Włoski sposób na dostęp do drogich terapii o najwyższej innowacyjności

Zapewnienie dostępu do kosztownych innowacyjnych terapii jest wyzwaniem także dla państw o wysokim PKB. Szczególnym są choroby rzadkie, jak np. rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Jak z tym problemem radzą sobie Włosi? Wyjaśnia prof. Claudio Jommi, dyrektor Studiów Zarządzania Międzynarodowymi Systemami Ochrony Zdrowia i Farmakoekonomiki w Wyższej Szkole Zarządzania w Bocconi.

Rdzeniowy zanik mięśni to rzadka choroba uwarunkowana genetycznie. Jej objawy najczęściej pojawiają się już w pierwszym roku życia i prowadzą do poważnej niepełnosprawności. Niedawno pojawił się przełom w leczeniu SMA w postaci pierwszego leku modyfikującego przebieg choroby. Lek ten podaje się przewlekle, co cztery miesiące, w postaci wlewu do kanału kręgowego. W Polsce jest on dostępny dla wszystkich osób z SMA od stycznia 2019 r. W maju 2020 r. nastąpił kolejny przełom – w Unii Europejskiej została zarejestrowana terapia genowa SMA, którą wystarczy podać raz w życiu. Leczenie polega na dostarczeniu do neuronów, za pomocą wektora wirusowego, informacji genetycznej, która pozwala na syntetyzowanie brakującego białka i rozwinięcie przez pacjenta zdrowego fenotypu. Terapia genowa jest przeznaczona dla najmłodszych pacjentów (w pierwszym lub drugim miesiącu życia), u których nie pojawiły się jeszcze objawy choroby. Leczenie to daje szansę na normalne życie, jednak problemem jest jego bardzo wysoka cena. Terapia genowa SMA jest dotychczas finansowana ze środków publicznych, na różnych zasadach, w 9 krajach w Europie. W Polsce tego typu innowacyjne terapie stosowane w chorobach rzadkich mają szansę być dostępne dzięki Funduszowi Medycznemu. Jego zasadniczym celem jest bowiem wsparcie działań zmierzających do poprawy zdrowia i jakości życia pacjentów w Polsce przez zapewnienie dodatkowych źródeł finansowania, m.in. na leczenie chorób cywilizacyjnych, w tym nowotworowych i rzadkich.

Nadzieja w Funduszu
Ustawa o Funduszu Medycznym weszła w życie w listopadzie 2020 r. i wprowadziła nową ścieżkę dostępu do technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności i wysokiej wartości klinicznej. W ramach tej ustawy Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) jest zobowiązana do stałego identyfikowania niezaspokojonych potrzeb medycznych oraz skutecznych leków w ich zakresie. Raz w roku sporządza wykazy technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej oraz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, które przekazuje ministrowi zdrowia. Następnie minister zdrowia prowadzi negocjacje finansowe z producentami leków i podejmuje ostateczne decyzje co do refundacji ze środków Funduszu Medycznego.

Przy tworzeniu przepisów ustawy o Funduszu Medycznym w Polsce wzorowano się na systemach istniejących w niektórych innych krajach europejskich, m.in. we Włoszech, gdzie terapie o najwyższym statusie innowacyjności są finansowane ze specjalnego, przeznaczonego na ten cel, funduszu publicznego. Dotyczy to również tzw. produktów leczniczych zaawansowanej technologii (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) przygotowywanych najczęściej na zapotrzebowanie konkretnego pacjenta. O tym, jak funkcjonuje ten fundusz i na jakich zasadach terapie są kwalifikowane do refundacji, mówił prof. Claudio Jommi, ekonomista, dyrektor Studiów Zarządzania Międzynarodowymi Systemami Ochrony Zdrowia oraz Farmakoekonomiki w Wyższej Szkole Zarządzania w Bocconi we Włoszech, podczas warsztatów „Wdrażanie terapii genowej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) – doświadczenia międzynarodowe”, zorganizowanych 11 lutego 2021 r. w Warszawie.

Przykład z Włoch
– Kiedy produkt leczniczy (włączając w to produkty z kategorii ATMP) zostaje zatwierdzony do obrotu na poziomie europejskim, jego producent składa do Włoskiej Agencji Leków pełną dokumentację wraz z wnioskiem dotyczącym refundacji. Wniosek ten jest oceniany przez dwa komitety: naukowy, który ocenia naukową część dossier, oraz ds. ceny i refundacji, prowadzący negocjacje finansowe z producentem. W dokumentacji składanej przez firmę do Włoskiej Agencji Leków znajduje się m.in. wniosek o ocenę statusu innowacyjności. Co ważne, wniosek taki składa się dla każdego pojedynczego wskazania, co oznacza, że produkt może być innowacyjny dla jednego wskazania i nie być innowacyjny dla innego. Agencja, po rozpatrzeniu wniosku, przydziela produktowi w konkretnym wskazaniu jeden z trzech możliwych statusów: produkt o wysokim statusie innowacyjności (status ten trwa maksymalnie 3 lata), produkt potencjalnie innowacyjny (dowody na jego innowacyjność są obiecujące, ale niewystarczające, żeby produkt uznać za wysoce innowacyjny; status ten może trwać maksymalnie 1,5 roku) lub produkt nieinnowacyjny. Produkty, które uzyskują wysoki status innowacyjności, są natychmiast kierowane na rynki regionalne i finansowane ze specjalnego funduszu publicznego, dedykowanego temu celowi – relacjonował prof. Claudio Jommi.

Trzy kryteria innowacyjności
Ekspert omówił też wprowadzone w 2017 roku trzy kryteria stosowane przez Włochów w ocenie innowacyjności. Są to: istnienie w społeczeństwie niezaspokojonej potrzeby medycznej, terapeutyczna wartość dodana produktu leczniczego oraz siła dowodów naukowych. – W ocenie potrzeb terapeutycznych bierzemy pod uwagę, czy na rynku istnieją dostępne alternatywne terapie; w ocenie terapeutycznej wartości dodanej najważniejsze są argumenty kliniczne, natomiast jakość dowodów jest oceniana na podstawie systemu stopniowania, uwzględniającego m.in. to, której fazy badanie kliniczne zostało przeprowadzone, z jakim produktem była porównywana nowa terapia i jakie były punkty końcowe badania. W przypadku leków sierocych stosowanych w chorobach rzadkich, które mogą być zatwierdzone do obrotu już po zakończonych badaniach II fazy, Włoska Agencja Leków wykazuje dużą tolerancję co do tego ostatniego kryterium. Leki te mogą uzyskać wysoki status innowacyjności wyłącznie na podstawie dwóch pierwszych kryteriów, czyli istnienia niezaspokojonej potrzeby medycznej oraz dużej dodanej wartości terapeutycznej – wyjaśniał prof. Jommi.

Od początku istnienia we Włoszech omawianego systemu do lutego 2021 r. złożono 109 wniosków o ocenę innowacyjności produktów leczniczych. Wysoki status innowacyjności uzyskała jedna trzecia z tych terapii, jedna trzecia została uznana za potencjalnie innowacyjne, a kolejna jedna trzecia – za nieinnowacyjne.

Ekspert zwrócił uwagę, że we Włoszech przy negocjacjach cenowych i refundacyjnych między płatnikiem a producentem innowacyjnego leku zwykle zawierane są umowy o zastosowaniu różnego rodzaju mechanizmów dzielenia ryzyka finansowego. Takie negocjacje toczą się obecnie dla terapii genowej SMA, która już uzyskała wysoki status innowacyjności, dzięki czemu jest finansowana z dedykowanego funduszu publicznego. Najważniejszym czynnikiem, który zadecydował o przyznaniu terapii genowej SMA przez Włoską Agencję Leków statusu innowacyjności, była wysoka dodana wartość terapeutyczna.

– Nasi pacjenci mają już dostęp do tego leczenia, choć jego cena jest wciąż w toku negocjacji. Spodziewamy się zawarcia umów dotyczących dzielenia ryzyka podobnych dla tych, jakie zostały podpisane pomiędzy firmami farmaceutycznymi a Włoską Agencją Leków dla innych terapii genowych – podsumował prof. Claudio Jommi.