Prof. Wiesław Jędrzejczak: Lepiej rozwiązywać najpierw problemy małe
Autor: Marta Koblańska
Data: 22.11.2016
Źródło: MK
| Tagi: | Wiesław Jędrzejczak, profesor Wiesław Jędrzejczak, onkologia, hematologia, Warszawski Uniwersytet Medyczny, białaczka |
- Przewlekła białaczka szpikowa jest w Polsce leczona dobrze, ale problemem są chorzy z mutacją T315i, dla których w razie nieskuteczności I i II linii leczenia nie ma alternatywy. Są czynione starania o refundację nowego leku - mówi prof. Wiesław Jędrzejczak, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Białaczki są najczęściej występującym nowotworem krwi, ¼ dorosłych chorych na białaczki ma rozpoznaną przewlekłą białaczkę szpikową (PBSz). Jeszcze kilkanaście lat temu PBSz była chorobą śmiertelną, dziś możemy ją skutecznie leczyć. Jak?
- Przewlekła białaczka szpikowa jest choroba rzadszą niż 25 procent wszystkich białaczek. PBSz stanowi około 10 procent tych chorób. W tej chwili można ją leczyć stosując leki doustne, tak jak ma to miejsce w przypadku wielu innych chorób. Leki te działają tylko na ten konkretny rodzaj białaczki i na tym polega pewna rewolucja w leczeniu tego schorzenia trwająca już od dobrych 10 lat. Głównym lekiem jest imatynib stosowany w dawce 400 mg dziennie. To oznacza, że chory musi przyjąć jedną tabletkę dziennie. W większości przypadków lek jest skuteczny oczywiście pod warunkiem, że pacjent przyjmuje go regularnie. To, czego jeszcze nie wiadomo to to, czy lek można odstawić, ale są podejmowane takie próby, aby po kilku latach zaprzestać jego stosowania w przypadku przynajmniej niektórych chorych. Jeżeli ten lek nie jest skuteczny, mamy do dyspozycji jeszcze kilka innych preparatów o podobnym mechanizmie działania. Stosowane są w razie oporności na imatynib. Te leki mają też trochę inny profil toksyczności.
Czy wszyscy pacjenci z PBSz mają szansę na skuteczne leczenie?
- W przypadku przewlekłej białaczki szpikowej poza transplantacją szpiku nie ma leczenia dla chorych z mutacją T315i. Jeśli chodzi o inne rodzaje białaczek przewlekłych to najtrudniej mają chorzy na przewlekłą białaczkę limfocytową oporną na standardowe metody leczenia.
Jak liczna jest grupa pacjentów w naszym kraju, dla których leczenie I-rzutu i II rzutu jest już nie skuteczne?
- To nie jest liczna grupa – może kilkadziesiąt osób. Ona nie jest też jednorodna, ponieważ część z tych osób to ludzie młodzi, którym można zaproponować przeszczepienie szpiku. Część to osoby starsze ze schorzeniami towarzyszącymi, którzy temu zabiegowi nie mogą zostać poddani.
Jak dzisiaj ci pacjenci są leczeni w Polsce przez lekarzy hematologów? Jakie są rokowania dla tych pacjentów?
- Rokowania nie są najlepsze, ale istnieje możliwość powrotu w tych sytuacjach do starszych leków: interferonu lub hydroksykarbamidu. Ale te leki są nie tyle bardziej toksyczne, co jednak mniej skuteczne. Są także nowe leki o innym profilu aktywności w porównaniu do leków dostępnych dla polskich chorych.
Czy współczesna medycyna ma dla tych pacjentów alternatywną terapię, będącą szansą na remisję choroby?
- Tak, ale warunkiem jest dostęp do kolejnych leków działających na tych chorych. Tu chodzi o chorych z określoną mutacją T315i. Jest jeden lek, który jest stosowany u tych chorych, ale nie jest dostępny w Polsce. Nazywa się ponatinib. To jest bardzo dobry lek, ale niszowy.
Co z dostępnością tej terapii dla polskich pacjentów? Czy są czynione starania aby ta terapia była objęta refundacją w Polsce?
- Oczywiście liczymy na refundację, ale resort zdrowia jest w sytuacji trudnej, ponieważ w ostatnim czasie pojawiało się sporo nowych leków w chorobach krwi i chłoniakach, a wszystkie są drogie. Tymczasem budżet na ochronę zdrowia jest niższy niż w innych krajach. Argumentuję jednak, że jeśli nie można rozwiązać tych dużych problemów, to chociaż należy próbować rozwiązać problemy małe, dotyczące właśnie niewielkich grup chorych.
Czy można rozpatrywać podejmowanie decyzji o udostępnieniu terapii ratującej życie w kategoriach ekonomicznych?
- To nie jest kwestia tego, czy można. Za leczenie trzeba zapłacić, czyli trzeba mieć na nie pieniądze. Trzeba więc się zastanawiać jak rozsądnie gospodarować budżetem, aby uzyskać jak najwyższy poziom opieki za środki, które rzeczywiście istnieją, a nie te wirtualne. Oczywiście warto walczyć o większe fundusze na zdrowie, ale resort zdrowia nie ma największej siły przebicia.
- Przewlekła białaczka szpikowa jest choroba rzadszą niż 25 procent wszystkich białaczek. PBSz stanowi około 10 procent tych chorób. W tej chwili można ją leczyć stosując leki doustne, tak jak ma to miejsce w przypadku wielu innych chorób. Leki te działają tylko na ten konkretny rodzaj białaczki i na tym polega pewna rewolucja w leczeniu tego schorzenia trwająca już od dobrych 10 lat. Głównym lekiem jest imatynib stosowany w dawce 400 mg dziennie. To oznacza, że chory musi przyjąć jedną tabletkę dziennie. W większości przypadków lek jest skuteczny oczywiście pod warunkiem, że pacjent przyjmuje go regularnie. To, czego jeszcze nie wiadomo to to, czy lek można odstawić, ale są podejmowane takie próby, aby po kilku latach zaprzestać jego stosowania w przypadku przynajmniej niektórych chorych. Jeżeli ten lek nie jest skuteczny, mamy do dyspozycji jeszcze kilka innych preparatów o podobnym mechanizmie działania. Stosowane są w razie oporności na imatynib. Te leki mają też trochę inny profil toksyczności.
Czy wszyscy pacjenci z PBSz mają szansę na skuteczne leczenie?
- W przypadku przewlekłej białaczki szpikowej poza transplantacją szpiku nie ma leczenia dla chorych z mutacją T315i. Jeśli chodzi o inne rodzaje białaczek przewlekłych to najtrudniej mają chorzy na przewlekłą białaczkę limfocytową oporną na standardowe metody leczenia.
Jak liczna jest grupa pacjentów w naszym kraju, dla których leczenie I-rzutu i II rzutu jest już nie skuteczne?
- To nie jest liczna grupa – może kilkadziesiąt osób. Ona nie jest też jednorodna, ponieważ część z tych osób to ludzie młodzi, którym można zaproponować przeszczepienie szpiku. Część to osoby starsze ze schorzeniami towarzyszącymi, którzy temu zabiegowi nie mogą zostać poddani.
Jak dzisiaj ci pacjenci są leczeni w Polsce przez lekarzy hematologów? Jakie są rokowania dla tych pacjentów?
- Rokowania nie są najlepsze, ale istnieje możliwość powrotu w tych sytuacjach do starszych leków: interferonu lub hydroksykarbamidu. Ale te leki są nie tyle bardziej toksyczne, co jednak mniej skuteczne. Są także nowe leki o innym profilu aktywności w porównaniu do leków dostępnych dla polskich chorych.
Czy współczesna medycyna ma dla tych pacjentów alternatywną terapię, będącą szansą na remisję choroby?
- Tak, ale warunkiem jest dostęp do kolejnych leków działających na tych chorych. Tu chodzi o chorych z określoną mutacją T315i. Jest jeden lek, który jest stosowany u tych chorych, ale nie jest dostępny w Polsce. Nazywa się ponatinib. To jest bardzo dobry lek, ale niszowy.
Co z dostępnością tej terapii dla polskich pacjentów? Czy są czynione starania aby ta terapia była objęta refundacją w Polsce?
- Oczywiście liczymy na refundację, ale resort zdrowia jest w sytuacji trudnej, ponieważ w ostatnim czasie pojawiało się sporo nowych leków w chorobach krwi i chłoniakach, a wszystkie są drogie. Tymczasem budżet na ochronę zdrowia jest niższy niż w innych krajach. Argumentuję jednak, że jeśli nie można rozwiązać tych dużych problemów, to chociaż należy próbować rozwiązać problemy małe, dotyczące właśnie niewielkich grup chorych.
Czy można rozpatrywać podejmowanie decyzji o udostępnieniu terapii ratującej życie w kategoriach ekonomicznych?
- To nie jest kwestia tego, czy można. Za leczenie trzeba zapłacić, czyli trzeba mieć na nie pieniądze. Trzeba więc się zastanawiać jak rozsądnie gospodarować budżetem, aby uzyskać jak najwyższy poziom opieki za środki, które rzeczywiście istnieją, a nie te wirtualne. Oczywiście warto walczyć o większe fundusze na zdrowie, ale resort zdrowia nie ma największej siły przebicia.
