliwość nowej terapii, zidentyfikowano, że są pewne braki w wiedzy na temat tej choroby oraz jest potrzeba uporządkowania informacji i pojawiło się wydawnictwo, które to wszystko podsumowuje. Dostarcza lekarzom i pacjentom wiedzy na temat postaci choroby, dotychczas traktowanej nieco po macoszemu, i jednocześnie pokazuje, jak bardzo dobrze organizacje pacjenckie mogą współpracować ze środowiskiem medycznym. Refundacja siponimodu w terapii postaci wtórnie postępującej SM może być przykładem modelowej współpracy różnych środowisk mających wspólny cel. Stale prowadzony dialog pomaga wybrać optymalne rozwiązania.
Prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak: – Rok 2021 to czas dla neurologii, to także czas nadziei dla pacjentów z postacią wtórnie postępującą SM. Wyzwaniem na pewno będzie budżet i wykonanie ryczałtów. Włączając nowe leki, musimy też przewidywać, że dojdzie dodatkowa pula chorych – grupa, która przerwała leczenie, nie jest w programie lekowym. To są wyzwania, a my jako Polskie Towarzystwo Neurologiczne będziemy chcieli rozmawiać z NFZ i postulować zmiany systemowe. Chcemy zreformować system opieki tak, by optymalizować wydatki i przekierować środki na najbardziej potrzebne cele.
Malina Wieczorek: – Chciałabym być spokojna o pacjentów, którzy dostaną lek, jeśli zachodzi u nich konwersja na wtórnie postępującą postać stwardnienia rozsianego. Niezwykle istotne jest to, by chorzy czuli się bezpiecznie na swojej ścieżce terapeutycznej. Chciałabym móc ich zapewniać, że ci, którzy potrzebują tego leczenia, będą mieli włączone je jak najszybciej.
Tomasz Połeć: – Wprowadzenie nowego leku do refundacji publicznej – rzeczywiście bardzo liczymy, że nastąpi to w marcu 2021 r. – pozwoli na jeszcze lepszą indywidualizację terapii chorych na SM. Przy każdej okazji podkreślamy, jakie to ważne, ponieważ każdy przypadek w SM jest właściwie inny, w związku z czym każdy wymaga indywidualnego traktowania. Marzy mi się także powrót do tego, co postulowaliśmy jakiś czas temu – do koordynowanej opieki w leczeniu stwardnienia rozsianego. Myślę, że wprowadzenie nowego leku byłoby dobrym przyczynkiem do powrotu do idei koordynowanej opieki nad osobami chorymi na SM, co pozwoliłoby na zapewnienie im dużo lepszej opieki niż dotychczas.
Materiał powstał we współpracy z Novartis Poland. PL2102177913
