Prof. Iwona Hus: Nadal nie wszyscy chorzy na białaczkę otrzymują optymalne leczenie
Autor: Marta Koblańska
Data: 07.05.2019
Źródło: MK/IH
| Tagi: | Iwona Hus |
- Po decyzjach refundacyjnych resortu zdrowia dotyczących terapii dla chorych na białaczkę limfocytową część chorych leczenie otrzymuje, ale nadal genetyka decyduje o dostępie do leków, a nie sama choroba - mówi prof. Iwona Hus z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.
Zmieniła się sytuacja chorych na przewlekłą białaczką limfocytową dzięki styczniowym decyzjom Ministerstwa Zdrowia. Czy ta grupa pacjentów jest dziś wreszcie kompleksowo zaopiekowana?
- Nie. Dlaczego? Rozwiązano jedynie część problemów jakie dotyczyły chorujących. Decyzja o wprowadzeniu do refundacji wenetoklaksu obejmuje pacjentów z delecją 17p/mutacją TP53, po niepowodzeniu leczenia ibrutynibem. Oczywiście można powiedzieć, że grupa o niekorzystnym rokowaniu (bo z nim wiąże się delecja 17p/mutacja TP53) ma zapewnione dalsze leczenie. Jednak, zgodnie z zaleceniami światowymi i europejskimi ibrutynib powinien być dostępny również w I linii leczenia chorych z delecją 17p/mutacją TP53, tymczasem w Polsce dopiero chorzy z postacią oporną/nawrotową szansę na tę terapię uzyskują. Ale szczególnie istotne jest to, że pacjenci, u których nie występuje delecja 17 p/mutacja TP 53, z opornością lub krótkim czasem trwania odpowiedzi na leczenie systemowe nie mają opcji leczenia ani ibrutynibem ani wenetoklaksem.
Co to oznacza w praktyce?
- O otrzymaniu leczenia decydują mutacje genetyczne nie faktyczny stan choroby. Choć czas przeżycia chorych z delecją 17p/mutacją TP53 jest rzeczywiście krótszy niż czas jaki mają chorzy bez zmian genetycznych - i oczywiście dobrze, że pacjenci z delecją 17p/mutacją TP53 leczenie ibrutynibem i wenetoklaksem uzyskali, to jednak pozostali chorzy z oporną/nawrotową PBL nie mają szans na taką samą terapię, co w praktyce dla części z nich może oznaczać brak skutecznej opcji leczenia w ogóle. Z niekorzystnym rokowaniem wiążą się bowiem nie tylko znane zmiany genetyczne, ale również zaburzenia dotychczas nieokreślone i skuteczne leczenie jest dla tych chorych bardzo potrzebne.
Czy chorzy na agresywną i oporną na leczenie przewlekłą białaczkę limfocytową mają dziś dostęp do skutecznego leczenia? Jak duża jest to grupa pacjentów?
- Tak jak wspomniałam to zależy od grupy chorych. W pierwszej grupie, czyli u chorych z delecją 17p/ mutacją TP53 to leczenie jest i bardzo dobrze, ale w drugiej grupie, czyli u pacjentów bez zmian genetycznych takiej terapii brakuje. A są to osoby z opornością lub krótkotrwałą odpowiedzią na leczenie systemowe, zazwyczaj już po wielu liniach leczenia, którzy ibrutynibu bardzo by potrzebowali. A nie jest refundowany w tej grupie chorych. Tymczasem ich nie stać na to, aby leczenie sobie mogli samodzielnie zapewnić.
Jakie nadzieje i możliwości leczenia daje terapia ibrutynibem ?
- Ibrutynib ma obecnie rejestrację umożliwiającą jego zastosowanie we wszystkich liniach leczenia PBL. Jednak największe znaczenie lek ten ma w przypadku chorych na białaczkę nawrotową lub oporną na dotychczasową terapię. W tych sytuacjach leczenie ibrutynibem stwarza szansę na uzyskanie odpowiedzi i wydłużenie czasu przeżycia chorych . Istotne jest również to, że jest to terapia doustna, w postaci tabletek, dobrze tolerowana, co oznacza, że pacjenci mogą normalnie żyć i funkcjonować. To ważne, ponieważ białaczka limfocytowa to choroba osób starszych, którzy często nie tolerują bardziej agresywnych metod leczenia. Przed „erą ibrutynibu” jedyną skuteczną metodą leczenia chorych z delecją 17p jak i chorych z oporną na leczenie PBL była allogeniczna transplantacja komórek krwiotwórczych, w przeciwnym razie ich czas przeżycia był bardzo krótki. Ten sposób leczenia jest jednak obarczony znacznym ryzykiem wystąpienia ciężkich działań niepożądanych. W związku z tym chorzy często nie decydowali się na ten krok.
Co się dzieje z pacjentami, którzy dziś mają agresywną, nawrotową/oporną postać PBL? Czy lekarze mają jakiś wybór?
- Nie. Wiemy, że nie mamy możliwości zastosowania skutecznego leczenia. U tych chorych ibrutynib stanowi szansę na przełamanie oporności na leczenie, ale jak wspomniałam wcześniej, w tej grupie pacjentów lek nie uzyskał refundacji. Oznacza to, że stwarza szanse na życie, ale nie w Polsce.
Co Pani Profesor radzi tym pacjentom – powinni wyjechać z Polski by mieć szansę na leczenie - życie?
- Wyjechanie z Polski nie jest proste. Jeśli to możliwe, chorzy powinni brać udział w badaniach klinicznych z nowymi cząsteczkami. One są szansą na przełamanie oporności na dotychczasowe terapie, między innymi to są to następcy ibrutynibu. Szansę na dłuższe życie oferują także terapie skojarzone, które powoli uzyskują rejestrację Europejskiej Agencji Leków.
- Nie. Dlaczego? Rozwiązano jedynie część problemów jakie dotyczyły chorujących. Decyzja o wprowadzeniu do refundacji wenetoklaksu obejmuje pacjentów z delecją 17p/mutacją TP53, po niepowodzeniu leczenia ibrutynibem. Oczywiście można powiedzieć, że grupa o niekorzystnym rokowaniu (bo z nim wiąże się delecja 17p/mutacja TP53) ma zapewnione dalsze leczenie. Jednak, zgodnie z zaleceniami światowymi i europejskimi ibrutynib powinien być dostępny również w I linii leczenia chorych z delecją 17p/mutacją TP53, tymczasem w Polsce dopiero chorzy z postacią oporną/nawrotową szansę na tę terapię uzyskują. Ale szczególnie istotne jest to, że pacjenci, u których nie występuje delecja 17 p/mutacja TP 53, z opornością lub krótkim czasem trwania odpowiedzi na leczenie systemowe nie mają opcji leczenia ani ibrutynibem ani wenetoklaksem.
Co to oznacza w praktyce?
- O otrzymaniu leczenia decydują mutacje genetyczne nie faktyczny stan choroby. Choć czas przeżycia chorych z delecją 17p/mutacją TP53 jest rzeczywiście krótszy niż czas jaki mają chorzy bez zmian genetycznych - i oczywiście dobrze, że pacjenci z delecją 17p/mutacją TP53 leczenie ibrutynibem i wenetoklaksem uzyskali, to jednak pozostali chorzy z oporną/nawrotową PBL nie mają szans na taką samą terapię, co w praktyce dla części z nich może oznaczać brak skutecznej opcji leczenia w ogóle. Z niekorzystnym rokowaniem wiążą się bowiem nie tylko znane zmiany genetyczne, ale również zaburzenia dotychczas nieokreślone i skuteczne leczenie jest dla tych chorych bardzo potrzebne.
Czy chorzy na agresywną i oporną na leczenie przewlekłą białaczkę limfocytową mają dziś dostęp do skutecznego leczenia? Jak duża jest to grupa pacjentów?
- Tak jak wspomniałam to zależy od grupy chorych. W pierwszej grupie, czyli u chorych z delecją 17p/ mutacją TP53 to leczenie jest i bardzo dobrze, ale w drugiej grupie, czyli u pacjentów bez zmian genetycznych takiej terapii brakuje. A są to osoby z opornością lub krótkotrwałą odpowiedzią na leczenie systemowe, zazwyczaj już po wielu liniach leczenia, którzy ibrutynibu bardzo by potrzebowali. A nie jest refundowany w tej grupie chorych. Tymczasem ich nie stać na to, aby leczenie sobie mogli samodzielnie zapewnić.
Jakie nadzieje i możliwości leczenia daje terapia ibrutynibem ?
- Ibrutynib ma obecnie rejestrację umożliwiającą jego zastosowanie we wszystkich liniach leczenia PBL. Jednak największe znaczenie lek ten ma w przypadku chorych na białaczkę nawrotową lub oporną na dotychczasową terapię. W tych sytuacjach leczenie ibrutynibem stwarza szansę na uzyskanie odpowiedzi i wydłużenie czasu przeżycia chorych . Istotne jest również to, że jest to terapia doustna, w postaci tabletek, dobrze tolerowana, co oznacza, że pacjenci mogą normalnie żyć i funkcjonować. To ważne, ponieważ białaczka limfocytowa to choroba osób starszych, którzy często nie tolerują bardziej agresywnych metod leczenia. Przed „erą ibrutynibu” jedyną skuteczną metodą leczenia chorych z delecją 17p jak i chorych z oporną na leczenie PBL była allogeniczna transplantacja komórek krwiotwórczych, w przeciwnym razie ich czas przeżycia był bardzo krótki. Ten sposób leczenia jest jednak obarczony znacznym ryzykiem wystąpienia ciężkich działań niepożądanych. W związku z tym chorzy często nie decydowali się na ten krok.
Co się dzieje z pacjentami, którzy dziś mają agresywną, nawrotową/oporną postać PBL? Czy lekarze mają jakiś wybór?
- Nie. Wiemy, że nie mamy możliwości zastosowania skutecznego leczenia. U tych chorych ibrutynib stanowi szansę na przełamanie oporności na leczenie, ale jak wspomniałam wcześniej, w tej grupie pacjentów lek nie uzyskał refundacji. Oznacza to, że stwarza szanse na życie, ale nie w Polsce.
Co Pani Profesor radzi tym pacjentom – powinni wyjechać z Polski by mieć szansę na leczenie - życie?
- Wyjechanie z Polski nie jest proste. Jeśli to możliwe, chorzy powinni brać udział w badaniach klinicznych z nowymi cząsteczkami. One są szansą na przełamanie oporności na dotychczasowe terapie, między innymi to są to następcy ibrutynibu. Szansę na dłuższe życie oferują także terapie skojarzone, które powoli uzyskują rejestrację Europejskiej Agencji Leków.
