Plan dla Chorób Rzadkich – idziemy w dobrym kierunku ►

Pacjenci z chorobami rzadkimi potrzebują szybkiej i sprawnej diagnostyki, nowoczesnych terapii, które ratują im życie oraz sprawność, a także wyspecjalizowanych ośrodków, w których mogą się leczyć. – Robimy wszystko, co w naszej mocy, żeby spełnić ich potrzeby – mówili eksperci.

Podczas panelu „Nowe szanse terapeutyczne dla pacjentów z chorobami rzadkimi", który odbył się podczas konferencji Priorities and Challenges in Polish and European Drug Policy, zorganizowanej przez Termedię, eksperci dyskutowali na temat nowych programów lekowych poświęconych pacjentom z chorobami rzadkimi, a także o tym, jak uporządkować model opieki kompleksowej nad chorymi.

Uczestnikami sesji byli:

• Grzegorz Baczewski z Fundacji Centrum Walki z Alergią,  
• Alicja Chybicka, poseł RP z Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich,
• Karina Jahnz-Różyk, konsultant krajowa w dziedzinie alergologii,
• Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego,
• Urszula Demkow, wiceminister zdrowia,
• Barbara Steinborn z Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu.

Sesja do obejrzenia poniżej – pod spisana relacja.

Idziemy w dobrym kierunku
– 20 maja Plan dla Chorób Rzadkich wyszedł z Ministerstwa Zdrowia i 10 czerwca będę debatować na ten temat z przedstawicielami rządu. Najdalej na początku lipca legislacja zostanie zakończona i plan zacznie działać. Po jego opublikowaniu będziemy mogli wdrażać poszczególne elementy – przekazała dobre wieści prof. Urszula Demkow.

Jak dalej tłumaczyła wiceminister, to czego najbardziej potrzebują pacjenci, to szybka i sprawna diagnostyka. Dzięki niej można chorobę nazwać i przewidzieć dalsze postępowanie, jaki będzie przebieg choroby, jak planować ewentualnie dalsze potomstwo, jeśli choroba dotknęła dziecko. Kolejnym kluczowym elementem jest właściwie dobrana do rodzaju choroby terapia. Co prawda nowych leków mamy coraz więcej, ale dla wielu chorych swoistej terapii nie ma lub nie jest jeszcze refundowana.

Choroby rzadkie - mamy się z czego cieszyć ►Plan dla Chorób Rzadkich - nowa wersja wszedł na wokandę prac rządu i 10 czerwca będzie dyskutowany w Kancelarii Prezesa Rady Ministrów. Kolejnym krokiem będą konsultacje. A po poprawkach ruszamy - mówi minister Urszula Demkow

Kolejnym problemem jest brak wielospecjalistycznych ośrodków dla pacjentów z chorobami rzadkimi. – Co dwudziesty Polak ma jakąś chorobę rzadką, więc ośrodków specjalizujących się w ich leczeniu powinno być dużo. Znacznie więcej niż jest teraz. I zrobimy wszystko, by jak najszyciej pojawiły się na mapie Polski takie placówki – zapewniała Urszula Demkow.

Podkreśliła też, że do końca 2025 roku ma powstać rejestr chorób rzadkich, niezwykle cenne narzędzie, dzieki któremu będzie wiadomo, ilu chorych cierpi na daną jednostkę chorobową, jak są rozmieszczeni i jakie są ich potrzeby. Pomoże ono odpowiednio i skutecznie im pomagać.

Jak uporządkować model opieki kompleksowej
W dalszej części dyskusji eksperci opowiedzieli o niezaspokojonych potrzebach chorych, którymi się opiekują. Prof. Karina Jahnz-Różyk, konsultant krajowa w dziedzinie alergologii, prowadząca ośrodek dla chorych z wrodzonymi wadami odporności, mówiła o chorych na rzadkie zespoły eozynofilowe (w Polsce choruje na nie 350–400 pacjentów) i brakach w terapii dla tych osób.

Prof. Barbara Steinborn z UM w Poznaniu opowiedziała o dzieciach i młodzieży z mózgowym porażeniem dziecięcym, które zmagają się z ciężką postacią ślinotoku. Preparat, który ratuje im życie i chroni je przed powikłaniami, czeka na decyzje refundacyjne.

Plan dla Chorób Rzadkich 2.0 – nowa nadziejaChoroby rzadkie to najbardziej zaniedbana dziedzina medycyny. – To się zmieni – stwierdziła prof. Urszula Demkow, zapowiadając wznowienie prac nad porzuconym przez poprzedni rząd Planem dla Chorób Rzadkich. Przedstawiła konkretne, systemowe propozycje Ministerstwa Zdrowia dla chorych i ich rodzin.

W leczeniu SMA Polska jest w Europie na podium
Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodnicząca Towarzystwa Neurologii Dziecięcej, opowiedziała o ogromnym postępie, jaki Polska osiągnęła w leczeniu chorych na rdzeniowy zanik mięśni.

– Mamy przesiew noworodkowy, leki, diagnostykę! Wszystko udało się uzyskać, może za wyjątkiem świetnie pojętej opieki koordynowanej. Mamy jeszcze nadzieję na poszerzenie zakresu refundacji terapii genowej – stwierdziła prof. Mazurkiewicz-Bełdzińska.

Spotkanie podsumował Grzegorz Baczewski z Fundacji Centrum Walki z Alergią. Przypomniał, że choroby rzadkie to zwykle schorzenia przewlekłe, wielonarządowe, prowadzące do inwalidztwa. Często dotykają młodych ludzi, którzy będą mogli w stanie normalnie funkcjonować pracować, założyć rodzinę, tylko wówczas gdy otrzymają na czas odpowiednie leczenie.

– Światełko w tunelu to leki biologiczne, które dają bardzo dobre efekty leczenia i są ogromną nadzieją dla chorych na powrót do normalnego życia – podkreślił.